{"id":220276,"date":"2020-07-29T18:47:50","date_gmt":"2020-07-29T22:47:50","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=220276&#038;preview=true&#038;preview_id=220276"},"modified":"2020-08-03T10:35:00","modified_gmt":"2020-08-03T14:35:00","slug":"une-therapie-genique-experimentale-de-la-retinite-pigmentaire-liee-a-lx-semble-prommetteuse","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/07\/29\/une-therapie-genique-experimentale-de-la-retinite-pigmentaire-liee-a-lx-semble-prommetteuse\/","title":{"rendered":"Une Th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale de la r\u00e9tinite pigmentaire li\u00e9e \u00e0 l&rsquo;X semble prometteuse"},"content":{"rendered":"<p><span lang=\"FR\">Janssen Pharmaceuticals m\u00e8ne actuellement un essai clinique de phase 1\/2 sur <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/retinitis-pigmentosa\/\">la r\u00e9tinite pigmentaire li\u00e9e \u00e0 l&rsquo;X (RPLX), une maladie familiale de la r\u00e9tine<\/a>. Ils \u00e9tudient une th\u00e9rapie g\u00e9nique ad\u00e9no-associ\u00e9e appel\u00e9e RPGR comme option th\u00e9rapeutique contre cette maladie rare qui n&rsquo;a actuellement pas de th\u00e9rapie autoris\u00e9e.<\/span><\/p>\n<h2><span lang=\"FR\">AAV-RPGR<\/span><\/h2>\n<p>La th\u00e9rapie g\u00e9nique RPGR a re\u00e7u les d\u00e9signations suivantes :<\/p>\n<ul>\n<li>D\u00e9signation PRIME de l&rsquo;AEM<\/li>\n<li>D\u00e9signation de produit m\u00e9dicinal de th\u00e9rapie avanc\u00e9e de l&rsquo;AEM<\/li>\n<li>D\u00e9signation Fast Track (voie acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e) de la FDA<\/li>\n<li>D\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA et de l&rsquo;AEM<\/li>\n<\/ul>\n<h2><span lang=\"FR\">L\u2019Essai de phase 1\/2<\/span><\/h2>\n<div class=\"row\">\n<p><span lang=\"FR\">L&rsquo;<a href=\"https:\/\/c212.net\/c\/link\/?t=0&amp;l=en&amp;o=2860354-1&amp;h=930876501&amp;u=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03252847%3Fterm%3Drpgr%26draw%3D2%26rank%3D1&amp;a=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03252847%3F\">essai clinique<\/a> est une \u00e9tude ouverte \u00e0 doses croissantes qui se d\u00e9roule dans plusieurs centres d&rsquo;essai aux \u00c9tats-Unis et au Royaume-Uni. Les participants \u00e9taient tous \u00e2g\u00e9s d&rsquo;au moins 5 ans ou plus et avaient re\u00e7u un diagnostic de RPLX caus\u00e9e par des mutations RPGR.<\/span><\/p>\n<p><span lang=\"FR\">Le crit\u00e8re d&rsquo;\u00e9valuation principal de l&rsquo;essai est la s\u00e9curit\u00e9 ainsi que la tol\u00e9rance du traitement AAV-RPGR. Les crit\u00e8res d&rsquo;\u00e9valuation secondaires comprennent\u00a0:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span lang=\"FR\">Sensibilit\u00e9 de la r\u00e9tine<\/span><\/li>\n<li><span lang=\"FR\">Fonction visuelle<\/span><\/li>\n<li><span lang=\"FR\">Indicateurs de qualit\u00e9 de vie<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n<p>L\u2019essai a trois phases.<\/p>\n<ol>\n<li>Augmentation de la dose<\/li>\n<li>Confirmation de la dose<\/li>\n<li>Prolongation de la dose<\/li>\n<\/ol>\n<p><span lang=\"FR\">Les r\u00e9sultats de la premi\u00e8re phase \u00e9taient tr\u00e8s prometteurs. 10 patients ont re\u00e7u l&rsquo;un des trois niveaux de dose de la th\u00e9rapie. Au bout de 6 mois, les 3 patients qui avaient re\u00e7u une faible dose du traitement et les 4 patients qui avaient re\u00e7u une dose interm\u00e9diaire ont pr\u00e9sent\u00e9 des am\u00e9liorations notables de leur sensibilit\u00e9 r\u00e9tinienne par diverses mesures. Les chercheurs ont utilis\u00e9 une approche de microp\u00e9rim\u00e9trie et de p\u00e9rim\u00e9trie statique ainsi qu&rsquo;une comparaison ponctuelle, V30, et une mesure de sensibilit\u00e9 r\u00e9tinienne moyenne. Les mesures de p\u00e9rim\u00e9trie sont utilis\u00e9es comme mesure de qualit\u00e9 des soins pour d\u00e9terminer la fonction r\u00e9tinienne et la sensibilit\u00e9. Essentiellement, cette mesure permet de suivre la progression de la maladie.<\/span><\/p>\n<p>Pour deux patients du groupe recevant la dose la plus \u00e9lev\u00e9e (sur trois), une inflammation a \u00e9t\u00e9 document\u00e9e. De plus, la vision des patients de ce groupe ne s&rsquo;est pas am\u00e9lior\u00e9e. Pour les patients des deux autres groupes, les informations de s\u00e9curit\u00e9 \u00e9taient conformes aux attentes, l&rsquo;EI le plus grave \u00e9tant li\u00e9 \u00e0 l\u2019intervention, et il s\u2019est r\u00e9solu tout seul. L\u2019intervention d&rsquo;administration de la th\u00e9rapie est une injection sous-r\u00e9tinienne dans la r\u00e9tine centrale. Pour chaque patient de l&rsquo;essai, un \u0153il a re\u00e7u le traitement et l&rsquo;autre \u0153il a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 comme t\u00e9moin.<\/p>\n<p><span lang=\"FR\">En r\u00e9sum\u00e9, la premi\u00e8re partie de cet essai a montr\u00e9 que des doses faibles et interm\u00e9diaires de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique pourraient avoir des r\u00e9sultats tr\u00e8s prometteurs pour les patients atteints de RPLX. Non seulement cette th\u00e9rapie a pr\u00e9serv\u00e9 la vision actuelle du patient, mais en plus, elle a am\u00e9lior\u00e9 la vision de ces patients pour de bon.<\/span><\/p>\n<p><span lang=\"FR\">Pour en savoir plus sur cet essai, cliquez<a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/interim-six-month-data-of-rpgr-gene-therapy-shows-significant-vision-improvement-in-patients-living-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-301095405.html\"> ici.<\/a><\/span><\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Janssen Pharmaceuticals m\u00e8ne actuellement un essai clinique de phase 1\/2 sur la r\u00e9tinite pigmentaire li\u00e9e \u00e0 l&rsquo;X (RPLX), une maladie familiale de la r\u00e9tine. Ils \u00e9tudient une th\u00e9rapie g\u00e9nique ad\u00e9no-associ\u00e9e appel\u00e9e RPGR comme option th\u00e9rapeutique contre cette maladie rare qui n&rsquo;a actuellement pas de th\u00e9rapie autoris\u00e9e. 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