<\/p>\n
Parfois, des chercheurs trouvent des m\u00e9dicaments b\u00e9n\u00e9fiques pendant les essais cliniques. D’autres fois, la th\u00e9rapie \u00e9choue tout simplement. Selon Myasthenia Gravis News<\/a>,<\/em> cette derni\u00e8re option est vrai pour le Firdapse (phosphate d’amifampridine). La th\u00e9rapie, qui \u00e9tait test\u00e9e pour traiter les patients atteints de myasth\u00e9nie positive aux anticorps MuSK (MuSK-MG), n’a pas r\u00e9ussi \u00e0 atteindre ses crit\u00e8res d’\u00e9valuation dans un essai clinique de phase III.<\/p>\n Si vous cherchez \u00e0 comprendre la myasth\u00e9nie (ou MG, myasthenia gravis<\/em>), ne cherchez pas plus loin que son nom. La maladie neuromusculaire auto-immune progressive, qui vient des mots grecs et latins pour \u00ab faiblesse musculaire grave \u00bb, provoque une faiblesse musculaire et une fatigue qui s’aggravent avec l’activit\u00e9. Dans l’ensemble, la myasth\u00e9nie affecte des groupes musculaires volontairement contr\u00f4l\u00e9s tels que les yeux, la bouche, les bras et les jambes. Bien qu’il n’y ait pas de rem\u00e8de contre la MG, de nombreux patients vivent au maximum ; seuls 10% des patients conna\u00eetront des probl\u00e8mes respiratoires graves et potentiellement mortels.<\/p>\n Alors que la MG peut \u00eatre h\u00e9r\u00e9ditaire (myasth\u00e9nie cong\u00e9nitale), elle est plus souvent provoqu\u00e9es par des anticorps. Les anticorps, qui devraient prot\u00e9ger le corps des envahisseurs \u00e9trangers, attaquent plut\u00f4t les prot\u00e9ines qui contribuent \u00e0 la communication entre les nerfs et les muscles. Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n Pour en savoir plus sur la myasth\u00e9nie, cliquez ici.<\/a><\/p>\n Dans un article de Neurologic Clinics<\/a>, les auteurs expliquent qu’environ 80% des patients atteints de MG ont des anticorps anti-r\u00e9cepteurs de l’ac\u00e9tylcholine (ACHR). Et si on ne les pas ? Les patients sans anticorps ACHR \u00e9taient autrefois appel\u00e9s n\u00e9gatifs a l\u2019anticorps (SNMG). Cependant, les chercheurs ont d\u00e9couvert que beaucoup de ces patients (environ 70%) avaient des anticorps tyrosine kinase (MuSK) sp\u00e9cifiques du muscle. En cons\u00e9quence, le corps attaque par erreur les cellules productrices de MuSK. De plus, les chercheurs notent que les anticorps MuSK-MG :<\/p>\n se trouvent chez environ 30 \u00e0 40% des patients atteints de MG n\u00e9gatif \u00e0 ACHR et sont associ\u00e9s \u00e0 des ph\u00e9notypes cliniques sp\u00e9cifiques. L’une est une forme principalement bulbaire avec moins de sympt\u00f4mes oculaires que dans la MG positive \u00e0 ACHR, [tandis que] d’autres pr\u00e9sentent une chute de t\u00eate isol\u00e9e ou des sympt\u00f4mes indiscernables de la MG positive \u00e0 ACHR.<\/p><\/blockquote>\n Le mot bulbaire<\/strong> fait r\u00e9f\u00e9rence \u00e0 la r\u00e9gion bulbaire ou le tronc c\u00e9r\u00e9bral. Ceux qui ont une \u00ab forme principalement bulbaire \u00bb de MuSK-MG sont plus susceptibles d’avoir des difficult\u00e9s \u00e0 m\u00e2cher, \u00e0 parler et \u00e0 avaler.<\/p>\n D\u00e9velopp\u00e9 par Catalyst Pharmaceuticals, le Firdapse est un bloqueur des canaux potassiques voltage-d\u00e9pendants administr\u00e9 par voie orale. Fondamentalement, cela aide \u00e0 augmenter les niveaux d’ac\u00e9tylcholine. En cons\u00e9quence, le Firdapse aurait d\u00fb permettre une meilleure communication entre les nerfs et les muscles.<\/p>\n Pourtant, malgr\u00e9 les donn\u00e9es positives de l’essai de phase 2b<\/a>, le Firdapse n’a pas r\u00e9ussi \u00e0 am\u00e9liorer les activit\u00e9s de la myasth\u00e9nie de la vie quotidienne ou les scores analytiques quantitatifs de la myasth\u00e9nie. Au cours de l’essai de phase 3<\/a>, 70 patients atteints de MuSK-MG ont re\u00e7u soit un placebo (3 \u00e0 4 fois par jour pendant 10 jours) soit 10 mg de Firdapse. Bien qu’il soit assez s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, avec des naus\u00e9es et des diarrh\u00e9es comme effets secondaires, il n’a toujours pas am\u00e9lior\u00e9 les r\u00e9sultats pour les patients. \u00c0 l’avenir, Catalyst Pharmaceuticals esp\u00e8re cr\u00e9er un traitement plus cibl\u00e9 pour les patients atteints de MuSK-MG.<\/span><\/p>\n Au-del\u00e0 de MuSK-MG, le Firdapse est autoris\u00e9 pour traiter le syndrome myasth\u00e9nique de Lambert-Eaton (LEMS)<\/a> et est \u00e9galement \u00e0 l’\u00e9tude en tant que traitement potentiel de l’amyotrophie spinale (AS).<\/a><\/p>\n Parfois, des chercheurs trouvent des m\u00e9dicaments b\u00e9n\u00e9fiques pendant les essais cliniques. D’autres fois, la th\u00e9rapie \u00e9choue tout simplement. Selon Myasthenia Gravis News, cette derni\u00e8re option est vrai pour le Firdapse (phosphate d’amifampridine). La th\u00e9rapie, qui \u00e9tait test\u00e9e pour traiter les patients atteints de myasth\u00e9nie positive aux anticorps MuSK (MuSK-MG), n’a pas r\u00e9ussi \u00e0 atteindre […]<\/p>\n","protected":false},"author":1217,"featured_media":139772,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14003,14365],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/247157"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1217"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=247157"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/247157\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/139772"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=247157"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=247157"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=247157"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}La Myasth\u00e9nie<\/h2>\n
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MuSK-MG<\/h3>\n
\u00c0 propos du Firdapse<\/h3>\n
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