{"id":338546,"date":"2020-10-05T13:09:11","date_gmt":"2020-10-05T17:09:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=338546&preview=true&preview_id=338546"},"modified":"2020-10-07T14:23:28","modified_gmt":"2020-10-07T18:23:28","slug":"le-vamorolone-est-un-traitement-prometteur-de-la-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/05\/le-vamorolone-est-un-traitement-prometteur-de-la-dmd\/","title":{"rendered":"Le Vamorolone est un traitement prometteur de la DMD"},"content":{"rendered":"

Selon Medical Xpress<\/em><\/a>, il y aura peut-\u00eatre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est trait\u00e9e par des glucocortico\u00efdes. Cependant, ceux-ci n\u00e9cessitent souvent des doses \u00e9lev\u00e9es et entra\u00eenent des effets secondaires graves. Maintenant, une nouvelle \u00e9tude sugg\u00e8re que le vamorolone pourrait am\u00e9liorer les r\u00e9sultats des patients tout en r\u00e9duisant les effets ind\u00e9sirables. Les r\u00e9sultats complets ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans PLOS Medicine.<\/em><\/a><\/p>\n

Le Vamorolone<\/h2>\n

Pour les patients atteints de DMD, un r\u00e9gime st\u00e9ro\u00efdien (prednisone, d\u00e9flazacort) est la norme de soins traditionnelle. Cependant, l’utilisation de st\u00e9ro\u00efdes \u00e0 long terme peut entra\u00eener des probl\u00e8mes de croissance, de sant\u00e9 osseuse et de d\u00e9veloppement osseux. Mais des donn\u00e9es r\u00e9centes sugg\u00e8rent que le vamorolone, en association avec les st\u00e9ro\u00efdes, r\u00e9duit les impacts n\u00e9gatifs tout en conservant l’efficacit\u00e9 st\u00e9ro\u00efdienne.<\/p>\n

Selon ReveraGen BioPharma<\/em><\/a>, le vamorolone est :<\/p>\n

un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental d\u00e9velopp\u00e9 comme st\u00e9ro\u00efde dissociatif. Cela signifie que gr\u00e2ce \u00e0 son profil chimique, il peut s\u00e9parer chimiquement les aspects d’efficacit\u00e9 (b\u00e9n\u00e9fice clinique) des probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 (profils d’effets secondaires).<\/p><\/blockquote>\n

La th\u00e9rapie est \u00e9galement anti-inflammatoire. Le but du m\u00e9dicament est de conserver les b\u00e9n\u00e9fices de la st\u00e9ro\u00efdoth\u00e9rapie (mobilit\u00e9, qualit\u00e9 de vie, survie globale) tout en r\u00e9duisant les sympt\u00f4mes n\u00e9gatifs (mauvais d\u00e9veloppement, probl\u00e8mes de sant\u00e9 osseuse). Les chercheurs s’int\u00e9ressent particuli\u00e8rement \u00e0 l’efficacit\u00e9 du vamorolone chez les jeunes gar\u00e7ons, dont la faiblesse musculaire devient plus progressive apr\u00e8s l’\u00e2ge de six ans.<\/p>\n

Dans l’essai de six mois, les chercheurs ont inscrit 46 participants. Suite \u00e0 l’essai, 100% des patients ont choisi de continuer \u00e0 utiliser le vamorolone. La th\u00e9rapie a augment\u00e9 la force musculaire et la fonction musculaire.<\/p>\n

La Myopathie de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

Dans l’ensemble, il existe neuf formes de dystrophie musculaire. Les patients atteints de myopathie de Duchenne n’ont pas la capacit\u00e9 de cr\u00e9er de la dystrophine. Selon le Genetics Home Reference<\/a><\/em>, la dystrophine :<\/p>\n

fait partie d’un groupe de prot\u00e9ines qui agissent ensemble pour renforcer les fibres musculaires et les prot\u00e9ger des blessures lorsque les muscles contractent et rel\u00e2chent. Le complexe de dystrophine agit comme une ancre, reliant le cadre structurel de chaque cellule musculaire (cytosquelette) avec le r\u00e9seau de prot\u00e9ines et d’autres mol\u00e9cules \u00e0 l’ext\u00e9rieur de la cellule (matrice extracellulaire).<\/p><\/blockquote>\n

En cons\u00e9quence, les patients souffrent d’une faiblesse du squelette et du muscle cardiaque. La DMD est beaucoup plus fr\u00e9quente chez les hommes (1 naissance sur 3500) que chez les femmes (1 naissance sur 50 millions). En effet, la mutation qui cause la DMD se trouve dans le chromosome X. Les femmes ont besoin de deux copies mut\u00e9es pour h\u00e9riter de la DMD, tandis que les hommes n’en ont besoin que d’un.<\/p>\n

L’apparition des sympt\u00f4mes survient avant l’\u00e2ge de 6 ans. Ceux-ci comprennent :<\/p>\n