{"id":166001,"date":"2020-02-16T14:33:24","date_gmt":"2020-02-16T19:33:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=166001&preview=true&preview_id=166001"},"modified":"2020-02-21T14:50:34","modified_gmt":"2020-02-21T19:50:34","slug":"laugmentation-de-la-capacite-de-fabrication-daav-est-essentialle-a-la-guerison-de-plus-de-patients-vivant-avec-une-maladie-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/02\/16\/laugmentation-de-la-capacite-de-fabrication-daav-est-essentialle-a-la-guerison-de-plus-de-patients-vivant-avec-une-maladie-rare\/","title":{"rendered":"L’Augmentation de la capacit\u00e9 de fabrication d’AAV est essentielle \u00e0 la gu\u00e9rison de plus de patients vivant avec une maladie rare"},"content":{"rendered":"

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Le Centre am\u00e9ricain pour l\u2019avancement des sciences translationnelles (NCATS) des Instituts nationaux de la sant\u00e9 (NIH) et le Centre de l’\u00e9valuation et de la recherche des produits biologiques (CBER) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) ont r\u00e9cemment organis\u00e9 un atelier sur l’expansion des capacit\u00e9s de fabrication d’AAV pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques contre les maladies rares.<\/p>\n

Cet atelier \u00e9tait essentiel au d\u00e9veloppement continu de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV, une modalit\u00e9 th\u00e9rapeutique relativement nouvelle et prometteuse pour le traitement des maladies rares. Le virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) est un virus qui a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9tiquement manipul\u00e9 pour des applications de th\u00e9rapie g\u00e9nique. Le virus est capable de transf\u00e9rer un g\u00e8ne th\u00e9rapeutique sans provoquer d’effets ind\u00e9sirables graves chez les patients vivant avec des troubles h\u00e9r\u00e9ditaires r\u00e9cessifs. Ces derni\u00e8res ann\u00e9es, deux th\u00e9rapies g\u00e9niques ont \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9es pour les troubles r\u00e9cessifs rares, dont la LUXTURNA pour le traitement des mutations biall\u00e9liques pathog\u00e8nes dans RPE65<\/em> et le ZOLGENSMA pour le traitement des mutations biall\u00e9liques pathog\u00e8nes dans SMA1<\/em>. Dans les deux maladies, une th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV est administr\u00e9e aux patients pour transf\u00e9rer une copie saine de RPE65<\/em> ou de SMA1<\/em> afin de pr\u00e9venir et de corriger les manifestations de la maladie.<\/p>\n

Le grand potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV est actuellement limit\u00e9 par la quantit\u00e9 d’AAV qui peut \u00eatre fabriqu\u00e9e \u00e0 haute qualit\u00e9. Les bonnes proc\u00e9dures de fabrication actuelles (cGMP) sont n\u00e9cessaires pour fabriquer le degr\u00e9 de qualit\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV requis pour l\u2019administrer aux patients. La construction et l’exploitation de ces installations sont co\u00fbteuses, ce qui limite la capacit\u00e9 des organisations \u00e0 augmenter rapidement leur capacit\u00e9. Les Organisations de d\u00e9veloppement et de fabrication sous contrat (CDMO), sp\u00e9cialis\u00e9es dans la production de th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV cGMP, ne sont pas en mesure de r\u00e9pondre \u00e0 la demande actuelle et peuvent \u00eatre r\u00e9serv\u00e9es pour des ann\u00e9es \u00e0 venir. En plus des d\u00e9fis logistiques li\u00e9s \u00e0 la fabrication de th\u00e9rapies g\u00e9niques par AAV, il existe \u00e9galement des limites li\u00e9es \u00e0 la capacit\u00e9 de fabrication actuelle. Le rendement des lots de production actuels de th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV ne peut traiter que des populations de patients relativement petites et n’est pas con\u00e7u pour les maladies rares avec des populations plus grandes. En r\u00e9ponse \u00e0 ces deux difficult\u00e9s \u00e9mergentes, le NCATS et le CBER ont r\u00e9uni des chercheurs de renomm\u00e9e mondiale en th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV pour discuter de leurs travaux dans le d\u00e9veloppement de solutions pour \u00e9tendre la capacit\u00e9 de production des th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV.<\/p>\n

