{"id":186995,"date":"2020-06-02T12:17:39","date_gmt":"2020-06-02T16:17:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=186995&preview=true&preview_id=186995"},"modified":"2020-06-09T09:31:54","modified_gmt":"2020-06-09T13:31:54","slug":"un-traitement-contre-la-maladie-de-vaquez-a-eu-de-bons-resultats-dans-son-essai","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/06\/02\/un-traitement-contre-la-maladie-de-vaquez-a-eu-de-bons-resultats-dans-son-essai\/","title":{"rendered":"Un Traitement contre la maladie de Vaquez a eu de bons r\u00e9sultats dans son essai"},"content":{"rendered":"

Comme indiqu\u00e9 dans Guru Focus,<\/em><\/a> la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Protagonist Therapeutics a annonc\u00e9 la progression de son essai de phase 2 sur la PTG-300 comme traitement pour les patients atteints de maladie de Vaquez, une maladie rare. Le Dr Samuel Saks a d\u00e9clar\u00e9 : \u00ab Bien qu’un suivi suppl\u00e9mentaire et des donn\u00e9es suppl\u00e9mentaires provenant de patients soient n\u00e9cessaires pour confirmer la continuit\u00e9 des r\u00e9ponses cliniques solides observ\u00e9es \u00e0 ce jour, nous pensons que cette \u00e9tude donne une justification convaincante pour lancer la planification d’un programme essentiel sur la maladie de Vaquez \u00bb.<\/p>\n

La Maladie de Vaquez<\/h3>\n
La maladie de Vaquez<\/a> (\u00e9galement connu sous le nom de polycyth\u00e9mie vraie ou PV) est un cancer du sang rare qui se d\u00e9veloppe lentement au fil du temps. Cette maladie est caract\u00e9ris\u00e9e par la surproduction de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes par la moelle osseuse d’un patient, ce qui rend le sang trop \u00e9pais. Ce sang \u00e9pais peut coaguler ou entra\u00eener des crises cardiaques, des accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux ou des saignements. Bien que certains patients puissent avoir la maladie sans sympt\u00f4mes, d’autres ressentent des maux de t\u00eate, une faiblesse, un \u00e9tourdissement, des d\u00e9mangeaisons (en particulier apr\u00e8s avoir touch\u00e9 de l’eau ti\u00e8de), des articulations douloureuses, de la transpiration, une double vision, des douleurs abdominales, un essoufflement et une num\u00e9ration globulaire anormale. On pense que la maladie est g\u00e9n\u00e9tique, caus\u00e9e par un g\u00e8ne JAK2 d\u00e9fectueux. Actuellement, les patients sont souvent trait\u00e9s par phl\u00e9botomie, ce qui implique la prise de sang des patients pour r\u00e9duire le volume sanguin et pr\u00e9venir les caillots ; d’autres traitements comprennent l’aspirine, les antihistaminiques et les m\u00e9dicaments pour r\u00e9duire la num\u00e9ration globulaire.<\/div>\n

Les R\u00e9sultats de l\u2019essai de phase 2\u00a0<\/b><\/h3>\n
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Dans l’essai de phase 2, on a donn\u00e9 \u00e0 six patients la posologie du protocole, qui \u00e9tait des quantit\u00e9s individualis\u00e9es de PTG-300 entre 10 et 80 mg pendant jusqu’\u00e0 sept mois. L\u2019administration a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9e par les patients et personne n’a volontairement cess\u00e9 d’en recevoir. Le Dr Saks a expliqu\u00e9 que le traitement r\u00e9duirait les globules rouges de la polycyth\u00e9mie en r\u00e9duisant le fer qui produit les globules rouges. Puisque le traitement a march\u00e9 comme pr\u00e9vu, le m\u00e9dicament a supprim\u00e9 le besoin d\u2019une phl\u00e9botomie, l’option de traitement actuelle. Le succ\u00e8s est encourageant, laissant l’essai ouvert \u00e0 l’inscription.<\/p>\n<\/div>\n

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\u00ab \u00c0 court terme, nous \u00e9largissons l’\u00e9tude actuelle afin d’inclure des patients suppl\u00e9mentaires tandis que la Soci\u00e9t\u00e9 se concentre sur ces r\u00e9sultats encourageants. Nous organiserons \u00e9galement une r\u00e9union de planification scientifique avec des chefs \u00e9minents dans le domaine des n\u00e9oplasmes my\u00e9loprolif\u00e9ratifs et travaillerons avec des d\u00e9fenseurs des patients afin de discuter des points cruciaux et des futures \u00e9tudes sur la maladie de Vaquez. Notre objectif avec ces \u00e9tudes est de travailler pour nous occuper des larges populations de patients qui pourraient b\u00e9n\u00e9ficier de ce nouveau traitement non cytor\u00e9ducteur \u00bb. – Dr Saks<\/p>\n<\/div>\n<\/blockquote>\n

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Les r\u00e9sultats actuels montrent que les patients peuvent \u00e9viter d’utiliser la phl\u00e9botomie, qui provoque d’autres effets secondaires nocifs, comme une carence en fer et des niveaux \u00e9lev\u00e9s d’h\u00e9matocrite, ce qui augmente les risques d’accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux et de crises cardiaques, s\u2019ils prennent la PTG-300. De plus, le nouveau traitement peut \u00eatre auto-administr\u00e9 chaque semaine, ce qui pourrait \u00eatre un changement significatif pour les patients qui peuvent maintenant \u00e9viter que les nombreuses visites chez le m\u00e9decin. L’\u00e9tude est en bonne voie pour continuer de se d\u00e9velopper et devrait inclure 50 patients dans la prochaine phase.<\/p>\n<\/div>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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