{"id":166422,"date":"2020-02-21T15:03:14","date_gmt":"2020-02-21T20:03:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=166422"},"modified":"2020-03-03T14:30:04","modified_gmt":"2020-03-03T19:30:04","slug":"la-pr001-un-traitement-contre-la-maladie-de-gaucher-recoit-la-designation-de-medicament-orphelin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/02\/21\/la-pr001-un-traitement-contre-la-maladie-de-gaucher-recoit-la-designation-de-medicament-orphelin\/","title":{"rendered":"La PR001, un traitement contre la maladie de Gaucher, re\u00e7oit la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin"},"content":{"rendered":"

Prevail Therapeutics a r\u00e9cemment obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin par la FDA pour sa th\u00e9rapie g\u00e9nique PR001, qui est destin\u00e9e \u00e0 traiter la maladie de Gaucher. Ce traitement a \u00e9galement re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare pour le traitement contre la forme la plus grave de la maladie de Gaucher. Les chercheurs sont ravis de ces nouvelles opportunit\u00e9s, car ce trouble est l’un des besoins m\u00e9dicaux non satisfaits. Ils soulignent l’importance de tout d\u00e9veloppement de traitements, en particulier contre la maladie neuropathique de Gaucher, la forme la plus s\u00e9v\u00e8re. Non seulement la PR001 a \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9e pour le traitement contre la maladie de Gaucher, mais \u00e9galement un type de maladie de Parkinson. Les chercheurs esp\u00e8rent que tous leurs efforts provoqueront le succ\u00e8s de cette th\u00e9rapie.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Gaucher<\/span><\/h2>\n

La maladie de Gaucher<\/a> est un trouble du stockage lysosomal. L’enzyme b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase a une activit\u00e9 extr\u00eamement faible ou nulle, et elle conduit \u00e0 l’accumulation d’un lipide appel\u00e9 glucoc\u00e9r\u00e9broside. Cette accumulation endommage les tissus et les organes. Le g\u00e8ne GBA est mut\u00e9 chez ceux qui ont cette maladie, et il est responsable de la production de b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase. Il est transmis de mani\u00e8re autosomique r\u00e9cessive, ce qui signifie qu’un enfant doit h\u00e9riter de la version mut\u00e9e du g\u00e8ne des deux parents. L’incidence de la population g\u00e9n\u00e9rale est d’une personne sur 60 000, mais elle est plus courante dans la population juive ashk\u00e9naze.<\/span><\/p>\n

La maladie de Gaucher se pr\u00e9sente sous plusieurs types diff\u00e9rents, dont les sympt\u00f4mes et la gravit\u00e9 varient. Le type I se caract\u00e9rise par une hypertrophie du foie ou de la rate, une an\u00e9mie, des bleus et divers probl\u00e8mes osseux comme la douleur, les fractures et l’arthrite. La maladie pulmonaire est un sympt\u00f4me moins courant de ce type. Les types II et III affectent le syst\u00e8me nerveux central (SNC) et pr\u00e9sentent tous les sympt\u00f4mes du type I. Ainsi que ces effets, ceux des types II et III peuvent \u00e9galement subir des mouvements oculaires inhabituels, des crises d\u2019\u00e9pilepsie et des l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales. Le type II est le plus grave des trois, car il progresse rapidement et est mortel. Bien que de nombreux sympt\u00f4mes soient pr\u00e9sents dans tous les types, il est important de garder en t\u00eate que diff\u00e9rents individus pr\u00e9sentent divers sympt\u00f4mes avec une gravit\u00e9 diff\u00e9rente.<\/span><\/p>\n

Cette maladie est diagnostiqu\u00e9e avec un dosage enzymatique par une analyse de sang ou des tests g\u00e9n\u00e9tiques. Bien que ces deux choses puissent trouver le diagnostic d\u2019une personne atteinte de la maladie de Gaucher, la combinaison des deux est n\u00e9cessaire pour diagnostiquer le type sp\u00e9cifique. Une fois diagnostiqu\u00e9, les traitements varient en fonction du type de maladie de Gaucher. Pour le type II, il n’y a pas de traitement, mais les sympt\u00f4mes peuvent \u00eatre g\u00e9r\u00e9s. Il existe une th\u00e9rapie de remplacement enzymatique ou des m\u00e9dicaments oraux pour les personnes de type I et III.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos des d\u00e9signations<\/span><\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est attribu\u00e9e aux traitements qui sont destin\u00e9s pour le traitement contre des troubles qui affectent moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. Cette d\u00e9signation est g\u00e9n\u00e9ralement attribu\u00e9e aux th\u00e9rapies qui traitent des maladies qui affectent principalement les personnes ayant moins de 18 ans. Elle donne \u00e9galement des incitations financi\u00e8res aux entreprises qui d\u00e9veloppent le traitement, ainsi que sept ans d’exclusivit\u00e9 commerciale.<\/span><\/p>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament p\u00e9diatrique rare est accord\u00e9e aux traitements contre des maladies qui mettent la vie en danger, affectent moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis et affectent les personnes ayant moins de 18 ans. Prevail Therapeutics recevra \u00e9galement un bon qui peut \u00eatre \u00e9chang\u00e9 pour un examen prioritaire pour un traitement diff\u00e9rent.<\/span><\/p>\n

Les Nouvelles sur la PR001<\/span><\/h2>\n

Prevail Therapeutics a une demande active de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour la PR001 pour le traitement de la maladie neuropathique de Gaucher. Ils avancent \u00e9galement dans leurs essais cliniques. La phase 1\/2 de l’\u00e9tude de la maladie de Gaucher de type 2 commencera \u00e0 administrer les doses aux participants au cours du premier semestre de 2020, tandis que la phase 1\/2 de l’essai clinique de la maladie de Gaucher de type 3 s’attend \u00e0 une \u00e9ch\u00e9ance similaire.<\/p>\n

Les chercheurs sont ravis des nouvelles d\u00e9signations et d\u00e9veloppements pour la PR001. Ils esp\u00e8rent que cette th\u00e9rapie g\u00e9nique am\u00e9liorera la vie des personnes atteintes de la maladie de Gaucher et offrira un traitement qui n’existe pas encore.<\/p>\n

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