Le Zolgensma est une th\u00e9rapie g\u00e9nique d\u00e9velopp\u00e9e par AveXis pour le traitement de l’amyotrophie spinale. Il a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par la FDA en mai 2019 et a ensuite \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour mise sur le march\u00e9 au Japon. Il se rapproche actuellement de l’autorisation en Europe. Le comit\u00e9 des m\u00e9dicaments \u00e0 usage humain (CHMP) de l’AEM a recommand\u00e9 l’autorisation, ce qui marque un grand pas en avant quant \u00e0 l’introduction du Zolgensma en Europe.<\/p>\n
L’amyotrophie spinale (AS)<\/a> est un trouble g\u00e9n\u00e9tique rare qui se caract\u00e9rise par une faiblesse et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire. Elle affecte une personne sur 10 000, mais sa gravit\u00e9 peut varier d’une personne \u00e0 l’autre. Une mutation dans le SMN1 provoque cette maladie, et elle entra\u00eene la perte de motoneurones dans la moelle \u00e9pini\u00e8re et le tronc c\u00e9r\u00e9bral. En raison de cette perte, les muscles s’affaiblissent et s’atrophient, en particulier les muscles utilis\u00e9s pour marcher, respirer, avaler, ramper, s’asseoir et bouger la t\u00eate.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de cette maladie d\u00e9pendent de la gravit\u00e9 et du type d\u2019AS. Le type I est le plus s\u00e9v\u00e8re et est diagnostiqu\u00e9 apr\u00e8s la naissance. Les sympt\u00f4mes de ce type comprennent un retard de d\u00e9veloppement, l’incapacit\u00e9 de s’asseoir ou de bouger la t\u00eate et des probl\u00e8mes de respiration et de d\u00e9glutition. Le type II est diagnostiqu\u00e9 chez les enfants \u00e2g\u00e9s de six \u00e0 douze mois, et ils \u00e9prouvent des difficult\u00e9s \u00e0 se tenir debout et \u00e0 marcher. Ceux qui ont un type III re\u00e7oivent un diagnostic entre la petite enfance et l’adolescence et ces patients ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers ind\u00e9pendamment. Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d\u2019AS ont g\u00e9n\u00e9ralement une faiblesse musculaire l\u00e9g\u00e8re, des probl\u00e8mes de respiration, des contractions ou des tremblements.<\/p>\n Une fois ces sympt\u00f4mes remarqu\u00e9s, un diagnostic est confirm\u00e9 par examen neurologique et analyses g\u00e9n\u00e9tiques. Bien qu’il n’y ait pas de rem\u00e8de contre l\u2019AS, il existe des traitements disponibles. La kin\u00e9sith\u00e9rapie, les appareils orthop\u00e9diques et la chirurgie peuvent tous aider \u00e0 am\u00e9liorer les mouvements. L’assistance respiratoire non invasive et les trach\u00e9ostomies peuvent r\u00e9soudre les probl\u00e8mes respiratoires tandis que la gastrostomie peut aider avec l\u2019alimentation. Le Spinraza est le premier traitement autoris\u00e9 par la FDA pour le traitement de l\u2019AS, et le Zolgensma a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 r\u00e9cemment autoris\u00e9.<\/p>\n Le CHMP a publi\u00e9 un avis positif sur le Zolgensma, qui est fortement influenc\u00e9 par les r\u00e9sultats de la troisi\u00e8me phase de l’essai STR1VE-US et de la premi\u00e8re phase de l’essai START. La premi\u00e8re de ces deux \u00e9tudes a prouv\u00e9 que 91% des participants ont atteint les crit\u00e8res d’\u00e9valuation co-primaires apr\u00e8s 14 mois. L’autre crit\u00e8re d’\u00e9valuation, se redresser pendant au moins 30 secondes sans assistance \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 18 mois, a \u00e9t\u00e9 atteint par 59% des participants.<\/p>\n Cette opinion positive marque un grand pas en avant quant \u00e0 l’autorisation du Zolgensma en Europe. Les chercheurs esp\u00e8rent que leur th\u00e9rapie g\u00e9nique sera approuv\u00e9e, car elle am\u00e9liorera la vie des personnes atteintes d\u2019AS. Outre AveXis, d’autres soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques travaillent \u00e0 cr\u00e9er des traitements contre l\u2019AS, toutes dans l’espoir d’am\u00e9liorer le monde des soins et la vie des personnes atteintes d’amyotrophie spinale.<\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici.<\/a><\/p>\n Le Zolgensma est une th\u00e9rapie g\u00e9nique d\u00e9velopp\u00e9e par AveXis pour le traitement de l’amyotrophie spinale. Il a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par la FDA en mai 2019 et a ensuite \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour mise sur le march\u00e9 au Japon. Il se rapproche actuellement de l’autorisation en Europe. 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