{"id":263420,"date":"2020-09-02T15:37:08","date_gmt":"2020-09-02T19:37:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=263420&preview=true&preview_id=263420"},"modified":"2020-09-04T14:20:51","modified_gmt":"2020-09-04T18:20:51","slug":"maladie-de-charcot-marie-tooth-de-type-1a-la-therapie-experimentale-en-trois-parties-montre-un-potentiel","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/09\/02\/maladie-de-charcot-marie-tooth-de-type-1a-la-therapie-experimentale-en-trois-parties-montre-un-potentiel\/","title":{"rendered":"Maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A : la th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale en trois parties montre un potentiel"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News<\/em><\/a>, une \u00e9tude r\u00e9cente sugg\u00e8re que les trois composantes de la th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale PXT3003 fonctionnent en synergie pour am\u00e9liorer l’\u00e9tat des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.<\/strong> C’est le type le plus r\u00e9pandu de la maladie g\u00e9n\u00e9tique. L’\u00e9tude a test\u00e9 le m\u00e9dicament en utilisant un mod\u00e8le animal de la maladie. PXT3003 en contient trois qui ont d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9s pour le traitement d’autres troubles.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth<\/h2>\n

La maladie de Charcot-Marie-Tooth est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire du syst\u00e8me nerveux p\u00e9riph\u00e9rique. Elle se caract\u00e9rise surtout par une perte progressive de la sensation tactile et du tissu musculaire dans plusieurs parties diff\u00e9rentes du corps.<\/strong> La cause de cette maladie est g\u00e9n\u00e9ralement li\u00e9e \u00e0 une mutation g\u00e9n\u00e9tique, mais la mutation impliqu\u00e9e varie selon la variante de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Il existe plusieurs types de maladie de Charcot-Marie-Tooth, tous les types \u00e0 part le type 2 ayant un effet de d\u00e9my\u00e9linisation. Le type 2 endommage plut\u00f4t l’axone neuronal. Les sympt\u00f4mes comprennent le pied creux, une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire (g\u00e9n\u00e9ralement dans les bras, les jambes et les mains), des spasmes musculaires douloureux, une perte de sensation dans les membres, une scoliose, des tremblements, des difficult\u00e9s \u00e0 parler, \u00e0 m\u00e2cher et \u00e0 avaler.<\/strong> Le traitement comprend g\u00e9n\u00e9ralement une th\u00e9rapie et une intervention chirurgicale afin de maintenir la fonction. Il n’y a pas de rem\u00e8de. La maladie peut survenir t\u00f4t dans la vie ou aussi tard que les ann\u00e9es 30 et 40. Pour en savoir plus sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

Le Type 1A<\/h2>\n

Le type 1A de la maladie est li\u00e9e \u00e0 une mutation qui provoque l’apparition d’une copie suppl\u00e9mentaire du g\u00e8ne PMP22<\/em>.<\/strong> Ce g\u00e8ne produit une prot\u00e9ine appel\u00e9e PMP22 qui est surproduite lorsque la copie suppl\u00e9mentaire est pr\u00e9sente. Le PMP22 suppl\u00e9mentaire peut causer des probl\u00e8mes avec la formation de la gaine de my\u00e9line, une couche grasse et isolante qui entoure et prot\u00e8ge les cellules nerveuses et est essentielle \u00e0 leur fonctionnement normal.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9tude<\/h2>\n

PXT3003 se compose de trois composants : le sorbitol<\/strong>, qui est normalement utilis\u00e9 pour traiter la constipation ; la naltrexone<\/strong>, g\u00e9n\u00e9ralement utilis\u00e9e pour traiter la d\u00e9pendance ; et le baclof\u00e8ne<\/strong>, qui est un d\u00e9contractant musculaire. Bien que l\u2019association ait montr\u00e9 son potentiel lors d’essais, cette \u00e9tude aide les scientifiques \u00e0 mieux comprendre le fonctionnement du m\u00e9dicament. Les chercheurs ont trait\u00e9 les cellules du mod\u00e8le animal avec un, deux ou les trois composants. Ce n’est que lorsqu’ils \u00e9taient tous ensemble que la my\u00e9linisation s’est am\u00e9lior\u00e9e (de 24,6 pour cent).<\/strong><\/p>\n

Des r\u00e9sultats similaires sont apparus lorsque des rats atteints de la maladie ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par les diverses combinaisons. Seulement les trois en association ont d\u00e9clench\u00e9 des am\u00e9liorations. Les rats ont vu des am\u00e9liorations du mouvement et de la motricit\u00e9 qui \u00e9taient li\u00e9es \u00e0 une augmentation de la taille des jonctions neuromusculaires et \u00e0 une densit\u00e9 r\u00e9duite aux niveaux trouv\u00e9es chez les rats non affect\u00e9s.<\/strong> De plus, un plus petit nombre de cellules musculaires a \u00e9t\u00e9 atrophi\u00e9 chez les rats trait\u00e9s par les trois.<\/p>\n

Pour en savoir plus sur cette \u00e9tude, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

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Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une \u00e9tude r\u00e9cente sugg\u00e8re que les trois composantes de la th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale PXT3003 fonctionnent en synergie pour am\u00e9liorer l’\u00e9tat des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. C’est le type le plus r\u00e9pandu de la maladie g\u00e9n\u00e9tique. L’\u00e9tude a test\u00e9 le m\u00e9dicament en utilisant un mod\u00e8le […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":253021,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14368,14003,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/263420"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=263420"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/263420\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/253021"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=263420"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=263420"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=263420"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}