{"id":170030,"date":"2020-03-29T17:45:14","date_gmt":"2020-03-29T21:45:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=170030&preview=true&preview_id=170030"},"modified":"2020-04-14T15:16:06","modified_gmt":"2020-04-14T19:16:06","slug":"on-etudie-la-therapie-genique-comme-traitement-contre-la-maladie-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/03\/29\/on-etudie-la-therapie-genique-comme-traitement-contre-la-maladie-de-huntington\/","title":{"rendered":"On \u00e9tudie la th\u00e9rapie g\u00e9nique comme traitement contre la maladie de Huntington"},"content":{"rendered":"

Le traitement actuel contre la maladie de Huntington ne fait que soulager les sympt\u00f4mes, permettant \u00e0 la progression de la maladie de continuer. UniQure, une entreprise qui travaille avec les th\u00e9rapies g\u00e9niques, vise \u00e0 changer cela. Ils ont cr\u00e9\u00e9 une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e AMT-130 qui vise \u00e0 r\u00e9duire les niveaux de la prot\u00e9ine toxique qui cause la maladie de Huntington.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Huntington<\/span><\/h2>\n

La maladie de Huntington<\/a> est une maladie neurologique progressive qui se caract\u00e9rise par la d\u00e9t\u00e9rioration du cerveau. Il provoque la perte des fonctions mentales et physiques. Cette maladie est tr\u00e8s rare, touchant de trois \u00e0 sept personnes sur 100 000. Il a tendance \u00e0 affecter ceux d’ascendance europ\u00e9enne, le diagnostic se produisant g\u00e9n\u00e9ralement entre l\u2019\u00e2ge de 30 et de 40 ans.<\/p>\n

Le g\u00e8ne HTT est mut\u00e9 chez ceux qui ont cette maladie, et il cr\u00e9e les instructions pour la prot\u00e9ine appel\u00e9e Huntintine. Le but exact de cette prot\u00e9ine est inconnu, mais les m\u00e9decins pensent qu’elle est impliqu\u00e9e dans la sant\u00e9 des neurones. Il s’accumule en longues cha\u00eenes en raison de la mutation et se lie ensuite aux neurones qui perdent leur fonction et meurent. Ce g\u00e8ne est h\u00e9rit\u00e9 d’une configuration autosomique dominante, ce qui signifie qu’un seul parent doit transmettre le g\u00e8ne mut\u00e9 pour qu’un enfant soit affect\u00e9.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes de la maladie de Huntington font partie de l’une des trois cat\u00e9gories suivantes : troubles \u00e9motionnels, d\u00e9clin cognitif ou sympt\u00f4mes moteurs incontr\u00f4l\u00e9s. La premi\u00e8re forme de sympt\u00f4mes peut se manifester par des changements de personnalit\u00e9, des sautes d’humeur, de l’anxi\u00e9t\u00e9, de la d\u00e9pression et un comportement impulsif. Le d\u00e9clin cognitif voit des effets tels qu’une mauvaise prise de d\u00e9cision, l’oubli et des probl\u00e8mes d’apprentissage et de m\u00e9moire de nouvelles informations. La derni\u00e8re cat\u00e9gorie comprend des sympt\u00f4mes tels que des contractions, des haussements d’\u00e9paules et des probl\u00e8mes de marche, de coordination et de d\u00e9glutition. La chor\u00e9e, ou mouvements incontr\u00f4l\u00e9s, est l’un des effets les plus courants.<\/p>\n

Les analyses g\u00e9n\u00e9tiques sont la principale m\u00e9thode utilis\u00e9e pour d\u00e9pister cette maladie, car les gens le savent g\u00e9n\u00e9ralement quand la maladie de Huntington est de famille. Suivant l\u2019obtention du diagnostic et l\u2019apparition des premiers sympt\u00f4mes, le traitement est symptomatique. Des m\u00e9dicaments antipsychotiques ou des m\u00e9dicaments r\u00e9duisant la dopamine sont utilis\u00e9s pour supprimer la chor\u00e9e. Les m\u00e9decins peuvent \u00e9galement prescrire des antid\u00e9presseurs, des neuroleptiques et des anti\u00e9pileptiques.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019AMT-130<\/span><\/h2>\n

Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique est destin\u00e9e \u00e0 baisser le niveau de la Huntingtine, la prot\u00e9ine, ce qui l’emp\u00eachera de tuer les neurones, ralentissant efficacement la progression de la maladie. Des mod\u00e8les de cochons miniatures et de souris ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9s pour \u00e9tudier cette th\u00e9rapie g\u00e9nique, qui ont tous deux prouv\u00e9 que l’AMT-130 a le potentiel de r\u00e9duire la Huntingtine.<\/p>\n

Comme la maladie de Huntington est caus\u00e9e par un seul g\u00e8ne, les experts dans le domaine sont convaincus que les th\u00e9rapies g\u00e9niques peuvent \u00eatre une th\u00e9rapie viable. Bien qu’ils croient en ces th\u00e9rapies, ils soulignent \u00e9galement l’importance de la s\u00e9curit\u00e9 et de l’efficacit\u00e9. Des traitements pr\u00e9sentant de mauvais profils de s\u00e9curit\u00e9 ne devraient pas \u00eatre disponibles.<\/p>\n

Des Th\u00e9rapies g\u00e9niques contre la maladie de Huntington<\/span><\/h2>\n

D’autres soci\u00e9t\u00e9s travaillent \u00e9galement sur les th\u00e9rapies g\u00e9niques. Roche et Wave Life Sciences<\/em> proposent des th\u00e9rapies g\u00e9niques \u00e0 diff\u00e9rents stades de d\u00e9veloppement. Roche est actuellement dans la troisi\u00e8me phase de son \u00e9tude, avec uniQure pas loin derri\u00e8re.<\/span><\/p>\n

Toutes ces \u00e9tudes profitent du succ\u00e8s du Zolgensma, une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre l’amyotrophie spinale<\/a>. Son succ\u00e8s commercial inspire \u00e9galement d’autres entreprises \u00e0 travailler sur les th\u00e9rapies g\u00e9niques.<\/span><\/p>\n

Les entreprises esp\u00e8rent que leurs th\u00e9rapies r\u00e9ussiront afin de r\u00e9pondre au besoin non satisfait de traitements contre la maladie de Huntington.<\/span><\/p>\n

Cliquez ici<\/a> pour voir l’article source.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Le traitement actuel contre la maladie de Huntington ne fait que soulager les sympt\u00f4mes, permettant \u00e0 la progression de la maladie de continuer. UniQure, une entreprise qui travaille avec les th\u00e9rapies g\u00e9niques, vise \u00e0 changer cela. Ils ont cr\u00e9\u00e9 une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e AMT-130 qui vise \u00e0 r\u00e9duire les niveaux de la prot\u00e9ine toxique […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":169573,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14056,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170030"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=170030"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170030\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/169573"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=170030"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=170030"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=170030"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}