Fulcrum Therapeutics a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que tout se d\u00e9roulait bien quant \u00e0 sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour son m\u00e9dicament, le FTX-6058. La demande sera probablement d\u00e9pos\u00e9e au deuxi\u00e8me semestre 2020, suite aux r\u00e9sultats positifs des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques.<\/p>\n
La dr\u00e9panocytose comprend un groupe de troubles caract\u00e9ris\u00e9s par des globules rouges mal form\u00e9s qui ressemblent \u00e0 des faucilles. La forme la plus courante et la plus grave de cette maladie est l’an\u00e9mie falciforme<\/a>. Dans la dr\u00e9panocytose, les cellules d\u00e9form\u00e9es provoquent des blocages et limitent le flux sanguin quand elles se coincent le long des parois des vaisseaux sanguins.<\/p>\n Cette maladie est caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne responsable de la production d’h\u00e9moglobine, qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans tout le corps. Ce g\u00e8ne a une mode de transmission autosomique r\u00e9cessive, ce qui signifie que les deux parents doivent transmettre une copie \u00e0 leur enfant. La dr\u00e9panocytose est plus fr\u00e9quente chez les personnes d’ascendance africaine et latino.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de la dr\u00e9panocytose comprennent une crise douloureuse, un gonflement des mains et des pieds et des sympt\u00f4mes associ\u00e9s \u00e0 l’an\u00e9mie comme la fatigue, l’ict\u00e8re et un retard de croissance. G\u00e9n\u00e9ralement, les adultes ressentent constamment les effets de cette maladie, mais les enfants ne les ressentent g\u00e9n\u00e9ralement que pendant les crises douloureuses. Quel que soit l’\u00e2ge, les organes affect\u00e9s par le flux sanguin bloqu\u00e9 sont endommag\u00e9s. Les organes les plus souvent endommag\u00e9s sont le cerveau, les yeux, la rate, le foie, les reins, les poumons, le c\u0153ur, la peau, les articulations et les os.<\/p>\n Il n’existe aucun rem\u00e8de contre la dr\u00e9panocytose. Bien que certaines personnes puissent subir une greffe de moelle osseuse et de sang, tout le monde n’est pas admissible \u00e0 ces interventions. D’autres formes de traitement sont symptomatiques et visent \u00e0 prolonger la vie.<\/p>\n Le FTX-6058 est un r\u00e9gulateur \u00e0 petites mol\u00e9cules de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale et est administr\u00e9 par voie orale. Bien que des recherches soient toujours en cours, ce traitement pourrait \u00eatre pr\u00e9f\u00e9rable par rapport aux produits biologiques et \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n Les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques ont montr\u00e9 que ce traitement augmentait les taux d’HbF d’environ 30%. Des mod\u00e8les in vitro et in vivo ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9s, et ils ont tous deux montr\u00e9 des r\u00e9sultats positifs qui ont conduit les chercheurs \u00e0 croire que le FTX-6058 est un traitement viable contre la dr\u00e9panocytose.<\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici.<\/a><\/p>\n Fulcrum Therapeutics a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que tout se d\u00e9roulait bien quant \u00e0 sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour son m\u00e9dicament, le FTX-6058. La demande sera probablement d\u00e9pos\u00e9e au deuxi\u00e8me semestre 2020, suite aux r\u00e9sultats positifs des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques. \u00c0 propos de la dr\u00e9panocytose La dr\u00e9panocytose comprend un groupe de troubles caract\u00e9ris\u00e9s par des globules […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":165015,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14378,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/179403"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=179403"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/179403\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/165015"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=179403"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=179403"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=179403"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Le FTX-6058 et les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques<\/h2>\n
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