{"id":190623,"date":"2020-06-12T12:49:08","date_gmt":"2020-06-12T16:49:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=190623&preview=true&preview_id=190623"},"modified":"2020-06-15T13:22:46","modified_gmt":"2020-06-15T17:22:46","slug":"un-traitement-experimental-contre-le-neuroblastome-obtient-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/06\/12\/un-traitement-experimental-contre-le-neuroblastome-obtient-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental contre le neuroblastome obtient la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em><\/a>,<\/em> la soci\u00e9t\u00e9 radiopharmaceutique Clarity Pharmaceuticals a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA) avait accord\u00e9 la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare au produit candidat Cu-SARTATE \u2122.<\/strong> Cette th\u00e9rapie est test\u00e9e comme traitement contre le neuroblastome, une forme rare de cancer qui affecte de mani\u00e8re disproportionn\u00e9e les enfants. Le produit a d\u00e9j\u00e0 obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du neuroblastome<\/span><\/h2>\n

Le neuroblastome est un type de cancer qui appara\u00eet dans les tissus nerveux. Les enfants sont plus fr\u00e9quemment touch\u00e9s que les adultes.<\/strong> La cause directe du neuroblastome n’est pas connue dans la plupart des cas ; chez un petit nombre de patients, une mutation h\u00e9r\u00e9ditaire sur le g\u00e8ne ALK<\/em> a \u00e9t\u00e9 impliqu\u00e9e, mais cela n’explique au maximum qu’environ 2% des cas. Les sympt\u00f4mes du neuroblastome comprennent une tumeur dans la zone affect\u00e9e qui peut \u00eatre de couleur bleue, des douleurs osseuses et articulaires, une perte d’app\u00e9tit, de la fatigue et de la fi\u00e8vre. Les autres sympt\u00f4mes varient selon l’emplacement de la tumeur ; elle provient g\u00e9n\u00e9ralement des glandes surr\u00e9nales, mais peut \u00e9galement appara\u00eetre sur la colonne vert\u00e9brale, dans le cou, dans l’abdomen ou dans la poitrine. Les approches de traitement comprennent l’immunoth\u00e9rapie, la radioth\u00e9rapie, la chimioth\u00e9rapie, la chirurgie et la greffe de cellules souches. Les r\u00e9sultats varient consid\u00e9rablement ; le taux de survie \u00e0 cinq ans est de 68% pour les patients \u00e2g\u00e9s d\u2019un \u00e0 quatorze ans.<\/strong> Pour en savoir plus sur le neuroblastome, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/span><\/h2>\n

La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est attribu\u00e9e aux m\u00e9dicaments exp\u00e9rimentaux en d\u00e9veloppement qui sont destin\u00e9s \u00e0 traiter des maladies ou des troubles qui affectent principalement les personnes \u00e2g\u00e9es de 18 ans ou moins et qui touchent moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis.<\/strong> Si un produit avec cette d\u00e9signation obtient finalement l’autorisation de la FDA pour une utilisation par le public, la soci\u00e9t\u00e9 en d\u00e9veloppement peut avoir droit \u00e0 un bon d’examen prioritaire. Ce bon peut \u00eatre utilis\u00e9 pour un futur produit en d\u00e9veloppement de l’entreprise afin de recevoir un examen de la demande de nouveau m\u00e9dicament dans un d\u00e9lai de six mois, qui est plus rapide. Alternativement, ces bons peuvent \u00eatre vendus.<\/span><\/p>\n

Bien qu’il existe des th\u00e9rapies efficaces contre le neuroblastome, les options restent limit\u00e9es pour les patients atteints d’une maladie de stade avanc\u00e9 \u00e0 haut risque.<\/strong> L’accordance de ces titres \u00e0 Cu-SARTATE souligne le besoin urgent de traitements plus efficaces pour les patients \u00e0 haut risque. Le m\u00e9dicament est actuellement en train d\u2019\u00eatre examin\u00e9 dans un essai clinique de phase 1\/2.<\/strong><\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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