{"id":203121,"date":"2020-07-12T18:53:57","date_gmt":"2020-07-12T22:53:57","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=203121&#038;preview=true&#038;preview_id=203121"},"modified":"2020-07-17T09:10:52","modified_gmt":"2020-07-17T13:10:52","slug":"le-lumevoq-demontre-une-efficacite-et-une-innocuite-soutenues-pour-les-patients-atteints-de-nohl","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/07\/12\/le-lumevoq-demontre-une-efficacite-et-une-innocuite-soutenues-pour-les-patients-atteints-de-nohl\/","title":{"rendered":"Le LUMEVOQ d\u00e9montre une efficacit\u00e9 et une innocuit\u00e9 soutenues pour les patients atteints de NOHL"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Apr\u00e8s trois ans, les patients atteints de neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) qui avaient \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par le LUMEVOQ ont connu une innocuit\u00e9 et une efficacit\u00e9 soutenues. Selon un communiqu\u00e9 de presse de <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/gensight-biologics-reports-sustained-efficacy-and-safety-among-lhon-patients-three-years-after-lumevoq-treatment-\/?s=86\">GenSight Biologics<\/a>, ces donn\u00e9es proviennent des essais de phase 3 RESCUE et REVERSE, ainsi que CLIN06, l&rsquo;\u00e9tude de suivi. L&rsquo;innocuit\u00e9 et l&rsquo;efficacit\u00e9 soutenues renforceront la demande d&rsquo;autorisation de mise sur le march\u00e9 de GenSight Biologics pour le LUMEVOQ.<\/p>\n<h2>La Neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL)<\/h2>\n<p>R\u00e9sultant de mutations g\u00e9n\u00e9tiques, la neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire transmis selon un mode maternel provoquant une perte de vision dans les deux yeux. Les hommes sont 4 \u00e0 5 fois plus susceptibles d&rsquo;\u00eatre touch\u00e9s. G\u00e9n\u00e9ralement, les patients perdent d&rsquo;abord la vue d&rsquo;un \u0153il, suivi de l&rsquo;autre \u0153il en quelques semaines. Dans de nombreux cas, les sympt\u00f4mes apparaissent au d\u00e9but de l&rsquo;\u00e2ge adulte. Les patients peuvent subir une perte de vision totale avant ou avant l&rsquo;\u00e2ge de 40 ans. Les sympt\u00f4mes de la NOHL comprennent :<\/p>\n<ul>\n<li>Vision floue ou trouble<\/li>\n<li>Perte de capacit\u00e9 \u00e0 voir nettement ou \u00e0 voir la couleur<\/li>\n<li>Neuropathie p\u00e9riph\u00e9rique (l\u00e9sions nerveuses provoquant faiblesse et douleur)<\/li>\n<li>Faiblesse musculaire<\/li>\n<li>Tremblements<\/li>\n<\/ul>\n<p>Pour en savoir plus sur la NOHL, <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/leber-hereditary-optic-neuropathy-2\/\">cliquez ici.<\/a><\/p>\n<div>\n<h2>Les R\u00e9sultats de l\u2019essai<\/h2>\n<\/div>\n<p>GenSight Biologics est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique qui se concentre sur la cr\u00e9ation de solutions utilisant la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour les patients atteints de troubles du syst\u00e8me nerveux central et de maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives r\u00e9tiniennes. La soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9velopp\u00e9 le LUMEVOQ (GS010) comme une injection intravitr\u00e9enne pour prot\u00e9ger la vision des patients atteints de NOHL.<\/p>\n<p>Le LUMEVOQ fonctionne gr\u00e2ce \u00e0 une s\u00e9quence de ciblage mitochondriale (MTS). Lorsqu&rsquo;il trouve un g\u00e8ne cibl\u00e9, le LUMEVOQ utilise un vecteur de virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) pour traiter les d\u00e9fauts mitochondriaux. Ensuite, le g\u00e8ne entre dans la cellule pour produire des prot\u00e9ines fonctionnelles.<\/p>\n<h3>Les Essais RESCUE et REVERSE<\/h3>\n<p>RESCUE (NCT02652767) et REVERSE (NCT02652780) \u00e9taient des essais cliniques en double aveugle contr\u00f4l\u00e9s contre placebo pour tester l&rsquo;innocuit\u00e9 et l&rsquo;efficacit\u00e9 du LUMEVOQ chez des patients atteints de NOHL. En particulier, l&rsquo;\u00e9tude visait \u00e0 examiner les effets sur les patients pr\u00e9sentant une mutation <em>G11778A<\/em> sur le g\u00e8ne <em>ND4<\/em>. Ils ont inscrit 39 et 37 participants respectivement. Dans l&rsquo;ensemble, les essais visaient \u00e0 \u00e9valuer l&rsquo;am\u00e9lioration de la vision jusqu&rsquo;\u00e0 2 ans.<\/p>\n<h3>CLIN06<\/h3>\n<p><span lang=\"FR\">30 participants de l&rsquo;essai RESCUE et 31 de l&rsquo;essai REVERSE se sont inscrits \u00e0 l&rsquo;\u00e9tude de suivi de 3 ans. Les objectifs de CLIN06 (NCT03406104) \u00e9taient les suivants :<\/span><\/p>\n<ul>\n<li>D\u00e9terminer l&rsquo;innocuit\u00e9 et l&rsquo;efficacit\u00e9 du LUMEVOQ jusqu&rsquo;\u00e0 5 ans apr\u00e8s le traitement initial<\/li>\n<li>\u00c9valuer si le LUMEVOQ a contribu\u00e9 \u00e0 l&rsquo;am\u00e9lioration de la qualit\u00e9 de vie<\/li>\n<\/ul>\n<p>En fin de compte, les donn\u00e9es de suivi ont montr\u00e9 une grande am\u00e9lioration de la vision.<\/p>\n<div>\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\">\n<div class=\"elementor-widget-container\">\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\">\n<div class=\"elementor-widget-container\">\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\">\n<div class=\"elementor-widget-container\">\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Apr\u00e8s trois ans, les patients atteints de neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) qui avaient \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par le LUMEVOQ ont connu une innocuit\u00e9 et une efficacit\u00e9 soutenues. Selon un communiqu\u00e9 de presse de GenSight Biologics, ces donn\u00e9es proviennent des essais de phase 3 RESCUE et REVERSE, ainsi que CLIN06, l&rsquo;\u00e9tude de suivi. 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