La th\u00e9rapie g\u00e9nique Zolgensma a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e pour mise sur le march\u00e9 l’\u00e9t\u00e9 dernier en 2019 pour \u00eatre utilis\u00e9e chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale.<\/p>\n
La soci\u00e9t\u00e9 AveXis, qui fabrique la th\u00e9rapie g\u00e9nique Zolgensma, a r\u00e9cemment pr\u00e9sent\u00e9 des donn\u00e9es interm\u00e9diaires issues d’\u00e9tudes r\u00e9centes. Une grande partie de leur annonce avait \u00e0 voir avec la nouvelle qu’un b\u00e9b\u00e9 dans l’essai clinique est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 pendant l’\u00e9tude.<\/p>\n
Lorsque le nourrisson est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 en avril de l’ann\u00e9e derni\u00e8re, le chercheur de l’essai clinique a d\u00e9clar\u00e9 qu’il \u00e9tait possible que la th\u00e9rapie ait \u00e9t\u00e9 une cause, donc cette mise au point \u00e9tait une grande nouvelle pour l’entreprise et les consommateurs potentiels.<\/p>\n
D’apr\u00e8s le rapport du m\u00e9decin l\u00e9giste, le nourrisson de l’essai clinique est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 des suites d’une l\u00e9sion c\u00e9r\u00e9brale caus\u00e9e par une infection des voies respiratoires. Cette infection respiratoire a \u00e9t\u00e9 le r\u00e9sultat de son amyotrophie spinale de type 1 et pas le traitement par Zolgensma.<\/p>\n
Le Zolgensma a \u00e9t\u00e9 officiellement autoris\u00e9 par la FDA en mai 2019. Une autre mise au point est qu’un nouvel essai clinique sera bient\u00f4t lanc\u00e9 pour d\u00e9terminer si des doses plus \u00e9lev\u00e9es du Zolgensma pourraient fournir une meilleure efficacit\u00e9 chez plus de patients.<\/p>\n
Qu\u2019est-ce que l\u2019amyotrophie spinale (AS)\u00a0?<\/strong><\/p>\n L’amyotrophie spinale est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire rare. Les personnes n\u00e9es avec la maladie auront une faiblesse musculaire progressive et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire qui s’aggrave avec le temps. Le type 1 est le plus courant et le plus grave. Les b\u00e9b\u00e9s n\u00e9s avec une AS de type 1 ne vivent g\u00e9n\u00e9ralement pas apr\u00e8s la petite enfance en raison d’une insuffisance respiratoire. Il existe \u00e9galement un type 2 qui n’est pas aussi grave mais qui peut \u00eatre mortel ; les personnes n\u00e9es avec ce type peuvent vivre jusqu\u2019\u00e0 la trentaine. Le type 0 est la forme la plus mortelle de l\u2019AS o\u00f9 la plupart des patients meurent pendant la prime enfance.<\/p>\n Le Zolgensma s’est \u00e9galement retrouv\u00e9 dans des beaux draps r\u00e9cemment parce que la FDA a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 le mois dernier que certaines des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour le Zolgensma avaient \u00e9t\u00e9 ajust\u00e9es et falsifi\u00e9es et que ces informations n’ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9v\u00e9l\u00e9es \u00e0 la FDA qu’apr\u00e8s l’autorisation du m\u00e9dicament. Les fabricants du Zolgensma ont affirm\u00e9 qu’ils avaient besoin de temps pour mener une enqu\u00eate approfondie avant d’en informer la FDA ; n\u00e9anmoins, deux scientifiques impliqu\u00e9s ont \u00e9t\u00e9 licenci\u00e9s de l’entreprise \u00e0 la suite du scandale.<\/p>\n Pour en savoir plus sur l’entreprise et sur le Zolgensma, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n <\/p>\n La th\u00e9rapie g\u00e9nique Zolgensma a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e pour mise sur le march\u00e9 l’\u00e9t\u00e9 dernier en 2019 pour \u00eatre utilis\u00e9e chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale. La soci\u00e9t\u00e9 AveXis, qui fabrique la th\u00e9rapie g\u00e9nique Zolgensma, a r\u00e9cemment pr\u00e9sent\u00e9 des donn\u00e9es interm\u00e9diaires issues d’\u00e9tudes r\u00e9centes. Une grande partie de leur annonce avait \u00e0 voir avec la […]<\/p>\n","protected":false},"author":109,"featured_media":164384,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14566,14043,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166879"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/109"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=166879"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/166879\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/164384"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=166879"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=166879"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=166879"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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