{"id":190828,"date":"2020-06-14T19:40:27","date_gmt":"2020-06-14T23:40:27","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=190828&preview=true&preview_id=190828"},"modified":"2020-06-23T11:50:07","modified_gmt":"2020-06-23T15:50:07","slug":"les-autorities-portugaises-ont-autorise-un-traitement-contre-lamylose-de-la-transthyretine","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/06\/14\/les-autorities-portugaises-ont-autorise-un-traitement-contre-lamylose-de-la-transthyretine\/","title":{"rendered":"Les Autorit\u00e9s portugaises ont autoris\u00e9 un traitement contre la polyneuropathie amylo\u00efde familiale"},"content":{"rendered":"

Selon un article de PR Newswire<\/em><\/a>, Akcea Therapeutics, Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que l’Agence portugaise de r\u00e9gulation de la sant\u00e9 (INFARMED) a annonc\u00e9 son autorisation du remboursement de l’inotersen (commercialis\u00e9 sous le nom de TEGSEDI\u00ae), qui est utilis\u00e9 comme traitement pendant les phases 1 ou 2 de polyneuropathie amylo\u00efde familiale \u00e0 transthyr\u00e9tine (hATTR) chez les patients adultes.<\/strong> Cela fait suite \u00e0 une annonce similaire en Espagne quelques semaines plus t\u00f4t.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019amylose familiale de la transthyr\u00e9tine (hATTR)<\/h2>\n

L’amylose hATTR est une maladie qui se caract\u00e9rise par l’accumulation de fibrilles amylo\u00efdes dans les tissus corporels.<\/strong> Les fibrilles amylo\u00efdes sont un type de prot\u00e9ine anormale. La maladie est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9r\u00e9ditaire. Les sympt\u00f4mes de la maladie comprennent\u00a0: gonflement, insuffisance cardiaque, rythme cardiaque irr\u00e9gulier, essoufflement, fatigue, perte de poids, contusions et saignements, accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral, probl\u00e8mes pulmonaires, hypertrophie du foie et changements de couleur de la peau. Les approches de traitement contre l’amylose hATTR comprennent la transplantation h\u00e9patique ; cela peut effectivement gu\u00e9rir la maladie, mais l\u2019intervention implique des risques et des effets secondaires importants. Cette forme d’amylose a un meilleur pronostic que certains des types les plus courants, certains patients survivant pendant plus d’une d\u00e9cennie. On estime qu’il affecte environ 50 000 personnes dans le monde.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’amylose, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

Faire la diff\u00e9rence au Portugal<\/h2>\n

On estime que la maladie touche environ 2 000 personnes au Portugal.<\/strong> La maladie a un taux beaucoup plus \u00e9lev\u00e9 que dans certains autres pays de taille de population similaire et est probablement le r\u00e9sultat d’une pr\u00e9sence plus \u00e9lev\u00e9e que la normale de la mutation g\u00e9n\u00e9tique V30M dans la population, qui a \u00e9t\u00e9 li\u00e9e \u00e0 la maladie. Cette annonce signifie que cette population aura d\u00e9sormais acc\u00e8s \u00e0 un traitement nouveau et efficace qui a le potentiel d’offrir des am\u00e9liorations significatives de la qualit\u00e9 de vie des patients vivant avec la maladie.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du TEGSEDI<\/h2>\n

Le TEGSEDI a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour la premi\u00e8re fois par la Commission europ\u00e9enne comme traitement contre la polyneuropathie amylo\u00efde familiale en 2018.<\/strong> Le m\u00e9dicament, qui est auto-administr\u00e9 une fois par semaine par injection sous-cutan\u00e9e, a montr\u00e9 des avantages significatifs par rapport au placebo dans les essais de phase 3 et a r\u00e9pondu \u00e0 tous les crit\u00e8res d’\u00e9valuation principaux . Ce m\u00e9dicament cible l’ARN afin de ralentir directement la production de la prot\u00e9ine transthyr\u00e9tine.<\/strong> Le m\u00e9dicament a continu\u00e9 \u00e0 recevoir des autorisations dans le monde entier, et d’autres devraient continuer.<\/p>\n

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