{"id":207777,"date":"2020-07-18T13:20:31","date_gmt":"2020-07-18T17:20:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=207777&preview=true&preview_id=207777"},"modified":"2020-07-20T10:01:37","modified_gmt":"2020-07-20T14:01:37","slug":"un-traitement-experimental-contre-la-maladie-de-waldenstrom-a-ete-accorde-la-designation-de-medicament-orphelin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/07\/18\/un-traitement-experimental-contre-la-maladie-de-waldenstrom-a-ete-accorde-la-designation-de-medicament-orphelin\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental de la maladie de Waldenstr\u00f6m a \u00e9t\u00e9 accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Ascentage Pharma vient d’annoncer qu’elle a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/strong> Cette d\u00e9signation est pour le candidat m\u00e9dicament exp\u00e9rimental APG-2575 de la soci\u00e9t\u00e9, qui est d\u00e9velopp\u00e9 comme th\u00e9rapie contre la maladie de Waldenstr\u00f6m (MW), un type rare de cancer du sang.<\/strong> Ascentage se concentre sur le d\u00e9veloppement de traitements contre les maladies associ\u00e9es au vieillissement, au cancer et \u00e0 l’h\u00e9patite B aigu\u00eb.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Waldenstr\u00f6m (MW)<\/h2>\n

La maladie de Waldenstr\u00f6m, \u00e9galement connue sous le nom de lymphome lymphoplasmocytaire,<\/strong> est un type rare de cancer du sang qui affecte deux types de lymphocytes B, y compris les plasmocytes et les cellules lymphoplasmacyto\u00efdes. Une caract\u00e9ristique distincte de ce type de cancer est la pr\u00e9sence d’une concentration \u00e9lev\u00e9e d’anticorps IgM. Elle une forme de cancer du sang \u00e0 progression lente et de nombreux patients peut mener une vie active. Bien qu’elle ne puisse pas \u00eatre gu\u00e9rie, elle est traitable ; certains patients peuvent vivre des ann\u00e9es de r\u00e9mission sans sympt\u00f4mes. Il n’y a qu’environ 1500 nouveaux cas par an aux \u00c9tats-Unis. Bien que cela se produise principalement en raison de mutations g\u00e9n\u00e9tiques sporadiques, les ant\u00e9c\u00e9dents familiaux augmentent le risque. Les sympt\u00f4mes comprennent une perte de vision, des maux de t\u00eate, une hypertrophie des ganglions lymphatiques, du foie et de la rate, des saignements de nez et de gencives, une perte de poids, de la fatigue et une faiblesse g\u00e9n\u00e9rale.<\/strong> Pour en savoir plus sur la MW, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/span><\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est r\u00e9serv\u00e9e aux m\u00e9dicaments en cours de d\u00e9veloppement pour traiter des maladies et des troubles consid\u00e9r\u00e9s comme rares.<\/strong> Aux \u00c9tats-Unis, une maladie est consid\u00e9r\u00e9e comme rare si elle affecte moins de 200 000 personnes dans le pays. Pour recevoir cette d\u00e9signation, le m\u00e9dicament doit r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical qui n’est satisfait par aucun traitement courant ; de plus, il doit pr\u00e9senter des avantages en termes d’efficacit\u00e9 et \/ ou de s\u00e9curit\u00e9 par rapport aux th\u00e9rapies actuellement disponibles. La d\u00e9signation conf\u00e8re un certain nombre d’avantages \u00e0 l’entreprise b\u00e9n\u00e9ficiaire, tels que des exon\u00e9rations d\u2019imp\u00f4t, faire gr\u00e2ce de certains frais et une p\u00e9riode d’exclusivit\u00e9 commerciale de sept ans si le m\u00e9dicament obtient l’autorisation de la FDA.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l’APG-2575<\/h2>\n

L\u2019APG-2575 est class\u00e9 comme un inhibiteur de Bcl-2. Il sera bient\u00f4t mise \u00e0 l\u2019\u00e9tude dans des essais cliniques de phase 1b \/ 2, seul ou en association avec l’ibrutinib et le rituximab comme traitement contre la maladie de Waldenstr\u00f6m.<\/strong><\/p>\n

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