{"id":250859,"date":"2020-08-26T13:44:12","date_gmt":"2020-08-26T17:44:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=250859&preview=true&preview_id=250859"},"modified":"2020-08-31T15:57:52","modified_gmt":"2020-08-31T19:57:52","slug":"un-troisieme-patient-est-decede-au-cours-de-lessai-apiro-pour-la-xlmtm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/08\/26\/un-troisieme-patient-est-decede-au-cours-de-lessai-apiro-pour-la-xlmtm\/","title":{"rendered":"Un Troisi\u00e8me patient est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 au cours de l\u2019essai ASPIRO pour la XLMTM"},"content":{"rendered":"

Selon MedCity News<\/em><\/a>, un troisi\u00e8me patient recevant l’AT132 au cours de l’essai ASPIRO est d\u00e9c\u00e9d\u00e9. L’essai clinique de phase 1\/2 a test\u00e9 l’efficacit\u00e9, l’innocuit\u00e9 et la tol\u00e9rance de l’AT132 pour les patients atteints de myopathie myotubulaire li\u00e9e \u00e0 l’X (MMTLX). D\u00e9velopp\u00e9 par Audentes Therapeutics, AT132 est un candidat exp\u00e9rimental d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

En raison du nombre de d\u00e9c\u00e8s, l’essai ASPIRO est actuellement suspendu. Cependant, il recrutait auparavant des participants masculins avec XLMTM jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge de 5 ans. Avant l’arr\u00eat de l’essai, 23 patients ont re\u00e7u soit 100 billions de vecteurs \/ kg, soit 300 billions de vecteurs \/ kg d’AT132 en fonction du poids.<\/p>\n

Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les trois patients d\u00e9c\u00e9d\u00e9s ont re\u00e7u 300 billions de vecteurs \/ kg. En un mois, les patients ont montr\u00e9 des signes de dysfonctionnement h\u00e9patique. Bien que les chercheurs pensent qu’ils ont d\u00e9j\u00e0 eu une maladie h\u00e9patobiliaire, il y a une chance que l’AT132 soit li\u00e9. Apr\u00e8s tout, plus de 50% des inscrits montrent les m\u00eames signes. Cependant, le m\u00e9dicament semble plus s\u00fbr \u00e0 des doses plus faibles (100 trillions de vecteurs).<\/p>\n

On ne sait ni comment ni pourquoi le premier patient est d\u00e9c\u00e9d\u00e9. Cependant, le deuxi\u00e8me d\u00e9c\u00e8s \u00e9tait li\u00e9 \u00e0 une septic\u00e9mie. Le d\u00e9c\u00e8s le plus r\u00e9cent a \u00e9t\u00e9 caus\u00e9 par une h\u00e9morragie gastro-intestinale.<\/p>\n

La MMTLX<\/h2>\n

Selon le NIH<\/a>, la myopathie myotubulaire li\u00e9e \u00e0 l’X (MMTLX) est :<\/p>\n

une maladie qui affecte principalement les muscles utilis\u00e9s pour le mouvement (muscles squelettiques) et survient presque exclusivement chez les hommes. Les personnes atteintes de cette maladie pr\u00e9sentent une faiblesse musculaire (myopathie) et une diminution du tonus musculaire (hypotonie) qui sont g\u00e9n\u00e9ralement \u00e9videntes \u00e0 la naissance.<\/p><\/blockquote>\n

Les patients atteints de MMTLX ne d\u00e9passent g\u00e9n\u00e9ralement la petite enfance. C’est parce que la faiblesse musculaire provoque une vari\u00e9t\u00e9 de probl\u00e8mes moteurs et respiratoires. En plus de la difficult\u00e9 \u00e0 se tenir debout, \u00e0 s’asseoir, \u00e0 marcher ou \u00e0 manger, de nombreux nourrissons sont incapables de respirer sans assistance. En cons\u00e9quence, les enfants atteints de cette maladie n\u00e9cessitent souvent un respirateur. L\u2019usage du respirateur peut comprendre soit une utilisation continue soit ne pas l’utiliser que pendant certaines p\u00e9riodes de la journ\u00e9e, comme le sommeil. Les sympt\u00f4mes suppl\u00e9mentaires comprennent :<\/p>\n