{"id":170022,"date":"2020-03-29T17:24:37","date_gmt":"2020-03-29T21:24:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=170022&preview=true&preview_id=170022"},"modified":"2020-04-14T15:16:10","modified_gmt":"2020-04-14T19:16:10","slug":"le-medicament-avapritinib-montre-son-potentiel-en-tant-que-traitement-contre-la-mastocytose-systemique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/03\/29\/le-medicament-avapritinib-montre-son-potentiel-en-tant-que-traitement-contre-la-mastocytose-systemique\/","title":{"rendered":"Un M\u00e9dicament appel\u00e9 avapritinib montre son potentiel en tant que traitement contre la mastocytose syst\u00e9mique"},"content":{"rendered":"

Selon un article de mdmag.com<\/a>, un essai de phase 2 analysant le m\u00e9dicament appel\u00e9 avapritinib comme traitement contre la mastocytose syst\u00e9mique est actuellement en cours.<\/strong> Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que le m\u00e9dicament pourrait faire beaucoup de bien aux patients. \u00c0 ce stade, il n’existe aucun traitement modifiant la maladie autoris\u00e9 par la FDA contre cette maladie rare. Les approches th\u00e9rapeutiques actuelles ne r\u00e9ussissent souvent pas \u00e0 am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie, et la plupart de patients pr\u00e9sentent des sympt\u00f4mes et une morbidit\u00e9 \u00e0 long terme.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la mastocytose syst\u00e9mique<\/span><\/h2>\n

La mastocytose syst\u00e9mique<\/strong> est une maladie rare qui affecte les mastocytes. La maladie se caract\u00e9rise le plus par l’accumulation anormale de mastocytes d\u00e9fectueuses et de pr\u00e9curseurs de mastocytes.<\/strong> Dans la plupart de cas, le trouble est li\u00e9 \u00e0 une mutation qui affecte le c-kit<\/em>, ou r\u00e9cepteur de surface cellulaire, que les mastocytes expriment. Dans la mastocytose syst\u00e9mique, les mastocytes apparaissent dans la moelle osseuse et dans d’autres organes internes o\u00f9 ces cellules ne sont pas normalement pr\u00e9sentes, inhibant leur fonction. Les sympt\u00f4mes comprennent une hypertrophie de la rate et du foie, de la fatigue, des l\u00e9sions cutan\u00e9es, une malabsorption, des douleurs abdominales, des ulc\u00e8res gastro-duod\u00e9naux, une diarrh\u00e9e et des vomissements, du mal aux yeux, une inflammation de l’oreille, du nez et de la gorge, un choc anaphylactique, une d\u00e9pression, des maux de t\u00eate, une pression art\u00e9rielle faible et des douleurs aux os. Bien qu’il n’y ait pas de rem\u00e8de contre la maladie, les options de traitement peuvent inclure des corticost\u00e9ro\u00efdes, des inhibiteurs de la pompe \u00e0 protons, des antid\u00e9presseurs, des antihistaminiques et une th\u00e9rapie cytor\u00e9ductrice.<\/strong> La plupart de patients ont une esp\u00e9rance de vie normale, mais les cas graves sont potentiellement mortels. Pour en savoir plus sur la mastocytose syst\u00e9mique, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les R\u00e9sultats des recherches<\/h2>\n

L’avapritinib a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 en janvier dernier pour le traitement de la tumeur stromale gastro-intestinale portant une certaine mutation.<\/strong> Il se trouve que cette mutation, connue sous le nom de KIT D816V, est \u00e9galement li\u00e9e \u00e0 la mastocytose syst\u00e9mique. Les patients de l’\u00e9tude ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par le m\u00e9dicament pendant 16 semaines et les patients de toutes les cohortes de dosage (25, 50 et 100 mg) ont signal\u00e9 des r\u00e9sultats de sympt\u00f4mes inf\u00e9rieurs d’environ 30%.<\/strong><\/p>\n

Les avantages semblent s’am\u00e9liorer avec le temps et a eu un impact sur un large \u00e9ventail de sympt\u00f4mes affectant la peau, la neurocognition et le syst\u00e8me gastro-intestinal.<\/strong> Bien que l’essai ne soit pas encore termin\u00e9, les r\u00e9sultats jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent sont certainement prometteurs pour les patients souffrant de mastocytose syst\u00e9mique. L’avapritinib a le potentiel de modifier le traitement de cette maladie rare.<\/p>\n

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