{"id":177615,"date":"2020-04-18T21:38:43","date_gmt":"2020-04-19T01:38:43","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=177615&preview=true&preview_id=177615"},"modified":"2020-04-28T15:19:11","modified_gmt":"2020-04-28T19:19:11","slug":"la-fda-autorise-pour-la-premiere-fois-un-traitement-contre-la-neurofibromatose-de-type-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/04\/18\/la-fda-autorise-pour-la-premiere-fois-un-traitement-contre-la-neurofibromatose-de-type-1\/","title":{"rendered":"La FDA autorise pour la premi\u00e8re fois un traitement contre la neurofibromatose de type 1"},"content":{"rendered":"

Un communiqu\u00e9 de presse de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA)<\/a> a r\u00e9cemment annonc\u00e9 l’autorisation du m\u00e9dicament selumetinib (commercialis\u00e9 sous le nom de Koselugo) pour le traitement des patients \u00e2g\u00e9s de deux ans ou plus atteints de la neurofibromatose de type 1 (NF-1), un trouble g\u00e9n\u00e9tique rare.<\/strong> Le Koselugo sera le tout premier traitement contre ce trouble qui est officiellement autoris\u00e9 par l’agence.<\/p>\n

\u00c0 propos de la neurofibromatose de type 1<\/h2>\n

La neurofibromatose de type 1 (NF-1) est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui a un impact sur un certain nombre de syst\u00e8mes du corps humain.<\/strong> La NF-1 est caus\u00e9e par une mutation d’un g\u00e8ne situ\u00e9 sur le chromosome 17 qui est responsable de la production de la prot\u00e9ine neurofibromine. Cette mutation peut \u00eatre h\u00e9r\u00e9ditaire, mais environ la moiti\u00e9 des cas sont le r\u00e9sultat d’une mutation spontan\u00e9e. Les sympt\u00f4mes de NF-1 comprennent l’\u00e9pilepsie, des tumeurs affectant le syst\u00e8me nerveux et la peau, des taches sur la peau, la scoliose et d’autres d\u00e9formations squelettiques, des troubles d’apprentissage et mentaux et des troubles de la vision. Les personnes atteintes du trouble pr\u00e9sentent \u00e9galement un risque plus \u00e9lev\u00e9 de maladies cardiovasculaires et de cancer que les personnes non atteintes. La gravit\u00e9 des sympt\u00f4mes peut varier consid\u00e9rablement ; certaines personnes vivent des vies assez typiques, tandis que d’autres font face \u00e0 des probl\u00e8mes graves de qualit\u00e9 de vie. Il n’y a pas de rem\u00e8de et le traitement implique g\u00e9n\u00e9ralement la gestion des sympt\u00f4mes et des complications graves \u00e0 mesure qu’ils apparaissent.<\/strong> Pour en savoir plus sur la NF-1, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos du Koselugo<\/h2>\n

Le m\u00e9dicament est destin\u00e9 aux patients qui font face \u00e0 l’une des complications les plus d\u00e9sagr\u00e9ables de la maladie : les neurofibromes plexiformes, un type de tumeur qui se d\u00e9veloppe le long des gaines nerveuses.<\/strong> Ils peuvent appara\u00eetre presque partout dans le corps et provoquer des douleurs. Jusqu’\u00e0 la moiti\u00e9 des patients atteints de NF-1 en sont affect\u00e9s. Le Koselugo agit comme un inhibiteur de kinase, lui permettant de bloquer l’activit\u00e9 d’une certaine enzyme qui contribue \u00e0 la croissance de ces tumeurs.<\/strong><\/p>\n

L’autorisation du Koselugo fait suite aux r\u00e9sultats d’un essai clinique qui l’a \u00e9tudi\u00e9 chez des patients atteints de neurofibromes plexiformes inop\u00e9rables. Bien que le m\u00e9dicament n’ait caus\u00e9 la disparition des tumeurs chez aucun patient, il a provoqu\u00e9 un taux de r\u00e9ponse global de 66%. Ceci a \u00e9t\u00e9 d\u00e9fini dans l’essai comme une r\u00e9duction du volume tumoral d’au moins 20%. 82% des patients ont eu une r\u00e9ponse qui a dur\u00e9 un an ou plus.<\/strong><\/p>\n

Avec l’autorisation, les patients atteints de NF-1 qui font face aux effets douloureux et d\u00e9figurants des neurofibromes plexiformes auront d\u00e9sormais une toute nouvelle option pour contr\u00f4ler leurs tumeurs.<\/p>\n

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