{"id":185950,"date":"2020-05-30T11:01:03","date_gmt":"2020-05-30T15:01:03","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=185950&preview=true&preview_id=185950"},"modified":"2020-06-09T09:32:17","modified_gmt":"2020-06-09T13:32:17","slug":"la-therapie-genique-contre-la-maladie-de-pompe-a-produit-des-resultats-positifs-dans-les-modeles-de-souris","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/05\/30\/la-therapie-genique-contre-la-maladie-de-pompe-a-produit-des-resultats-positifs-dans-les-modeles-de-souris\/","title":{"rendered":"La Th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la maladie de Pompe a produit des r\u00e9sultats positifs dans les mod\u00e8les de souris"},"content":{"rendered":"

AVROBIO<\/strong><\/h2>\n

AVROBIO est bas\u00e9 \u00e0 Cambridge, Massachusetts. Ils se sp\u00e9cialisent dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 dose unique pour gu\u00e9rir des maladies g\u00e9n\u00e9tiques rares telles que la cystinose<\/a>, la maladie de Gaucher<\/a> et la maladie de Fabry<\/a>. Plus r\u00e9cemment, ils ont annonc\u00e9 des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques prometteuses d’une \u00e9tude analysant un traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la maladie de Pompe<\/a>.<\/p>\n

L\u2019\u00c9tude<\/h2>\n

La th\u00e9rapie est appel\u00e9e AVR-RD-03. Les chercheurs esp\u00e8rent qu’elle pourrait corriger les manifestations de la maladie de Pompe dans le syst\u00e8me nerveux central et les muscles.<\/p>\n

Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, des niveaux accrus de glycog\u00e8ne sont le r\u00e9sultat d’une mutation GAA. Cette surproduction de glycog\u00e8ne est toxique pour le syst\u00e8me nerveux central et tous les muscles du corps. Les patients atteints de la maladie de Pompe font face \u00e0 une faiblesse progressive, \u00e0 une diminution de la fonction motrice et \u00e0 des difficult\u00e9s respiratoires.<\/p>\n

Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, ces chercheurs ont d\u00e9couvert qu’en utilisant les vecteurs lentiviraux de la technologie de ciblage lysosomal ind\u00e9pendant de la glycosylation (\u00e9tiquette GILT), l’accumulation de glycog\u00e8ne \u00e9tait consid\u00e9rablement r\u00e9duite. Cela a \u00e9t\u00e9 examin\u00e9 dans un mod\u00e8le de souris. Cette \u00e9quipe a \u00e9tudi\u00e9 10 diff\u00e9rents types de vecteurs, y compris des vecteurs de contr\u00f4le. Chaque vecteur a produit une copie fonctionnelle du g\u00e8ne GAA avec diverses manifestations de la technologie d’\u00e9tiquette GILT.<\/p>\n

Les R\u00e9sultats<\/h3>\n

L’utilisation d’\u00e9tiquettes GILT avec les vecteurs a r\u00e9duit le glycog\u00e8ne dans la moelle \u00e9pini\u00e8re et dans le cerveau. Il a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 r\u00e9duit dans le diaphragme, dans le tissu musculaire squelettique et dans le c\u0153ur.<\/span><\/p>\n

Le vecteur le plus efficace a \u00e9galement r\u00e9duit la pr\u00e9sence de glycog\u00e8ne dans le cerveau, dans la moelle \u00e9pini\u00e8re et dans le muscle cardiaque \u00e0 des niveaux similaires \u00e0 ceux des souris sans maladie de Pompe.<\/span><\/p>\n

Le nombre moyen de copies de vecteur dans la moelle osseuse \u00e9tait inf\u00e9rieur \u00e0 5.<\/span><\/p>\n

Pendant les 4 mois suivant la th\u00e9rapie, aucune souris n’a pr\u00e9sent\u00e9 d’EI h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques.<\/span><\/p>\n

Se Tourner vers l\u2019avenir<\/span><\/h2>\n

Il y a maintenant une \u00e9tude de validation de conception permettant de tester de nouveaux m\u00e9dicaments d\u2019investigation. L’\u00e9quipe pr\u00e9voit avoir les r\u00e9sultats d\u00e9finitifs de cette enqu\u00eate d’ici la fin de l’ann\u00e9e.<\/p>\n

Pour en savoir plus sur cette th\u00e9rapie g\u00e9nique d’investigation, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

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