<\/p>\n
Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie de pr\u00e9cision Blueprint Medicines Corporation a annonc\u00e9<\/a> les r\u00e9sultats positifs de deux essais cliniques : EXPLORER et PATHFINDER. Les essais ont examin\u00e9 l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance d’AYVAKIT (avapritinib) chez les patients atteints de mastocytose syst\u00e9mique avanc\u00e9e. Actuellement, il existe peu de traitements efficaces contre la mastocytose syst\u00e9mique. De plus, le taux de survie globale apr\u00e8s le diagnostic d’une maladie agressive est de 3 ans, les patients atteints de leuc\u00e9mie \u00e0 mastocytes ne survivant que pendant moins de 6 mois. Ainsi, les premiers r\u00e9sultats positifs des deux \u00e9tudes pr\u00e9sentent une opportunit\u00e9 de mieux traiter les patients et d’am\u00e9liorer leur qualit\u00e9 de vie.<\/p>\n \u00c9galement connu sous le nom d’avapritinib, AYKAVIT est un inhibiteur de kinase. Actuellement, il est autoris\u00e9 par la FDA pour traiter les patients atteints de tumeurs stromales digestives (GIST<\/a>). Cependant, il n’est pas encore autoris\u00e9 par la FDA pour les patients atteints de mastocytose syst\u00e9mique, bien qu’il ait re\u00e7u la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire. \u00c0 l’heure actuelle, Blueprint Medicines esp\u00e8re soumettre une demande de nouveau m\u00e9dicament suppl\u00e9mentaire (sNDA) d’ici la fin de 2020.<\/p>\n L’essai EXPLORER<\/a> est con\u00e7u pour d\u00e9terminer la dose recommand\u00e9e d’AYKAVIT pour les patients atteints de mastocytose syst\u00e9mique. En outre, l’essai vise \u00e0 explorer la s\u00e9curit\u00e9, les r\u00e9sultats pour les patients et la r\u00e9duction des sympt\u00f4mes. 53 participants se sont inscrits \u00e0 l’essai. Parmi ceux-ci, au moins 36% ont atteint une r\u00e9mission totale ou partielle.<\/span><\/p>\n Ensuite, l’essai PATHFINDER<\/a> a eu 44 patients qui ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par 200 mg d’AYKAVIT. Parmi ceux-ci, 32 ont connu une r\u00e9ponse th\u00e9rapeutique. Cependant, certains effets ind\u00e9sirables se sont produits. Celles-ci comprenaient une aggravation de la thrombop\u00e9nie et des saignements intracr\u00e2niens l\u00e9gers.<\/span><\/p>\n Il existe plusieurs formes de mastocytose syst\u00e9mique (SM), un trouble caract\u00e9ris\u00e9 par des niveaux excessifs de mastocytes. Selon l’Encyclopedia Britannica<\/em><\/a>, les mastocytes sont pr\u00e9sents dans le tissu conjonctif de tout le corps. Ces cellules :<\/span><\/p>\n r\u00e9gissent les r\u00e9ponses inflammatoires telles que l’hypersensibilit\u00e9 et les r\u00e9actions allergiques. Les mastocytes stockent un certain nombre de m\u00e9diateurs chimiques diff\u00e9rents – y compris l’histamine, les interleukines, les prot\u00e9oglycanes et diverses enzymes – dans des granules grossiers trouv\u00e9s dans tout le cytoplasme de la cellule. Lors de la stimulation par un allerg\u00e8ne<\/a>, les mastocytes lib\u00e8rent le contenu de leurs granules (un processus appel\u00e9 d\u00e9granulation<\/a>) dans les tissus environnants. Les m\u00e9diateurs chimiques produisent des r\u00e9ponses locales caract\u00e9ristiques d’une r\u00e9action allergique, telles qu’une perm\u00e9abilit\u00e9 accrue des vaisseaux sanguins (c’est-\u00e0-dire une inflammation et un gonflement), une contraction des muscles lisses (par exemple, des muscles bronchiques) et une production accrue de mucus.<\/p><\/blockquote>\n<\/div>\n Lorsque les mastocytes sont d\u00e9clench\u00e9s, ils lib\u00e8rent ces m\u00e9diateurs chimiques, qui provoquent une r\u00e9action telle que la production de mucus, les contractions des muscles bronchiques et l’inflammation. Dans la mastocytose syst\u00e9mique, les patients ont trop de mastocytes, cr\u00e9ant fr\u00e9quemment ce type de r\u00e9ponse. Pour ces patients, les d\u00e9clencheurs comprennent l’alcool, les changements de temp\u00e9rature, les m\u00e9dicaments ou m\u00eame la nourriture \u00e9pic\u00e9e.<\/p>\n La mastocytose syst\u00e9mique r\u00e9sulte g\u00e9n\u00e9ralement de mutations du g\u00e8ne KIT<\/em>, telles que KIT D816V<\/em>. Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n Pour en savoir plus sur la mastocytose syst\u00e9mique, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie de pr\u00e9cision Blueprint Medicines Corporation a annonc\u00e9 les r\u00e9sultats positifs de deux essais cliniques : EXPLORER et PATHFINDER. Les essais ont examin\u00e9 l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance d’AYVAKIT (avapritinib) chez les patients atteints de mastocytose syst\u00e9mique avanc\u00e9e. Actuellement, il existe peu de traitements efficaces […]<\/p>\n","protected":false},"author":1217,"featured_media":221911,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[15687],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/318978"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1217"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=318978"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/318978\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/221911"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=318978"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=318978"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=318978"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}AYKAVIT<\/h2>\n
L\u2019Essai clinique de phase\u00a01 EXPLORER<\/span><\/h3>\n
Mastocytose syst\u00e9mique (MS)<\/h2>\n
\n
\nC\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"