<\/p>\n
NPR News<\/em><\/a> a r\u00e9cemment publi\u00e9 un article annon\u00e7ant que des scientifiques du Casey Eye Institute de Portland ont tent\u00e9 d\u2019utiliser la technologie CRISPR pour modifier un g\u00e8ne avec l\u2019ADN toujours en place. C\u2019est la premi\u00e8re fois que \u00e7a s\u2019est pass\u00e9.<\/span><\/p>\n Cette premi\u00e8re tentative a \u00e9t\u00e9 bien accueillie par la communaut\u00e9 scientifique. Auparavant, les cellules \u00e9taient retir\u00e9es et les g\u00e8nes \u00e9taient modifi\u00e9s dans le laboratoire \u00e0 l’ext\u00e9rieur du corps. Ils ont ensuite \u00e9t\u00e9 r\u00e9inject\u00e9s et attaqueraient le cancer du corps ou remplaceraient une prot\u00e9ine manquante. Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les m\u00e9decins limitaient l’utilisation de la technologie CRISPR aux patients atteints de cancer ou aux patients atteints de maladies sanguines rares telles que la b\u00eata-thalass\u00e9mie.<\/a><\/span><\/p>\n L’Amaurose cong\u00e9nitale de Leber de type 10<\/span><\/strong><\/p>\n Le receveur de la premi\u00e8re intervention est aveugle \u00e0 cause d\u2019un trouble appel\u00e9 amaurose cong\u00e9nitale de Leber<\/a> (ACL). Ce trouble rare commence g\u00e9n\u00e9ralement pendant la petite enfance et attaque les cellules de la r\u00e9tine sensibles \u00e0 la lumi\u00e8re qui sont essentielles pour la vision.<\/span><\/p>\n Bien que les d\u00e9ficiences \u00e0 cause de l\u2019ACL varient, la majorit\u00e9 des patients deviennent aveugles.<\/span><\/p>\n Une Intervention r\u00e9volutionnaire<\/strong><\/p>\n De minuscules incisions permettent d’acc\u00e9der \u00e0 l’arri\u00e8re de l’\u0153il. Le fluide charg\u00e9 de CRISPR est inject\u00e9 dans les cellules photor\u00e9ceptrices derri\u00e8re la r\u00e9tine. Trois gouttelettes de liquide contiennent des milliards de copies de virus modifi\u00e9 inoffensif portant des instructions d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique. L\u2019intervention dure une heure.<\/p>\n Une fois le liquide inject\u00e9, l’\u00e9dition par CRISPR se met en marche et supprime la mutation d\u00e9fectueuse du g\u00e8ne CEP290. Ce g\u00e8ne fournit des instructions pour remplacer les prot\u00e9ines manquantes.<\/p>\n Les chercheurs attendent des r\u00e9sultats dans plusieurs semaines et ils sauront dans quelques mois quelle proportion de la vision du patient sera restaur\u00e9e.<\/p>\n Ils esp\u00e8rent que la technique produira une prot\u00e9ine critique \u00e0 l’int\u00e9rieur de la r\u00e9tine qui sera capable d’emp\u00eacher les cellules de mourir. Ils tentent \u00e9galement de faire revivre les cellules existantes. Leur objectif avec cette intervention unique est d’am\u00e9liorer la vision du patient pour la vie.<\/p>\n Comme il s’agit d’une intervention compl\u00e8tement nouvelle, les chercheurs administrent une faible dose. Ils commencent \u00e9galement par des patients \u00e2g\u00e9s dont la vision est gravement endommag\u00e9e et limitent l\u2019intervention \u00e0 un seul des yeux du patient. Si l\u2019intervention est r\u00e9ussie, le patient peut subir un traitement sur son autre \u0153il.<\/p>\n Editas Medicine, bas\u00e9e \u00e0 Cambridge, dans le Massachusetts, est le partenaire financier de l’\u00e9tude qui comprendra finalement dix-huit patients. Certains de ces patients auront entre trois et dix-sept ans.<\/p>\n Les enfants peuvent b\u00e9n\u00e9ficier le plus de la th\u00e9rapie car, comme le soulignent les scientifiques, la voie visuelle d’un enfant est toujours intacte.<\/p>\n \u00c0 propos de la technologie CRISPR<\/strong><\/p>\n Les scientifiques impliqu\u00e9s dans l’\u00e9tude sont des pionniers de l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique et pensent qu’elle aura un impact sur de nombreux domaines de la m\u00e9decine. L’un des chercheurs de l’\u00e9tude a expliqu\u00e9 que la technique r\u00e9volutionnaire CRISPR facilite la r\u00e9\u00e9criture du code g\u00e9n\u00e9tique et leur donne de l’espoir de gu\u00e9rir une vari\u00e9t\u00e9 de maladies.<\/p>\n Il a d\u00e9clar\u00e9 que le fait de pouvoir \u00e9diter directement dans le corps ouvre la voie \u00e0 de nouvelles th\u00e9rapies pour traiter les maladies o\u00f9 il n’y a pas de traitements autoris\u00e9s disponibles. Cette liste est longue et comprend la maladie de Huntington<\/a>, la dystrophie myotonique<\/a>, la dystrophie musculaire et diverses formes de d\u00e9mence.<\/p>\n Les scientifiques esp\u00e8rent que l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique durera longtemps, mais ils admettent que c’est si nouveau que les r\u00e9sultats sont inconnus.<\/p>\n NPR News a r\u00e9cemment publi\u00e9 un article annon\u00e7ant que des scientifiques du Casey Eye Institute de Portland ont tent\u00e9 d\u2019utiliser la technologie CRISPR pour modifier un g\u00e8ne avec l\u2019ADN toujours en place. C\u2019est la premi\u00e8re fois que \u00e7a s\u2019est pass\u00e9. Cette premi\u00e8re tentative a \u00e9t\u00e9 bien accueillie par la communaut\u00e9 scientifique. 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