{"id":168720,"date":"2020-03-18T15:40:22","date_gmt":"2020-03-18T19:40:22","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=168720&preview=true&preview_id=168720"},"modified":"2020-04-14T15:25:31","modified_gmt":"2020-04-14T19:25:31","slug":"lue-autorise-le-givlaari-givosiran-comme-tout-premier-traitement-contre-la-porphyrie-hepatique-aigue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/03\/18\/lue-autorise-le-givlaari-givosiran-comme-tout-premier-traitement-contre-la-porphyrie-hepatique-aigue\/","title":{"rendered":"L’UE autorise le Givlaari (Givosiran) comme tout premier traitement contre la porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb"},"content":{"rendered":"

Comme indiqu\u00e9 initialement dans Biospace<\/em><\/a>, il y a de bonnes nouvelles aujourd’hui pour les patients adultes atteints de porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb en Europe, une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui provoque des douleurs et une paralysie. La Commission europ\u00e9enne a accord\u00e9 l’autorisation de mise sur le march\u00e9 \u00e0 une nouvelle option de traitement connue sous le nom de Givlaari (givosiran), un m\u00e9dicament qui non seulement traite les sympt\u00f4mes et r\u00e9duit la douleur chronique, mais r\u00e9duit \u00e9galement la probabilit\u00e9 des crises aigu\u00ebs et caract\u00e9ristiques de la maladie pour la premi\u00e8re fois. C\u2019est la premi\u00e8re option de traitement autoris\u00e9e pour le trouble.<\/p>\n

La Porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb<\/h3>\n
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La porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb (PHA)<\/a> est un trouble m\u00e9tabolique qui interf\u00e8re avec la production de l’h\u00e8me par le corps, un pigment essentiel dans l’h\u00e9moglobine qui est essentiel pour la liaison et le transport de l’oxyg\u00e8ne par le sang vers les cellules. Parce que cette maladie bloque la production d’h\u00e8me, le corps accumule trop de porphyrine chimique toxique. L’accumulation de porphyrine interf\u00e8re avec le transport de l’oxyg\u00e8ne et provoque un \u00e9puisement en oxyg\u00e8ne.<\/p>\n<\/div>\n

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Cette accumulation est responsable de douloureuses \u00ab crises aig\u00fces \u00bb. Ces crises peuvent \u00eatre d\u00e9clench\u00e9es par des facteurs externes tels que le stress, l’alcool, les m\u00e9dicaments, les infections, les r\u00e9gimes hypocaloriques ou par des d\u00e9clencheurs internes comme les changements hormonaux ou les menstruations. Une fois d\u00e9clench\u00e9es, ces crises peuvent provoquer des douleurs extr\u00eames, des convulsions, une paralysie, des vomissements, des crampes abdominales intenses, une insuffisance respiratoire, des douleurs chroniques, une faiblesse musculaire ou une perte sensorielle, ou m\u00eame des effets psychologiques comme l’irritabilit\u00e9, l’anxi\u00e9t\u00e9, les hallucinations et la confusion.<\/p>\n<\/div>\n

Le Nouveau m\u00e9dicament<\/h3>\n
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Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les patients n’ont pu acc\u00e9der qu’\u00e0 des traitements contre la douleur caus\u00e9e par les crises, qui sont connues pour \u00eatre extr\u00eames et implacables. Ce nouveau m\u00e9dicament r\u00e9duit la probabilit\u00e9 de crises en premier lieu. Ainsi, il r\u00e9duit mieux l’impact de la maladie sur la vie plut\u00f4t que de g\u00e9rer les sympt\u00f4mes. Le Dr John Maraganore, PDG d’Alnylam Pharmaceuticals qui a d\u00e9velopp\u00e9 le m\u00e9dicament, a d\u00e9clar\u00e9 dans un communiqu\u00e9 que :<\/p>\n<\/div>\n

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\u00ab L’autorisation d’aujourd’hui de GIVLAARI marque un moment historique pour les patients et les familles vivant avec cette maladie g\u00e9n\u00e9tique d\u00e9vastatrice, car il n’y a actuellement aucun m\u00e9dicament autoris\u00e9 en Europe qui s\u2019av\u00e8re capable de diminuer la fr\u00e9quence des crises et de r\u00e9duire la douleur chronique dont souffrent de nombreux patients. \u00bb<\/p>\n<\/div>\n<\/blockquote>\n

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Le nouveau m\u00e9dicament a fait l’objet d’essais cliniques aupr\u00e8s de 94 patients, et les chercheurs ont constat\u00e9 que les patients qui ont re\u00e7u le m\u00e9dicament ont subi 74% moins de crises que ceux sous placebo. Le m\u00e9dicament a des effets secondaires, notamment des naus\u00e9es et des r\u00e9actions au site d’injection. Il pourrait \u00e9galement provoquer des r\u00e9actions allergiques et affecter le fonctionnement des reins ou du foie. Il est conseill\u00e9 aux patients et aux m\u00e9decins de surveiller ces organes pendant l\u2019utilisation du m\u00e9dicament. Il a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire et la d\u00e9signation d’examen prioritaire.<\/p>\n<\/div>\n

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\u00ab La peur de ne pas savoir quand une crise va arriver, ainsi que des sympt\u00f4mes persistants entre les crises, affectent tous les aspects de la vie des patients, limitant leur capacit\u00e9 \u00e0 travailler et \u00e0 maintenir une vie sociale \u00bb. – Dr Eliane Sardh<\/p>\n<\/div>\n<\/blockquote>\n

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Le Givosiran est un traitement qui change la vie des patients atteints de porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb.<\/p>\n<\/div>\n

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\u00ab Certains de nos patients ont pu atteindre des \u00e9tapes personnelles et professionnelles importantes qui n’auraient pas \u00e9t\u00e9 possibles auparavant \u00bb.<\/p><\/blockquote>\n<\/div>\n

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