{"id":182315,"date":"2020-05-10T14:47:08","date_gmt":"2020-05-10T18:47:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=182315&preview=true&preview_id=182315"},"modified":"2020-05-19T14:24:59","modified_gmt":"2020-05-19T18:24:59","slug":"ptc-therapeutics-fait-lacquisition-de-censa-pharmaceuticals-qui-est-le-developpeur-dun-medicament-experiemental-contre-la-phenylcetonurie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/05\/10\/ptc-therapeutics-fait-lacquisition-de-censa-pharmaceuticals-qui-est-le-developpeur-dun-medicament-experiemental-contre-la-phenylcetonurie\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics fait l’acquisition de Censa Pharmaceuticals, qui est le d\u00e9veloppeur d’un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie"},"content":{"rendered":"

Selon un article d’Xconomy<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique PTC Therapeutics a conclu un march\u00e9 qui lui permettra d’acqu\u00e9rir Censa Pharmaceuticals et son principal produit candidat.<\/strong> Ce m\u00e9dicament candidat, appel\u00e9 CNSA-001, est en cours de d\u00e9veloppement comme traitement contre la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PCU)<\/strong>, un trouble m\u00e9tabolique rare. Il y a eu de progr\u00e8s significatifs dans son d\u00e9veloppement jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, ayant termin\u00e9 avec succ\u00e8s les essais cliniques de phase 2. Maintenant, il est pr\u00eat \u00e0 passer \u00e0 la phase 3.<\/p>\n

\u00c0 propos de la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PCU)<\/h2>\n

La ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PCU) est un type de trouble m\u00e9tabolique affectant l’enzyme ph\u00e9nylalanine, qui s’accumule dans le corps et peut causer de graves probl\u00e8mes.<\/strong> Normalement, la ph\u00e9nylalanine est d\u00e9compos\u00e9e, mais une mutation affectant le g\u00e8ne PAH<\/em> emp\u00eache ce processus chez les patients atteints de la maladie. Un traitement rapide est essentiel pour \u00e9viter les complications majeures. Les sympt\u00f4mes de la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie comprennent une petite taille de la t\u00eate, un faible poids \u00e0 la naissance, une odeur de moisi inhabituelle, une peau p\u00e2le, des troubles comportementaux, une d\u00e9ficience intellectuelle, des probl\u00e8mes cardiaques, des crises et des troubles mentaux. Tous ces sympt\u00f4mes peuvent \u00eatre \u00e9vit\u00e9s gr\u00e2ce \u00e0 un traitement appropri\u00e9 et rapide ; les m\u00e9decins font syst\u00e9matiquement passer le test de d\u00e9pistage de la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie aux nouveau-n\u00e9s pour cette raison. La strat\u00e9gie de gestion principale est un r\u00e9gime hautement limit\u00e9 qui est pauvre en ph\u00e9nylalanine.<\/strong> Des compl\u00e9ments peuvent \u00e9galement \u00eatre compris. La plupart de patients finissent par abandonner le r\u00e9gime quand ils atteignent l’\u00e2ge adulte. Certains patients plus \u00e2g\u00e9s peuvent encore avoir du mal \u00e0 g\u00e9rer la maladie plus tard dans la vie. Pour en savoir plus sur la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

L’accord a \u00e9t\u00e9 pay\u00e9 avec 10 millions de dollars de PTC ainsi que 850 000 de ses actions ordinaires ; ces actions sont actuellement \u00e9valu\u00e9es \u00e0 environ 41 millions de dollars au total. De plus, 217,5 millions de dollars \u00e9taient li\u00e9s \u00e0 l’accord, qui comprenait le d\u00e9veloppement actuel de deux des projets les plus avanc\u00e9s de Censa ainsi qu’un bon d’examen prioritaire.<\/p>\n

\u00c0 propos de la CNSA-001<\/h2>\n

La CNSA-001, qui est con\u00e7ue comme une formule administr\u00e9e par voie orale de sepiapterin synth\u00e9tique, a pu surpasser les performances du seul traitement oral actuellement autoris\u00e9 pour le trouble.<\/strong> \u00c0 ce stade, il n’y a que deux traitements autoris\u00e9s contre la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie, tous deux ayant \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9s par BioMarin. Cette soci\u00e9t\u00e9 est \u00e9galement en train de d\u00e9velopper un troisi\u00e8me traitement.<\/strong> La CNSA-001 fait \u00e9galement l’objet d’essais de phase 1 comme traitement possible contre une autre maladie rare : la carence en BH4.<\/strong><\/p>\n

PTC compte sur la CNSA-001 pour continuer \u00e0 bien fonctionner lors des prochains essais de phase 3.<\/p>\n

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