{"id":166715,"date":"2020-02-25T08:56:12","date_gmt":"2020-02-25T13:56:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=166715&preview=true&preview_id=166715"},"modified":"2020-03-03T14:29:27","modified_gmt":"2020-03-03T19:29:27","slug":"linscription-a-lessai-de-phase-3-sur-la-maladie-de-stargardt-continue-de-progresser","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/02\/25\/linscription-a-lessai-de-phase-3-sur-la-maladie-de-stargardt-continue-de-progresser\/","title":{"rendered":"L’Inscription \u00e0 l’essai de phase 3 sur la maladie de Stargardt continue de progresser"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Financial Buzz<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 d’ophtalmologie Acucela Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 une mise \u00e0 point sur la progression de son essai clinique de phase 3. Cet essai clinique analyse le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental emixustat comme traitement contre l’atrophie de la macula li\u00e9e \u00e0 la maladie de Stargardt.<\/strong> La soci\u00e9t\u00e9 affirme avoir atteint 65% de son objectif d’inscription des patients jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent pour l’\u00e9tude. 108 participants se sont inscrits jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent et Acucela esp\u00e8re finalement un total de 162 patients.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Stargardt<\/h2>\n

La maladie de Stargardt est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire de la r\u00e9tine, la couche interne de l’\u0153il sensible \u00e0 la lumi\u00e8re.<\/strong> La maladie provoque une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence maculaire, qui peut d\u00e9buter \u00e0 diff\u00e9rents moments de la vie du patient. Il existe diff\u00e9rents types de maladie de Stargardt qui varient en fonction du g\u00e8ne mut\u00e9 ; dans le type 1, elle est caus\u00e9e par des alternances avec le g\u00e8ne ABCA4. Dans les cas les plus graves, la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence peut d\u00e9buter dans l’enfance ou l’adolescence et \u00e9ventuellement conduire \u00e0 une perte de vision progressive. Le centre du champ visuel est le plus fortement touch\u00e9 ; les sympt\u00f4mes incluent une vision trouble, une vision des couleurs alt\u00e9r\u00e9e, une vision ondul\u00e9e, des points aveugles, une perte de perception de la profondeur et une mauvaise vision nocturne. Les sympt\u00f4mes ne peuvent pas \u00eatre corrig\u00e9s avec des lunettes. La vitesse de la perte de vision et les sympt\u00f4mes ressentis varient d’une personne \u00e0 l’autre. Bien que certains changements de style de vie puissent ralentir la progression de la maladie de Stargardt, aucun traitement n’est actuellement disponible. La plupart de patients deviendront finalement aveugles au sens de la loi.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Stargardt, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019Emixustat et de l’essai clinique<\/h2>\n

L’essai durera deux ans et les sujets seront randomis\u00e9s pour prendre soit un placebo soit une dose de 10 mg d’\u00e9mixustat une fois par jour. L’\u00e9tude comprend un total de 30 sites d’essais dans 11 pays diff\u00e9rents.<\/strong><\/p>\n

L\u2019Emixustat a obtenu les d\u00e9signations de m\u00e9dicaments orphelins de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA) et de l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA).<\/strong> L’Emixustat fonctionne en interf\u00e9rant avec le cycle visuel, qui est la mani\u00e8re dont la vitamine A est trait\u00e9e dans les yeux. Il inhibe une enzyme impliqu\u00e9e dans le processus appel\u00e9 RPE65. Cela ralentit le cycle et ralentit donc le processus de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence, car le cycle provoque la production de d\u00e9riv\u00e9s toxiques de vitamine A chez les patients atteints de la maladie de Stargardt.<\/strong><\/p>\n

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