{"id":278918,"date":"2020-09-10T13:31:07","date_gmt":"2020-09-10T17:31:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=278918&preview=true&preview_id=278918"},"modified":"2020-09-14T14:25:33","modified_gmt":"2020-09-14T18:25:33","slug":"le-premier-patient-a-recu-sa-dose-dans-un-essai-pour-le-traitement-de-la-maladie-de-danon","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/09\/10\/le-premier-patient-a-recu-sa-dose-dans-un-essai-pour-le-traitement-de-la-maladie-de-danon\/","title":{"rendered":"Le Premier patient a re\u00e7u sa dose dans un essai pour le traitement de la maladie de Danon"},"content":{"rendered":"

Rocket Pharmaceuticals a r\u00e9cemment administr\u00e9 le premier dose \u00e0 un patient dans son essai de RP-A501, un traitement contre la maladie de Danon. Selon BioSpace<\/em><\/a>, cet essai testera l’innocuit\u00e9, la tol\u00e9rance et l’efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Danon<\/h2>\n

La maladie de Danon<\/a> est une maladie rare caract\u00e9ris\u00e9e par une cardiomyopathie, une d\u00e9ficience intellectuelle et un affaiblissement progressif des muscles squelettiques. Les personnes touch\u00e9es conna\u00eetront une cardiomyopathie dilat\u00e9e ou hypertrophique, mais les deux ont le potentiel de provoquer une insuffisance cardiaque. D’autres sympt\u00f4mes comprennent des douleurs thoraciques, des palpitations cardiaques, des probl\u00e8mes respiratoires, des probl\u00e8mes de vision, une pr\u00e9-excitation ventriculaire et des maladies gastro-intestinales. Tous ces facteurs sont caus\u00e9s par des mutations sur le g\u00e8ne LAMP2, qui affectent la fonction lysosomale. Les professionnels de sant\u00e9 ne savent pas exactement comment cela entra\u00eene les sympt\u00f4mes. Ils savent qu’il est h\u00e9rit\u00e9 d’un mod\u00e8le dominant li\u00e9 au chromosome X. \u00c0 l’heure actuelle, il n’existe aucun rem\u00e8de ou traitement sp\u00e9cifique \u00e0 la maladie de Danon. Le traitement est symptomatique et n\u00e9cessite souvent une \u00e9quipe de sp\u00e9cialistes.<\/p>\n

RP-A501 comme traitement de la maladie de Danon<\/h2>\n

L’essai ouvert de phase 1 garantira que le RP-A501 est s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, et il commencera \u00e9galement \u00e0 \u00e9valuer l’efficacit\u00e9. Les chercheurs s’int\u00e9resseront \u00e9galement \u00e0 la transduction musculaire, \u00e0 la stabilisation clinique et \u00e0 la correction histologique. On parle maintenant de la cohorte avec la dose la plus \u00e9lev\u00e9e, car la cohorte de dose inf\u00e9rieure a \u00e9t\u00e9 achev\u00e9e avec succ\u00e8s et autoris\u00e9e par la FDA. Les patients de sexe masculin de plus de 15 ans seront trait\u00e9s par 1,1 \u00d7 1014 copies du g\u00e9nome \/ kilogramme de th\u00e9rapie g\u00e9nique administr\u00e9e par voie intraveineuse.<\/p>\n

Comme il n’existe actuellement aucun traitement sp\u00e9cifique \u00e0 la maladie de Danon, cette th\u00e9rapie g\u00e9nique est tr\u00e8s prometteuse. Les professionnels de sant\u00e9 et les patients attendent avec impatience les r\u00e9sultats de cette phase et toutes les \u00e9tapes ult\u00e9rieures de l’essai. On esp\u00e8re que ce traitement recevra un jour l’autorisation de la FDA et pourra am\u00e9liorer la vie des personnes atteintes de la maladie de Danon.<\/p>\n

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