{"id":285528,"date":"2020-09-13T20:54:33","date_gmt":"2020-09-14T00:54:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=285528&preview=true&preview_id=285528"},"modified":"2020-09-18T15:47:44","modified_gmt":"2020-09-18T19:47:44","slug":"il-y-a-des-resultats-precliniques-prometteurs-pour-st-920-une-therapie-genique-contre-la-maladie-de-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/09\/13\/il-y-a-des-resultats-precliniques-prometteurs-pour-st-920-une-therapie-genique-contre-la-maladie-de-fabry\/","title":{"rendered":"Il y a des r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques prometteurs pour ST-920, une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la maladie de Fabry"},"content":{"rendered":"

Pour d\u00e9terminer l’innocuit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale ST-920, les chercheurs ont d’abord examin\u00e9 l’impact du m\u00e9dicament sur des mod\u00e8les murins de la maladie de Fabry. Comme indiqu\u00e9 dans Fabry Disease News<\/em><\/a>, les essais pr\u00e9cliniques se sont finalement r\u00e9v\u00e9l\u00e9s prometteurs. Comme ST-920 a pu augmenter les niveaux d’alpha-GalA, emp\u00eachant ainsi l’accumulation de globotriaosylc\u00e9ramide, les chercheurs cherchent maintenant \u00e0 explorer l’impact de la th\u00e9rapie sur 30 humains dans un essai clinique de phase 1\/2<\/a>. Vous pouvez voir les r\u00e9sultats complets<\/a> des chercheurs publi\u00e9s dans Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.<\/em><\/p>\n

ST-920<\/h2>\n

D\u00e9velopp\u00e9 par Sangamo Therapeutics, ST-920 est con\u00e7u pour transmettre un g\u00e8ne GLA fonctionnel au foie, lib\u00e9rant de l’alpha-GalA dans le sang et r\u00e9duisant l’accumulation de graisse. Les patients n’ont besoin que d’une dose de ST-920. Par rapport aux traitements actuels comme la th\u00e9rapie enzymatique substitutive, qui n\u00e9cessitent des perfusions d’enzymes \u00e0 vie, ST-920 offre des options de traitement plus faciles, plus efficaces et plus accessibles pour les patients.<\/span><\/p>\n

Pour tester ST-920, les chercheurs ont utilis\u00e9 des mod\u00e8les murins de la maladie de Fabry. Sur une p\u00e9riode de 6 mois, les chercheurs ont inject\u00e9 de ST-920 par voie intraveineuse dans certains mod\u00e8les murins. Par rapport aux souris non trait\u00e9es et t\u00e9moins, les souris trait\u00e9es ont pr\u00e9sent\u00e9 des niveaux plus \u00e9lev\u00e9s d’ADN GLA et d’alpha-GalA. De plus, ces niveaux ont continu\u00e9 d’augmenter au fil du temps, ce qui montre une r\u00e9ponse soutenue. Les niveaux de graisses dangereuses ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9duits jusqu’\u00e0 80% dans le c\u0153ur et dans les reins. Dans les 85 jours suivant le traitement, les niveaux d’alpha-GalA \u00e9taient, en moyenne, 408 fois plus \u00e9lev\u00e9s que les niveaux trouv\u00e9s chez les souris non trait\u00e9es. De plus, ST-920 \u00e9tait s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9. \u00c0 l\u2019avenir, les chercheurs vont maintenant tester ces r\u00e9sultats chez l’homme.<\/p>\n

La Maladie de Fabry<\/span><\/h2>\n

La maladie de Fabry est un trouble g\u00e9n\u00e9tique du stockage lysosomal caract\u00e9ris\u00e9 par une accumulation de globotriaosylc\u00e9ramide. Le corps est incapable de traiter cette graisse. Ainsi, lorsque la graisse commence \u00e0 s’accumuler, g\u00e9n\u00e9ralement dans l’enfance, cela met le corps \u00e0 rude \u00e9preuve. Les mutations du g\u00e8ne GLA provoquent la maladie de Fabry. Elle affecte un homme sur 40 \u00e0 60 000, mais n’affecte g\u00e9n\u00e9ralement pas les femmes. Dans certaines parties du monde, les m\u00e9decins d\u00e9pistent la maladie de Fabry \u00e0 la naissance dans le cadre d’un examen de d\u00e9pistage n\u00e9onatal. Cependant, ce n’est pas vrai pour tous, alors il faut en parler aux m\u00e9decins. Sans traitement, les sympt\u00f4mes peuvent entra\u00eener des complications potentiellement mortelles, telles qu’une crise cardiaque, une insuffisance r\u00e9nale ou un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral. Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/span><\/p>\n