{"id":189343,"date":"2020-06-08T18:43:31","date_gmt":"2020-06-08T22:43:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=189343&preview=true&preview_id=189343"},"modified":"2020-06-10T13:59:21","modified_gmt":"2020-06-10T17:59:21","slug":"une-demande-de-nouveau-medicament-pour-la-maladie-de-niemann-pick-type-c-a-ete-soumis-pour-un-examen-progressif","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/06\/08\/une-demande-de-nouveau-medicament-pour-la-maladie-de-niemann-pick-type-c-a-ete-soumis-pour-un-examen-progressif\/","title":{"rendered":"Une Demande de nouveau m\u00e9dicament pour la maladie de Niemann-Pick type C a \u00e9t\u00e9 soumis pour un examen progressif"},"content":{"rendered":"

Selon un article de globenewswire.com<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Orphazyme A\/S a r\u00e9cemment annonc\u00e9 qu’elle avait soumis sa demande de nouveau m\u00e9dicament (NDA pour l\u2019anglais New Drug Application) \u00e0 l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) pour un examen progressif pour l\u2019arimoclomolson, son traitement exp\u00e9rimental.<\/strong> L’arimoclomol est en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C, une maladie rare. Le traitement exp\u00e9rimental a d\u00e9j\u00e0 obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare, la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire et la d\u00e9signation Fast Track (examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9) de la FDA.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Niemann-Pick type C<\/h2>\n

La maladie de Niemann-Pick de type C est une forme de maladie lysosomale qui est caract\u00e9ris\u00e9e le plus g\u00e9n\u00e9ralement par une d\u00e9ficience d\u2019un type de prot\u00e9ine transporteuse qui emp\u00eache les mol\u00e9cules hydrosolubles de se d\u00e9placer dans une cellule.<\/strong> Elle est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne NPC1<\/em> ou NPC2<\/em>. Il existe une grande disparit\u00e9 entre la gravit\u00e9 et la pr\u00e9sentation des sympt\u00f4mes, ce qui veut dire qu\u2019ils sont une m\u00e9thode de diagnostic peu fiable.<\/strong> Ils peuvent appara\u00eetre pendant l’enfance ou aussi tard que la soixantaine d’un patient. Ces sympt\u00f4mes comprennent une hypertrophie de la rate et \/ ou du foie, un ict\u00e8re, une d\u00e9pression s\u00e9v\u00e8re, une ataxie, une \u00e9pilepsie, des difficult\u00e9s \u00e0 parler et \u00e0 avaler, une dystonie, une mauvaise tonicit\u00e9 musculaire, un trouble bipolaire, une microc\u00e9phalie, une perte auditive progressive, une d\u00e9mence progressive et une psychose. La plupart de traitements sont de soutien, mais certains m\u00e9dicaments peuvent retarder la progression de la maladie et prolonger la vie. La dur\u00e9e de vie est li\u00e9e \u00e0 l’apparition des sympt\u00f4mes, ceux qui pr\u00e9sentent les premiers sympt\u00f4mes meurent g\u00e9n\u00e9ralement plus t\u00f4t.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Niemann-Pick type C, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019examen progressif<\/h2>\n

\u00c9tant donn\u00e9 que la demande a \u00e9t\u00e9 soumise dans le cadre d’un examen progressif, cela permettra \u00e0 la soci\u00e9t\u00e9 d’envoyer des sections de la NDA \u00e0 la FDA au fur et \u00e0 mesure de leur finalisation.<\/strong> Cela permet un processus d’examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 car dans des circonstances normales, Orphazyme devrait attendre jusqu’\u00e0 ce que la demande soit compl\u00e8te avant de la soumettre.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019arimoclomol<\/h2>\n

L’arimoclomol est une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale qui active la production accrue de prot\u00e9ines de choc thermique.<\/strong> Ce m\u00e9canisme d’action a le potentiel de conf\u00e9rer des avantages \u00e0 une vari\u00e9t\u00e9 d’\u00e9tats de maladies rares ; ces avantages comprennent l’am\u00e9lioration de la fonction des lysosomes cellulaires, l’intervention dans les prot\u00e9ines mal pli\u00e9es et la suppression des agr\u00e9gations de prot\u00e9ines. Il est un traitement oralement actif capable de traverser la barri\u00e8re h\u00e9mato-enc\u00e9phalique. \u00c0 part la maladie de Niemann-Pick type C, le m\u00e9dicament est \u00e9galement mise \u00e0 l\u2019\u00e9tude pour le traitement de la maladie de Gaucher<\/a>, de la scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique<\/a> et de la myopathie \u00e0 corps d\u2019inclusion<\/a> sporadique.<\/p>\n

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