La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare vient d’\u00eatre accord\u00e9e par la FDA (Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux) \u00e0 une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale de la malformation lymphatique (ML). Cette th\u00e9rapie s’appelle TARA-002 et a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e par Protara Therapeutics. Cette th\u00e9rapie a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e \u00e0 Taiwan et au Japon pour cette utilisation.<\/p>\n
La malformation lymphatique (ML) est une maladie rare qui est le plus souvent cong\u00e9nitale. Les malformations dans les vaisseaux lymphatiques m\u00e8nent \u00e0 l’incapacit\u00e9 des vaisseaux \u00e0 se connecter dans le syst\u00e8me veineux.<\/p>\n
La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est accord\u00e9e par la FDA aux th\u00e9rapies exp\u00e9rimentales qui ont le potentiel de b\u00e9n\u00e9ficier aux enfants atteints de maladies rares et graves qui n’ont pas d’option de traitement fiable. Cette d\u00e9signation comprend le potentiel d’un bon qui fournira un examen prioritaire de la demande de mise sur le march\u00e9 d’un futur m\u00e9dicament en d\u00e9veloppement par l’entreprise b\u00e9n\u00e9ficiaire.<\/p>\n
La d\u00e9signation a encourag\u00e9 la communaut\u00e9 m\u00e9dicale sur l’avenir du TARA-002. On esp\u00e8re qu\u2019il am\u00e9liorera le r\u00e9gime de traitement de cette population de patients. C’est \u00e9galement une repr\u00e9sentation claire par la FDA qu’il y a un besoin important d’une nouvelle option pour ces patients.<\/p>\n
Le TARA-002 est une th\u00e9rapie cellulaire qui imite l’OK-432. L\u2019OK-432 est le nom de la th\u00e9rapie autoris\u00e9e \u00e0 Taiwan et au Japon.<\/p>\n
Dans un essai de phase 2 sur l\u2019OK-432, la grande majorit\u00e9 des patients ont r\u00e9pondu. Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, 86% des patients atteints de ML ont eu une r\u00e9ponse substantielle ou une r\u00e9ponse compl\u00e8te. 90% de ces patients \u00e9taient des enfants.<\/p>\n
On a continu\u00e9 \u00e0 \u00e9tudier ce traitement \u00e0 long terme dans cette \u00e9tude et les r\u00e9sultats positifs ont \u00e9t\u00e9 maintenus. 90% des participants n’avaient pas de rechute pendant 3 ans de traitement.<\/p>\n
Vous pouvez en savoir plus sur cette th\u00e9rapie en cliquant ici.<\/a><\/p>\n