Le premier jour de l’atelier a commenc\u00e9 par des remarques de bienvenue du Dr Christopher Austin, le directeur du NCATS, qui ont \u00e9t\u00e9 suivis par des remarques d\u2019introduction du Dr Peter Marks, le directeur du CBER. Le Dr Peter Marks a commenc\u00e9 la discussion en d\u00e9crivant le potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans le contexte des perspectives r\u00e9glementaires actuelles. La premi\u00e8re session de la matin\u00e9e, anim\u00e9e par le Dr Guangping Gao de la facult\u00e9 de m\u00e9decine de l\u2019Universit\u00e9 de Massachusetts, comprenait des conf\u00e9renciers suivants : le Dr Steven Gray du Centre m\u00e9dical d’UT Southwestern, le Dr Barry Byrne d’UF Health, la Dr Nathalie Clement du Powell Gene Therapy Center <\/em>de l’Universit\u00e9 de Floride et le Dr Rob Kotin de la facult\u00e9 de m\u00e9decine de l\u2019Universit\u00e9 de Massachusetts. Parmi les conf\u00e9renciers de la session, des descriptions des formats actuels de fabrication de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV ont \u00e9t\u00e9 discut\u00e9es. L’une des m\u00e9thodes de fabrication de th\u00e9rapie g\u00e9nique AAV les plus courantes est la triple transfection dans les cellules HEK293. La triple transfection fournit aux cellules les mati\u00e8res premi\u00e8res n\u00e9cessaires pour fabriquer tous les morceaux qui, \u00e9ventuellement, se r\u00e9unissent pour cr\u00e9er la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV avec le g\u00e8ne pr\u00e9vu. Ce mode de fabrication est l’un des plus courants dans la cr\u00e9ation de pr\u00e9parations AAV de haute qualit\u00e9 pour une utilisation dans les essais cliniques humains.<\/p>\n

Dans une autre s\u00e9ance notable du deuxi\u00e8me jour de l’atelier, pr\u00e9sid\u00e9e par la Dr Nicole Paulk de l’UCSF, on a discut\u00e9 des approches innovantes pour \u00e9tendre la capacit\u00e9 de fabrication des AAV. Les conf\u00e9renciers de la session \u00e9taient la Dr Nicole Faust du CEVEC (Allemagne), le Dr Yuman Fong du City of Hope Medical Center<\/em> et Audrey Greenberg de The Discovery Labs, LLC. Yuman Fong a discut\u00e9 des travauxs vraiment pprometteurs dans la cultures cellulaires \u00e0 haute densit\u00e9. Comme mentionn\u00e9 pr\u00e9c\u00e9demment, les cellules sont les usines dans lesquelles les vecteurs de th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV sont produits. Le travail pr\u00e9sent\u00e9 par le Dr Yuman Fong a le potentiel de conduire \u00e0 une plus grande capacit\u00e9 de production et, on esp\u00e8re, \u00e0 un plus grand nombre de patients trait\u00e9s.<\/p>\n

L’atelier s’est termin\u00e9 par un r\u00e9sum\u00e9 des s\u00e9ances et une discussion avec la communaut\u00e9 pr\u00e9sente sur les directions futures et les ateliers \u00e0 fort impact tels que celui d\u00e9crit sur l’avancement du domaine de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV. Ce sont quelques exemples des travaux r\u00e9volutionnaires men\u00e9s par des chercheurs universitaires et industriels du monde entier pour \u00e9tendre la capacit\u00e9 de fabrication de th\u00e9rapies g\u00e9niques par AAV. Avec plus de collaboration et le partage de travaux innovants, comme cela a \u00e9t\u00e9 fait tout au long des deux jours de l’atelier, la communaut\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV sera en mesure d’\u00e9tendre la capacit\u00e9 de fabrication pour finalement d\u00e9velopper les infrastructures n\u00e9cessaires pour s\u2019assurer que chaque patient atteint d’une maladie rare qui a la capacit\u00e9 de \u00eatre trait\u00e9 par la th\u00e9rapie g\u00e9nique par AAV ait la possibilit\u00e9 de le faire et n’est pas limit\u00e9 par la capacit\u00e9 de fabrication.<\/p>\n

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\u00c0 propos de l’auteur : Stefanos Koutsoukos s\u2019est consacr\u00e9 \u00e0 l’avancement de la recherche translationnelle sur les maladies rares, y compris la sienne. Il a une maladie cong\u00e9nitale rare de la peau appel\u00e9e ichtyose, caract\u00e9ris\u00e9e par une peau extr\u00eamement s\u00e8che et couverte de squames. Sa vie avec cette maladie, en plus de son grand int\u00e9r\u00eat pour les sciences de la vie, a inspir\u00e9 sa poursuite de la recherche translationnelle pour sa propre maladie et d’autres maladies rares. Stefanos pr\u00e9voit d’identifier et d’\u00e9tudier la causalit\u00e9 g\u00e9n\u00e9tique sous-jacente de sa maladie ainsi que de d\u00e9velopper de nouvelles th\u00e9rapies pour son traitement et, finalement, sa gu\u00e9rison. Il pr\u00e9voit de poursuivre des \u00e9tudes sup\u00e9rieures en g\u00e9n\u00e9tique apr\u00e8s la fin de sa bourse d\u2019\u00e9tudes \u00e0 l’Institut am\u00e9ricain de recherche sur le g\u00e9nome humain.<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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  Le Centre am\u00e9ricain pour l\u2019avancement des sciences translationnelles (NCATS) des Instituts nationaux de la sant\u00e9 (NIH) et le Centre de l’\u00e9valuation et de la recherche des produits biologiques (CBER) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) ont r\u00e9cemment organis\u00e9 un atelier sur l’expansion des capacit\u00e9s de fabrication d’AAV pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques […]<\/p>\n","protected":false},"author":904,"featured_media":163270,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166001"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/904"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=166001"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166001\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/163270"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=166001"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=166001"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=166001"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}