{"id":168235,"date":"2020-03-15T15:47:38","date_gmt":"2020-03-15T19:47:38","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=168235&preview=true&preview_id=168235"},"modified":"2020-04-14T15:25:35","modified_gmt":"2020-04-14T19:25:35","slug":"une-etude-evalue-les-traitements-contre-des-maladies-rares-pour-les-enfants-de-2010-a-2018","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/03\/15\/une-etude-evalue-les-traitements-contre-des-maladies-rares-pour-les-enfants-de-2010-a-2018\/","title":{"rendered":"Une \u00c9tude \u00e9value les traitements contre des maladies rares pour les enfants de 2010 \u00e0 2018"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News<\/em><\/a>, une nouvelle \u00e9tude met en \u00e9vidence les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s au cours de la derni\u00e8re d\u00e9cennie pour le traitement des maladies rares qui touchent les enfants.<\/strong> Cependant, la grande majorit\u00e9 des maladies rares manquent de traitement malgr\u00e9 les progr\u00e8s. De plus, une partie importante des progr\u00e8s a impliqu\u00e9 la r\u00e9utilisation de m\u00e9dicaments pr\u00e9c\u00e9demment autoris\u00e9s au lieu de d\u00e9velopper de nouveaux traitements \u00e0 partir de z\u00e9ro.<\/strong><\/p>\n

La Lutte pour traiter les maladies rares<\/h3>\n

Pr\u00e8s de la moiti\u00e9 de patients atteints de maladies rares dans le monde sont des enfants. Il y a un besoin urgent de d\u00e9velopper plus de traitements pour que ces patients puissent avoir une bonne qualit\u00e9 de vie, mais avoir un petit nombre de patients signifie que la plupart des compagnies pharmaceutiques ne se sont pas int\u00e9ress\u00e9es \u00e0 travailler sur des m\u00e9dicaments contre les maladies rares.<\/strong> Plusieurs programmes d’incitation ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9s aux \u00c9tats-Unis ces derni\u00e8res ann\u00e9es afin d’encourager les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques \u00e0 commencer \u00e0 travailler sur les m\u00e9dicaments contre les maladies rares, comme la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin.<\/span><\/p>\n

Traitement contre les maladies rares : progr\u00e8s et probl\u00e8mes<\/span><\/h3>\n

Les chercheurs ont d\u00e9termin\u00e9 qu’un total de 402 m\u00e9dicaments orphelins ont \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9s par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais, Food and Drug Administration ou FDA) au cours de la p\u00e9riode 2010-2018.<\/strong> Environ un tiers de ces m\u00e9dicaments ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9s sp\u00e9cifiquement pour les patients p\u00e9diatriques. Ces m\u00e9dicaments ciblaient 87 maladies rares au total ; il y avait \u00e9galement 21 maladies pour lesquelles plus d’un traitement avait \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9. La leuc\u00e9mie aigu\u00eb lymphoblastique<\/strong> et la fibrose kystique<\/strong> \u00e9taient les maladies les plus courantes, les deux ayant un total de 12 traitements diff\u00e9rents. Pendant ce temps, l’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire<\/strong> a eu un total de six traitements autoris\u00e9s.<\/p>\n

Remarquablement, la plupart des m\u00e9dicaments autoris\u00e9s pour les patients p\u00e9diatriques atteints de maladies rares \u00e9taient pour des m\u00e9dicaments pr\u00e9c\u00e9demment autoris\u00e9s, y compris 45 pr\u00e9c\u00e9demment autoris\u00e9s pour une maladie plus courante et 31 d\u00e9j\u00e0 autoris\u00e9s pour une maladie rare.<\/strong><\/p>\n

Bien que les auteurs de l’\u00e9tude louent des progr\u00e8s accomplis, ils ont \u00e9galement d\u00e9clar\u00e9 que leur analyse soulevait \u00e9galement certains probl\u00e8mes.<\/strong> Ils affirment que de nombreuses autorisations ont plus de valeur et d’impact que d’autres. Il y avait \u00e9galement des d\u00e9ficits notables, o\u00f9 certaines maladies recevaient de multiples th\u00e9rapies autoris\u00e9es alors que d’innombrables autres n’ont toujours aucun traitement autoris\u00e9.<\/strong> Les auteurs disent que la priorit\u00e9 absolue devrait \u00eatre d’encourager le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments contre les maladies rares qui n’ont pas d’options de traitement.<\/p>\n

Lisez l’\u00e9tude originale ici<\/a>.<\/p>\n

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