{"id":184376,"date":"2020-05-24T13:23:06","date_gmt":"2020-05-24T17:23:06","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=184376&preview=true&preview_id=184376"},"modified":"2020-05-27T17:46:09","modified_gmt":"2020-05-27T21:46:09","slug":"un-medicament-innovant-pour-traiter-laldc-a-un-stade-precoce-passe-a-lessai-nexus-de-phase-2-malgre-la-covid-19","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/05\/24\/un-medicament-innovant-pour-traiter-laldc-a-un-stade-precoce-passe-a-lessai-nexus-de-phase-2-malgre-la-covid-19\/","title":{"rendered":"Un M\u00e9dicament innovant pour traiter l\u2019ALDc \u00e0 un stade pr\u00e9coce passe \u00e0 l\u2019essai Nexus de phase 2 malgr\u00e9 la COVID-19"},"content":{"rendered":"
Minoryx, le fabricant de la leriglitazone pharmaceutique, utilis\u00e9e pour traiter l’ALD c\u00e9r\u00e9brale \u00e0 un stade pr\u00e9coce (ALDc) vient d’annoncer son intention<\/a> de passer sans d\u00e9lai \u00e0 son essai Nexus de phase 2 malgr\u00e9 la COVID-19. Le trouble neurologique tue les patients quelques ann\u00e9es apr\u00e8s sa manifestation, et les options de traitement actuelles sont des greffes de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques extr\u00eamement invasives. Cette option de traitement innovante, d\u00e9j\u00e0 \u00e0 un stade avanc\u00e9 de d\u00e9veloppement, pourrait potentiellement \u00eatre la premi\u00e8re option s\u00fbre et efficace disponible pour les patients atteints d\u2019ALDc, et l’autorisation actuelle permet des essais plus rapides. Ils viennent de commencer le traitement de leur premier patient \u00e0 Barcelone, un gar\u00e7on de dix ans.<\/div>\n

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L\u2019ALDc<\/h3>\n

L’ALD c\u00e9r\u00e9brale (ALDc) est la forme aigu\u00eb de l’adr\u00e9noleucodystrophie li\u00e9e \u00e0 l’X, l’ALD-X. L\u2019ALD-X est une maladie peroxysomale caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique sur le g\u00e8ne ABCD1. Puisqu’elle est li\u00e9e au chromosome x, elle affecte principalement les hommes, bien que certaines femmes expriment des sympt\u00f4mes plus tard dans la vie. La maladie neurologique est d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative, accumulant progressivement des acides gras \u00e0 tr\u00e8s longue cha\u00eene dans les tissus. La maladie provoque une inflammation s\u00e9v\u00e8re du cerveau et une d\u00e9my\u00e9linisation c\u00e9r\u00e9brale rapide, qui tuera des patients en quelques ann\u00e9es.<\/p>\n

\u00a0<\/span>La Nouvelle option de traitement : la leriglitazone<\/h3>\n
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La leriglitazone est un nouveau m\u00e9dicament d\u00e9velopp\u00e9 par Minroyx Therapetuics, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie qui travaille dans des essais cliniques sur de nouvelles th\u00e9rapies ciblant les maladies orphelines du syst\u00e8me nerveux central qui n’ont pas d’options de traitement. Ils travaillent pour combler les lacunes des besoins non satisfaits de cette communaut\u00e9. Leur m\u00e9dicament est un p\u00e9n\u00e9trant c\u00e9r\u00e9bral, administr\u00e9 par voie orale. On pense que le m\u00e9dicament peut potentiellement traiter un \u00e9ventail de troubles du SNC, y compris l\u2019ALD-X, l\u2019ALDc et l’ataxie de Friedreich. La maladie a d\u00e9j\u00e0 fait l’objet d’essais pour l’adr\u00e9nomy\u00e9loneuropathie (AMN) et l’ataxie de Friedreich.<\/p>\n<\/div>\n

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La chercheuse principale des \u00e9tudes de la Harvard Medical School, la Dr Patricia Musolino a d\u00e9clar\u00e9 au Groupe ALA : \u00ab Le d\u00e9pistage n\u00e9onatal \u00e9tant actuellement mis en \u0153uvre, il est d\u00e9sormais possible d\u2019\u00e9tablir \u00e0 un stade pr\u00e9coce un diagnostic d\u2019ALDc, un trouble neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratif orphelin caract\u00e9ris\u00e9 par une d\u00e9my\u00e9linisation c\u00e9r\u00e9brale rapide et une inflammation du cerveau, entra\u00eenant la mort dans les quelques ann\u00e9es suivant le diagnostic \u00bb. Avec ce bon diagnostic, il faut maintenant avoir un traitement pour r\u00e9pondre aux besoins des personnes y atteintes.<\/p>\n<\/div>\n

L\u2019Essai Nexus<\/h3>\n
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L’essai clinique NEXUS passe \u00e0 la phase 2 au cours de laquelle 13 patients atteints d\u2019ALDc recevront le traitement on suivra les sympt\u00f4mes et les l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales par IRM pour \u00e9valuer l’innocuit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 du traitement. Si l’essai r\u00e9ussit, le fabricant a conclu un accord PIP qui donne au m\u00e9dicament deux ann\u00e9es suppl\u00e9mentaires d’exclusivit\u00e9 commerciale, de plus des 10 ans d\u00e9j\u00e0 accord\u00e9s \u00e0 tous les m\u00e9dicaments orphelins innovants. L’autorisation en attente par l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM), qui devrait \u00eatre promulgu\u00e9e si l’essai NEXUS se r\u00e9v\u00e8le un succ\u00e8s, permettra aux jeunes patients d’avoir une inscription plus accessible et plus rapide an m\u00e9dicament. Le premier patient a \u00e9t\u00e9 inscrit aux essais NEXUS qui devraient se terminer en 2021, et ne devrait pas \u00eatre retard\u00e9 par les restrictions caus\u00e9 par la COVID-19.<\/p>\n

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