Ascendis Pharma vient d’annoncer que son traitement exp\u00e9rimental de l’achondroplasie appel\u00e9 TransCon CNP vient de recevoir la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Commission europ\u00e9enne. Cette m\u00eame d\u00e9signation a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 accord\u00e9 par la FDA \u00e0 ce m\u00e9dicament (f\u00e9vrier 2019).<\/p>\n
Pour l’instant, il n’y a toujours pas de traitements autoris\u00e9s pour le traitement de ce trouble. Les chercheurs esp\u00e8rent que cette th\u00e9rapie pourrait devenir la premi\u00e8re option pour les patients.<\/p>\n
L’achondroplasie<\/a> est une forme de nanisme. Elle est caus\u00e9e par une mutation sur le g\u00e8ne FGFR3. Cette mutation m\u00e8ne \u00e0 des d\u00e9s\u00e9quilibres dans la voie de signalisation FGFR3 et dans la voie de signalisation CNP (qui est responsable de la stimulation de la croissance).<\/p>\n Une augmentation de la CNP favorise la croissance osseuse en neutralisant les impacts de la mutation.<\/p>\n La maladie est associ\u00e9e \u00e0 un \u00e9ventail de complications squelettiques qui sont chacune associ\u00e9es \u00e0 leurs propres comorbidit\u00e9s. Certains d’entre eux sont expliqu\u00e9s ci-dessous.<\/p>\n TransCon CNP est un prom\u00e9dicament \u00e0 action prolong\u00e9e qui vise \u00e0 fournir aux patients un niveau continu de CNP. Ceci est r\u00e9alis\u00e9 par une dose sous-cutan\u00e9e chaque semaine.<\/p>\n La technologie TransCon est synonyme de conjugaison transitoire. Son objectif est d’optimiser l’efficacit\u00e9 et l’effet th\u00e9rapeutique des nouvelles th\u00e9rapies.<\/p>\n Les mol\u00e9cules TransCon ont un m\u00e9dicament non modifi\u00e9, un transporteur qui prot\u00e8ge ce m\u00e9dicament et un lieur qui lie le m\u00e9dicament et le support. Le m\u00e9dicament n’est pas activ\u00e9 avant qu\u2019il soit lib\u00e9r\u00e9 de son transporteur. L’injection \u00e0 la fois du m\u00e9dicament et du transporteur dans le corps d\u00e9clenche la lib\u00e9ration du m\u00e9dicament, en raison des conditions physiologiques du corps. Cette lib\u00e9ration est pr\u00e9visible et permet au m\u00e9dicament non modifi\u00e9 de continuer comme pr\u00e9vu.<\/span><\/p>\n Ce type de technologie peut \u00eatre appliqu\u00e9 \u00e0 de petites mol\u00e9cules, peptides ou prot\u00e9ines. Il peut \u00eatre utilis\u00e9 dans de nombreux domaines th\u00e9rapeutiques, que ce soit localement ou syst\u00e9matiquement.\u00a0<\/span><\/p>\n Le si\u00e8ge social d’Ascendis est situ\u00e9 au Danemark, mais il y a \u00e9galement des bureaux en Allemagne et en Californie. L’entreprise est en train de travailler sur trois candidats th\u00e9rapeutiques diff\u00e9rents, tous pour le traitement des maladies rares.<\/span><\/p>\n Le produit TransCon CNP fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 2. Cette enqu\u00eate globale s’appelle ACcomplisH. Cette nouvelle d\u00e9signation aidera l’entreprise \u00e0 rester sur la bonne voie dans son d\u00e9veloppement et, on esp\u00e8re, \u00e0 donner cette nouvelle th\u00e9rapie \u00e0 des patients plus rapidement.<\/span><\/p>\n Vous pouvez en savoir plus sur cette th\u00e9rapie d’investigation de l’achondroplasie en cliquant ici.<\/a><\/span><\/p>\n Ascendis Pharma vient d’annoncer que son traitement exp\u00e9rimental de l’achondroplasie appel\u00e9 TransCon CNP vient de recevoir la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Commission europ\u00e9enne. Cette m\u00eame d\u00e9signation a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 accord\u00e9 par la FDA \u00e0 ce m\u00e9dicament (f\u00e9vrier 2019). Pour l’instant, il n’y a toujours pas de traitements autoris\u00e9s pour le traitement de ce […]<\/p>\n","protected":false},"author":110,"featured_media":230366,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14416,14003,14415,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/240375"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/110"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=240375"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/240375\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/230366"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=240375"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=240375"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=240375"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\n
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