{"id":177974,"date":"2020-04-21T10:17:03","date_gmt":"2020-04-21T14:17:03","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=177974&preview=true&preview_id=177974"},"modified":"2020-04-28T15:18:59","modified_gmt":"2020-04-28T19:18:59","slug":"un-traitement-potentiel-contre-lamylose-hattr-a-obtenu-la-designation-acceleree","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/04\/21\/un-traitement-potentiel-contre-lamylose-hattr-a-obtenu-la-designation-acceleree\/","title":{"rendered":"Un Traitement potentiel contre l’amylose hATTR a obtenu la d\u00e9signation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Biospace<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie ARNi Alnylam Pharmaceuticals Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son produit candidat exp\u00e9rimental, le vutrisiran, a obtenu la d\u00e9signation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e (Fast Track<\/em>) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/strong> Ce traitement exp\u00e9rimental est en cours de d\u00e9veloppement en tant que traitement contre la polyneuropathie associ\u00e9e \u00e0 l’amylose h\u00e9r\u00e9ditaire m\u00e9di\u00e9e par la transthyr\u00e9tine (hATTR)<\/strong> chez les patients adultes. Alnylam se concentre sur le d\u00e9veloppement de traitements bas\u00e9s sur l’interf\u00e9rence ARN pour une grande vari\u00e9t\u00e9 de maladies.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’amylose hATTR<\/h2>\n

L’amylose hATTR est une maladie qui se caract\u00e9rise par l’accumulation de fibrilles d\u2019amylo\u00efdes dans les tissus corporels.<\/strong> Les fibrilles d\u2019amylo\u00efdes sont un type de prot\u00e9ine anormale. La maladie est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9r\u00e9ditaire. Les sympt\u00f4mes de la maladie comprennent un gonflement, une insuffisance cardiaque, une arythmie cardiaque, un essoufflement, une fatigue, une perte de poids, une augmentation de contusions et de saignements, un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral, des probl\u00e8mes pulmonaires, une hypertrophie du foie et des changements de couleur de la peau. Les m\u00e9thodes de traitement de l’amylose hATTR comprennent une transplantation h\u00e9patique ; cela peut effectivement gu\u00e9rir la maladie, mais l\u2019intervention vient avec des risques et des effets secondaires importants. Cette forme d’amylose a un meilleur pronostic que certains des types les plus courants, certains patients survivant pendant plus d’une d\u00e9cennie. On estime qu’il affecte environ 50 000 personnes dans le monde.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’amylose, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e \u00ab\u00a0Fast Track<\/em>\u00a0\u00bb<\/h2>\n

La d\u00e9signation Fast Track est con\u00e7ue pour augmenter la vitesse de d\u00e9veloppement d’un m\u00e9dicament prometteur en cours de d\u00e9veloppement pour traiter un besoin m\u00e9dical actuellement non satisfait ou pour traiter une maladie grave, potentiellement mortelle.<\/strong> Ce m\u00e9dicament en question doit pr\u00e9senter des avantages potentiels par rapport aux traitements actuellement disponibles. Un m\u00e9dicament qui obtient la d\u00e9signation Fast Track a droit \u00e0 plusieurs avantages diff\u00e9rents. Ces avantages comprennent un examen tournant (permettant d’examiner une demande de nouveau m\u00e9dicament par section, acc\u00e9l\u00e9rant le processus), une communication plus fr\u00e9quentes en personne en correspondance avec la FDA concernant le d\u00e9veloppement, et l\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 potentielle \u00e0 un examen prioritaire et \u00e0 une autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e si d’autres conditions sont remplies.<\/p>\n

Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, le vutrisiran a d\u00e9montr\u00e9 des caract\u00e9ristiques d’innocuit\u00e9 favorables lors de l\u2019essai de phase 1 et fait actuellement l’objet d’une \u00e9valuation suppl\u00e9mentaire dans les essais cliniques de phase 3, qui ont r\u00e9cemment termin\u00e9 les inscriptions.<\/strong> La th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin aux \u00c9tats-Unis et dans l’UE pour le traitement contre l’amylose hATTR. On esp\u00e8re que les r\u00e9sultats des \u00e9tudes en cours seront prometteurs.<\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon un article de Biospace, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie ARNi Alnylam Pharmaceuticals Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son produit candidat exp\u00e9rimental, le vutrisiran, a obtenu la d\u00e9signation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e (Fast Track) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA). Ce traitement exp\u00e9rimental est en cours de d\u00e9veloppement en […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":163180,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[15700,16031,14043,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/177974"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=177974"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/177974\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/163180"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=177974"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=177974"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=177974"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}