{"id":298223,"date":"2020-09-19T14:09:49","date_gmt":"2020-09-19T18:09:49","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=298223&preview=true&preview_id=298223"},"modified":"2020-09-23T17:03:29","modified_gmt":"2020-09-23T21:03:29","slug":"un-traitement-experimental-du-gliome-infiltrant-du-troc-cerebral-a-obtenu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/09\/19\/un-traitement-experimental-du-gliome-infiltrant-du-troc-cerebral-a-obtenu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental du gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral a obtenu la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em><\/a>, Ziopharma Oncology, Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son traitement exp\u00e9rimental Ad-RTS-hIL-12 avec veledimex (\u00e9galement appel\u00e9 IL-12 contr\u00f4l\u00e9) a re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: US Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/strong> Ce m\u00e9dicament est en cours de d\u00e9veloppement comme traitement potentiel d’une tumeur c\u00e9r\u00e9brale rare appel\u00e9e gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral (GITC).<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral<\/h2>\n

Le gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral est une tumeur c\u00e9r\u00e9brale tr\u00e8s rare connue pour sa faible r\u00e9ponse au traitement.<\/strong> Il appara\u00eet dans le pons, la zone centrale du tronc c\u00e9r\u00e9bral. Ses emplacements rendent la tumeur inop\u00e9rable par chirurgie. Malheureusement, la cause de cette tumeur reste inconnue et il existe peu de facteurs de risque d\u00e9finitifs connus ; les mutations de H3K27M sont impliqu\u00e9es dans les tumeurs c\u00e9r\u00e9brales chez les enfants. Les sympt\u00f4mes du gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral comprennent une perte de vision, une difficult\u00e9 \u00e0 avaler, une difficult\u00e9 \u00e0 respirer et des probl\u00e8mes d’\u00e9locution. L’approche de traitement normale de cette tumeur est la radioth\u00e9rapie pendant une p\u00e9riode de six semaines ; la chirurgie est rarement possible et l’efficacit\u00e9 de la chimioth\u00e9rapie n’est pas claire. Comme d’autres tumeurs c\u00e9r\u00e9brales, celle-ci est difficile \u00e0 traiter car de nombreux m\u00e9dicaments ne peuvent pas traverser la barri\u00e8re h\u00e9mato-enc\u00e9phalique. La tumeur r\u00e9cidive presque toujours apr\u00e8s le traitement et le taux de survie \u00e0 cinq ans est inf\u00e9rieur \u00e0 1%.<\/strong> Pour en savoir plus sur le gliome infiltrant du tronc c\u00e9r\u00e9bral, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/h2>\n

La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est accord\u00e9e aux m\u00e9dicaments en cours de d\u00e9veloppement pour traiter des maladies rares qui affectent principalement les personnes \u00e2g\u00e9es de 18 ans ou moins.<\/strong> Une maladie rare est d\u00e9finie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 patients aux \u00c9tats-Unis. Cette d\u00e9signation ne concerne g\u00e9n\u00e9ralement que les maladies consid\u00e9r\u00e9es comme graves ou potentiellement mortelles. Le destinataire de cette d\u00e9signation est admissible \u00e0 un bon d’examen prioritaire si le m\u00e9dicament en question est approuv\u00e9.<\/strong> Cela peut \u00eatre utilis\u00e9 pour r\u00e9duire la p\u00e9riode d’examen d’un futur produit ou peut \u00eatre vendu ou \u00e9chang\u00e9 \u00e0 une autre soci\u00e9t\u00e9.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos d’IL-12 contr\u00f4l\u00e9<\/span><\/h2>\n

IL-12 contr\u00f4l\u00e9 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale qui vise \u00e0 moduler la production d’IL-12, qui joue un r\u00f4le central dans la r\u00e9gulation de l’activit\u00e9 du syst\u00e8me immunitaire.<\/strong> Un ensemble de donn\u00e9es ant\u00e9rieures a \u00e9tabli ses impacts potentiels sur les tumeurs et il est actuellement \u00e9tudi\u00e9 dans un essai clinique de phase 1\/2.<\/p>\n

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