{"id":298228,"date":"2020-09-19T14:14:06","date_gmt":"2020-09-19T18:14:06","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=298228&preview=true&preview_id=298228"},"modified":"2020-09-23T17:03:27","modified_gmt":"2020-09-23T21:03:27","slug":"une-nouvelle-modification-a-ledition-genetique-a-traite-avec-succes-la-dystrophie-myotonique-de-steinert-chez-la-souris","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/09\/19\/une-nouvelle-modification-a-ledition-genetique-a-traite-avec-succes-la-dystrophie-myotonique-de-steinert-chez-la-souris\/","title":{"rendered":"Une Nouvelle modification \u00e0 l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique a trait\u00e9 avec succ\u00e8s la dystrophie myotonique de Steinert chez la souris"},"content":{"rendered":"

Selon un article de ScienceBlog<\/em><\/a>,<\/em> une modification \u00e0 la technologie CRISPR a permis \u00e0 une \u00e9quipe de chercheurs de traiter avec succ\u00e8s la dystrophie myotonique de Steinert de type 1 dans des mod\u00e8les murins. En modifiant l’ARN plut\u00f4t que l’ADN, cette \u00e9quipe a peut-\u00eatre d\u00e9couvert un nouveau traitement de la dystrophie myotonique.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la dystrophie myotonique de Steinert<\/h2>\n

La dystrophie myotonique<\/a> de Steinert est une forme de dystrophie musculaire qui se caract\u00e9rise par un affaiblissement et une atrophie progressive des muscles. Il existe deux formes de cette maladie : le type 1 et le type 2, ce dernier entra\u00eenant souvent des sympt\u00f4mes moins graves et affectant diff\u00e9rents muscles. Le type 1 est le r\u00e9sultat d’un g\u00e8ne DMPK mut\u00e9, tandis que le type 2 est caus\u00e9 par un g\u00e8ne ZNF9 mut\u00e9. Les sympt\u00f4mes communs des deux formes comprennent un rythme cardiaque anormal, une faiblesse des muscles cardiaques, des probl\u00e8mes de respiration, une faiblesse des muscles volontaires, des cataractes, des troubles d’apprentissage, une incapacit\u00e9 \u00e0 rel\u00e2cher les muscles, des probl\u00e8mes de d\u00e9glutition, des calculs biliaires, de la constipation, des muscles ut\u00e9rins anormaux, et des probl\u00e8mes d’\u00e9locution, de vision et d’audition. Il n’existe actuellement aucun rem\u00e8de ou traitement sp\u00e9cifique contre la dystrophie myotonique de Steinert ; le traitement est symptomatique.<\/p>\n

L\u2019\u00c9dition g\u00e9nique comme traitement de la dystrophie myotonique de Steinert<\/span><\/h2>\n

Il y a quelques ann\u00e9es, une \u00e9quipe de chercheurs de l’Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Diego a d\u00e9couvert que non seulement l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique avec la technologie CRISPR pouvait \u00eatre appliqu\u00e9e \u00e0 l’ADN mais aussi \u00e0 l’ARN. Ils l’appellent Cas9 ciblant l’ARN, ou RCas9 en abr\u00e9g\u00e9. Cette d\u00e9couverte a maintenant \u00e9t\u00e9 appliqu\u00e9e \u00e0 la dystrophie myotonique.<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Dans une \u00e9tude publi\u00e9e dans Nature Biomedical Engineering<\/em><\/a>, les chercheurs ont d\u00e9couvert que RCas9 a la capacit\u00e9 d\u2019\u00e9liminer de l’ARN toxique et de r\u00e9parer de nombreux sympt\u00f4mes de la dystrophie myotonique chez les mod\u00e8les murins.<\/span><\/p>\n

\u00c0 l’aide d’un virus non infectieux, les chercheurs ont administr\u00e9 soit une dose de th\u00e9rapie g\u00e9nique, soit un traitement simul\u00e9. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 extr\u00eamement positifs ; la th\u00e9rapie a pu \u00e9liminer plus de la moiti\u00e9 de l’ARN toxique. En fin de compte, les souris atteintes de dystrophie myotonique de Steinert \u00e9taient presque impossibles \u00e0 distinguer des souris en bonne sant\u00e9.<\/p>\n

Bien qu’il reste encore beaucoup \u00e0 faire, ces r\u00e9sultats sont tr\u00e8s int\u00e9ressants. Des essais sur l’homme doivent \u00eatre men\u00e9s afin de mieux comprendre le traitement et pour v\u00e9rifier qu’il fonctionne. Des recherches peuvent \u00e9galement \u00eatre men\u00e9es pour voir si cette th\u00e9rapie fonctionnera comme traitement d’autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques, telles que la maladie de Huntington ou la SLA. Ind\u00e9pendamment de la recherche qui reste \u00e0 faire, les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude sont tr\u00e8s prometteurs pour ceux qui vivent avec la dystrophie myotonique de Steinert.<\/p>\n

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