{"id":166559,"date":"2020-02-23T20:40:01","date_gmt":"2020-02-24T01:40:01","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=166559&preview=true&preview_id=166559"},"modified":"2020-03-03T14:29:49","modified_gmt":"2020-03-03T19:29:49","slug":"les-donnees-intermediaires-des-essais-de-therapie-genique-contre-deux-formes-differentes-du-syndrome-de-sanfilippo-sont-prometteuses","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/02\/23\/les-donnees-intermediaires-des-essais-de-therapie-genique-contre-deux-formes-differentes-du-syndrome-de-sanfilippo-sont-prometteuses\/","title":{"rendered":"Les Donn\u00e9es interm\u00e9diaires des essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique contre deux formes diff\u00e9rentes du syndrome de Sanfilippo sont prometteuses"},"content":{"rendered":"

Selon un article de gurufocus.com<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 la pr\u00e9sentation de r\u00e9sultats interm\u00e9diaires positifs de deux essais cliniques de phase 1\/2 diff\u00e9rents.<\/strong> Ces essais analysent les th\u00e9rapies g\u00e9niques exp\u00e9rimentales ABO-102 et ABO-101 de la soci\u00e9t\u00e9 en tant que traitements contre les types A et B du syndrome de Sanfilippo<\/strong>, respectivement. Si ces th\u00e9rapies continuent de r\u00e9ussir dans le contexte clinique, elles ont le potentiel de changer la donne dans le traitement contre cette maladie g\u00e9n\u00e9tique rare.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Sanfilippo (MPS III)<\/strong><\/h2>\n

Le syndrome de Sanfilippo, \u00e9galement connu sous le nom de mucopolysaccharidose III (MPS III), est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare de stockage lysosomal.<\/strong> Elle est li\u00e9e \u00e0 une carence en enzyme responsable de la d\u00e9gradation du sulfate d’h\u00e9parane. Il existe quatre types diff\u00e9rents de syndrome de Sanfilippo et chacun est caus\u00e9 par une mutation g\u00e9n\u00e9tique diff\u00e9rente. Dans le type A, la mutation affecte le g\u00e8ne SGSH. La mutation provoqu\u00e9e est la seule caract\u00e9ristique d\u00e9terminante des diff\u00e9rents types, qui autrement se pr\u00e9sentent de mani\u00e8re similaire. Les sympt\u00f4mes comprennent des anomalies comportementales, la d\u00e9mence, des troubles du sommeil, des difficult\u00e9s d’\u00e9locution, des retards de d\u00e9veloppement, une surdit\u00e9 et une perte de mouvement. Il n’existe actuellement aucun traitement modifiant la maladie pour ce trouble. Cependant, le remplacement de la moelle osseuse peut \u00eatre utile s’il est effectu\u00e9 t\u00f4t. La plupart des patients ne survivent pas au-del\u00e0 de leur adolescence, mais certains peuvent survivre jusqu\u2019\u00e0 la trentaine.<\/strong> Pour en savoir plus sur le syndrome de Sanfilippo, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

L\u2019ABO-102<\/h2>\n

Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les r\u00e9sultats pour le traitement par ABO-102 (pour la variante de la maladie de type A) sont prometteurs. Trois patients trait\u00e9s avec la dose la plus \u00e9lev\u00e9e ont continu\u00e9 de d\u00e9montrer un d\u00e9veloppement cognitif jusqu’\u00e0 deux ans apr\u00e8s le traitement.<\/strong> Ces patients \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 12 mois, 19 mois et 27 mois. Les patients de toutes les cohortes ont constat\u00e9 des am\u00e9liorations dans un certain nombre de biomarqueurs, tels que la concentration de sulfate d’h\u00e9parane plasmatique, le liquide c\u00e9phalorachidien et le volume h\u00e9patique dans la m\u00eame p\u00e9riode.<\/strong><\/p>\n

L\u2019ABO-101<\/h2>\n

L\u2019ABO-101 pour le type B a \u00e9galement montr\u00e9 des signes d’activit\u00e9 modificatrice de la maladie. Comme l\u2019ABO-102, l\u2019ABO-101 a fait baisser les taux de sulfate d\u2019h\u00e9parane dans le plasma et le liquide c\u00e9phalorachidien et a r\u00e9duit le volume h\u00e9patique. Les concentrations de glycosaminoglycanes (GAG) ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 r\u00e9duites.<\/strong> Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, aucune th\u00e9rapie g\u00e9nique n’a provoqu\u00e9 de graves probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9, ce qui est un autre signe positif.<\/p>\n

Bien qu\u2019on parle de r\u00e9sultats interm\u00e9diaires, les donn\u00e9es sont n\u00e9anmoins encourageantes pour l’avenir de ces th\u00e9rapies g\u00e9niques exp\u00e9rimentales.<\/strong><\/p>\n

 <\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon un article de gurufocus.com, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 la pr\u00e9sentation de r\u00e9sultats interm\u00e9diaires positifs de deux essais cliniques de phase 1\/2 diff\u00e9rents. Ces essais analysent les th\u00e9rapies g\u00e9niques exp\u00e9rimentales ABO-102 et ABO-101 de la soci\u00e9t\u00e9 en tant que traitements contre les types A et B du syndrome de Sanfilippo, […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":166412,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[16024,15467],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166559"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=166559"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166559\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/166412"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=166559"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=166559"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=166559"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}