Les maladies neurologiques rares n’ont souvent pas de traitements viables. La maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson en sont deux exemples. Pour ces maladies, les professionnels de la sant\u00e9 cherchent des traitements contre d’autres troubles, comme le cancer. C’est exactement ce qu\u2019on \u00e9tudie \u00e0 l’Universit\u00e9 de Cincinnati. SapC-DOPS, un syst\u00e8me d’administration de th\u00e9rapie, a initialement \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9 pour le traitement contre le glioblastome, mais il est maintenant li\u00e9 au traitement contre la maladie de Gaucher et contre la maladie de Parkinson.<\/p>\n
La maladie de Gaucher<\/a> est un trouble du stockage lysosomal. L’enzyme b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase a une activit\u00e9 extr\u00eamement faible ou nulle, et elle conduit \u00e0 l’accumulation d’un lipide appel\u00e9 glucoc\u00e9r\u00e9broside. Cette accumulation endommage les tissus et les organes. Le g\u00e8ne GBA est mut\u00e9 chez ceux qui ont cette maladie, et il est responsable de la production de b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase. Il est transmis de mani\u00e8re r\u00e9cessive autosomique, ce qui signifie qu’un enfant doit h\u00e9riter de la version mut\u00e9e du g\u00e8ne des deux parents. L’incidence de la population g\u00e9n\u00e9rale est d’une personne sur 60 000, mais elle est plus courante au sein de la population juive ashk\u00e9naze.<\/p>\n La maladie de Gaucher se pr\u00e9sente sous plusieurs types diff\u00e9rents, dont les sympt\u00f4mes et la gravit\u00e9 varient. Le type I se caract\u00e9rise par une hypertrophie du foie ou de la rate, une an\u00e9mie, des contusions et divers probl\u00e8mes des os comme la douleur, les fractures et l’arthrite. La maladie pulmonaire est un sympt\u00f4me moins courant de ce type. Les types II et III affectent le syst\u00e8me nerveux central (SNC) et pr\u00e9sentent tous les sympt\u00f4mes du type I. Avec ces effets, ceux atteints de type II et de type III peuvent \u00e9galement subir des mouvements oculaires inhabituels, des crises et des l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales. Le type II est le plus grave des trois, car il progresse rapidement et il est mortel. Bien que de nombreux sympt\u00f4mes soient pr\u00e9sents dans tous les types, il est important de se rappeler que diff\u00e9rents individus pr\u00e9sentent divers sympt\u00f4mes avec une gravit\u00e9 diff\u00e9rente.<\/p>\n Cette maladie est d\u00e9pist\u00e9e avec une \u00e9valuation enzymatique par une analyse de sang ou par des analyses g\u00e9n\u00e9tiques. Bien que ces deux choses puissent d\u00e9pister une personne atteinte de la maladie de Gaucher, la combinaison des deux est n\u00e9cessaire pour d\u00e9pister le type sp\u00e9cifique. Une fois trouv\u00e9, les traitements varient en fonction du type de maladie de Gaucher. Pour le type II, il n’y a pas de traitement, mais les sympt\u00f4mes peuvent \u00eatre g\u00e9r\u00e9s. Il existe une th\u00e9rapie enzymatique substitutive ou des m\u00e9dicaments oraux pour les personnes avec le type I ou le type III.<\/p>\n La maladie de Parkinson<\/a> est un trouble d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratif qui affecte le syst\u00e8me nerveux central (SNC). Il se caract\u00e9rise par son effet sur le mouvement au cours de cinq \u00e9tapes diff\u00e9rentes. \u00c0 mesure que la maladie progresse, la gravit\u00e9 augmente. La premi\u00e8re \u00e9tape est caract\u00e9ris\u00e9e par des tremblements subtils d’un c\u00f4t\u00e9 du corps. \u00c0 l\u2019\u00e9tape deux, les sympt\u00f4mes sont plus visibles, avec des tremblements et une rigidit\u00e9 des deux c\u00f4t\u00e9s du corps. La troisi\u00e8me \u00e9tape entra\u00eene une perte d’\u00e9quilibre et un mouvement lent, tandis que la quatri\u00e8me \u00e9tape rend impossible la vie autonome. La cinqui\u00e8me \u00e9tape est la plus grave, car les patients ne peuvent ni se tenir debout ni marcher. Les hallucinations et les d\u00e9lires sont des sympt\u00f4mes courants de cette \u00e9tape.<\/span><\/p>\n La maladie de Parkinson survient en raison de la mort de motoneurones, dont certains produisent de la dopamine. La dopamine est importante dans la transmission des messages aux muscles du cerveau, donc la perte de dopamine entra\u00eene la perte des fonctions motrices. Une activit\u00e9 c\u00e9r\u00e9brale anormale se produit lorsque ces neurones sont perdus. Les m\u00e9decins ne savent pas pourquoi ces motoneurones meurent, mais ils soup\u00e7onnent quelques facteurs qui jouent un r\u00f4le, tels que la g\u00e9n\u00e9tique, les facteurs environnementaux comme les toxines et les corps de Lewy.<\/p>\n Il n\u2019existe aucun traitement autoris\u00e9 par la FDA contre la maladie de Parkinson et le traitement est symptomatique. Les options de traitement comprennent les substituts de dopamine, la carbidopa-levodopa, les inhibiteurs de la MAO-B, les inhibiteurs de la cat\u00e9chol-O-m\u00e9thyltransf\u00e9rase (COMT), les anticholinergiques et l’amantadine.<\/p>\n Xiaoyang Qi, qui enseigne \u00e0 la Division de m\u00e9decine interne de l’UC, dirige cette \u00e9tude. Lui et son \u00e9quipe \u00e9valuent le SapC-DOPS, qui est une combinaison d’une prot\u00e9ine cellulaire et d’un phospholipide. Il est capable de cibler des cellules sp\u00e9cifiques pour administrer une th\u00e9rapie, laissant tous les tissus sains tranquille. Il a commenc\u00e9 \u00e0 \u00e9tudier ce syst\u00e8me d’administration de th\u00e9rapie dans des mod\u00e8les de cancer des nanov\u00e9sicules, qui ont \u00e9volu\u00e9 vers des mod\u00e8les humains de glioblastome<\/a>. Il est actuellement mis \u00e0 l\u2019\u00e9tude pour cette indication dans des essais cliniques.<\/span><\/p>\n Le SapC-DOPS p\u00e9n\u00e8tre dans le cerveau \u00e0 l’aide d’un r\u00e9cepteur et du syst\u00e8me de circulation lymphatique. Il administre ensuite une enzyme aux tissus qui en ont besoin, en \u00e9vitant les cellules saines. Il peut r\u00e9duire l’inflammation et les probl\u00e8mes neurologiques.<\/span><\/p>\n Les chercheurs ont parl\u00e9 des possibilit\u00e9s qu’offre ce traitement. Le SapC-DOPS est un traitement possible contre un certain nombre de maladies donc il peut potentiellement am\u00e9liorer la vie de nombreuses personnes.<\/span><\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n Les maladies neurologiques rares n’ont souvent pas de traitements viables. La maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson en sont deux exemples. Pour ces maladies, les professionnels de la sant\u00e9 cherchent des traitements contre d’autres troubles, comme le cancer. C’est exactement ce qu\u2019on \u00e9tudie \u00e0 l’Universit\u00e9 de Cincinnati. 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