{"id":196283,"date":"2020-07-02T13:24:34","date_gmt":"2020-07-02T17:24:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=196283&preview=true&preview_id=196283"},"modified":"2020-07-06T13:32:17","modified_gmt":"2020-07-06T17:32:17","slug":"etude-la-therapie-genique-comme-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/07\/02\/etude-la-therapie-genique-comme-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"\u00c9tude : la th\u00e9rapie g\u00e9nique comme traitement de la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Selon Medical Xpress<\/em><\/a>,<\/em> une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9e pour le traitement de la myopathie de Duchenne. Il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 que ce traitement, le SRP-9001, transmet de la micro-dystrophine et am\u00e9liore les mesures fonctionnelles. Pour l\u2019instant, les chercheurs pensent que cette th\u00e9rapie est meilleure que la norme de soins actuelle.<\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

La DMD<\/a> est l’une des neuf formes de dystrophie musculaire et se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive. Elle survient lorsque le corps est incapable de produire de la dystrophine, ce qui est caus\u00e9 par une mutation r\u00e9cessive li\u00e9e \u00e0 au chromosome X. Les sympt\u00f4mes se manifesteront au cours des six premi\u00e8res ann\u00e9es de la vie, et ils comprennent des chutes fr\u00e9quentes, de la fatigue, des difficult\u00e9s motrices, des troubles d’apprentissage, des probl\u00e8mes de position de marche et de mouvement, une faiblesse musculaire qui commence dans les jambes et le bassin qui progresse dans tout le corps, et \u00e9ventuellement une maladie cardiaque et une insuffisance respiratoire. Les m\u00e9decins utiliseront une vari\u00e9t\u00e9 de tests pour d\u00e9pister cette maladie, y compris les \u00e9lectromyographies, les biopsies musculaires, les CPK et les analyses g\u00e9n\u00e9tiques. Une fois le diagnostic obtenu, le traitement vise \u00e0 ralentir la progression et \u00e0 g\u00e9rer les sympt\u00f4mes. Cela comprend les st\u00e9ro\u00efdes, les m\u00e9dicaments cardiaques, la ventilation m\u00e9canique, le traitement par acides amin\u00e9s, les m\u00e9dicaments contre l’asthme, les compl\u00e9ments comme la cr\u00e9atine, la physioth\u00e9rapie et l’ergoth\u00e9rapie.<\/p>\n

\u00c0 propos du SRP-9001<\/h2>\n

Le SRP-9001 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique qui voit la transmission syst\u00e9mique de micro-dystrophine au noyaux des cellules. Il a \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9 dans un essai clinique chez des patients \u00e2g\u00e9s de quatre \u00e0 sept ans. Ils ont re\u00e7u une dose de SRP-9001, administr\u00e9e par perfusion. Bien qu’il y ait eu des \u00e9v\u00e9nements li\u00e9s au traitement, leur gravit\u00e9 \u00e9tait l\u00e9g\u00e8re \u00e0 mod\u00e9r\u00e9e ; l’\u00e9v\u00e9nement le plus courant \u00e9tait le vomissement.<\/p>\n

12 semaines apr\u00e8s l’administration, les chercheurs ont effectu\u00e9 des biopsies musculaires et ont constat\u00e9 que 81,2% des fibres musculaires \u00e9taient des micro-dystrophines d’expression. En plus de ces am\u00e9liorations, il y avait des r\u00e9sultats positifs de l’\u00e9valuation ambulatoire North Star (NSAA). Les participants ont \u00e9galement constat\u00e9 une r\u00e9duction des niveaux de cr\u00e9atine kinase et des am\u00e9liorations dans d’autres tests fonctionnels, tels que monter des escaliers et s’asseoir et se lever.<\/p>\n

Cette \u00e9tude est toujours en cours et devrait se terminer en mars 2021. Les chercheurs esp\u00e8rent que les r\u00e9sultats positifs vont continuer, car le SRP-9001 am\u00e9liorerait le niveau de soins actuel et la vie des personnes atteintes de DMD.<\/p>\n

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