{"id":344118,"date":"2020-10-07T14:46:44","date_gmt":"2020-10-07T18:46:44","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=344118&#038;preview=true&#038;preview_id=344118"},"modified":"2020-10-13T10:49:13","modified_gmt":"2020-10-13T14:49:13","slug":"une-nouvelle-therapie-experimental-pour-les-patients-atteints-de-myelofibrose-qui-sont-egalement-atteints-de-thrombopenie-severe-avence-dans-le-processus-dautorisation","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/07\/une-nouvelle-therapie-experimental-pour-les-patients-atteints-de-myelofibrose-qui-sont-egalement-atteints-de-thrombopenie-severe-avence-dans-le-processus-dautorisation\/","title":{"rendered":"Une Nouvelle th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale pour les patients atteints de my\u00e9lofibrose qui sont \u00e9galement atteints de thrombop\u00e9nie s\u00e9v\u00e8re avance dans le processus d&rsquo;autorisation"},"content":{"rendered":"<p>CTI BioPharma vient d&rsquo;annoncer la soumission d&rsquo;une demande de nouveau m\u00e9dicament (NDA) pour le pacritinib en tant que nouvelle option de traitement pour les patients atteints de <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/primary-myelofibrosis\/\">my\u00e9lofibrose<\/a> ainsi qu\u2019une <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/thrombocytopenia\/\">thrombop\u00e9nie<\/a> s\u00e9v\u00e8re. La thrombop\u00e9nie est le r\u00e9sultat soit de la maladie elle-m\u00eame, soit d&rsquo;une toxicit\u00e9 caus\u00e9e par certaines th\u00e9rapies. Il n&rsquo;y a pas encore de traitement autoris\u00e9 pour ce sous-ensemble de patients, mais on esp\u00e8re que cela changera bient\u00f4t. Le processus de soumission commence maintenant, mais on esp\u00e8re que la NDA sera soumise d&rsquo;ici le premier trimestre de l&rsquo;ann\u00e9e prochaine.<\/p>\n<p>De multiples \u00e9tudes cliniques ont montr\u00e9 que le pacritinib peut \u00eatre b\u00e9n\u00e9fique pour les patients.<\/p>\n<h2><strong>Thrombop\u00e9nie<\/strong><\/h2>\n<p>La my\u00e9lofibrose est un cancer qui se forme dans la moelle osseuse. Cela peut provoquer une an\u00e9mie, de la fatigue, une faiblesse, ainsi qu&rsquo;une hypertrophie du foie et de la rate. Plus d&rsquo;un tiers de ces patients ont une thrombop\u00e9nie s\u00e9v\u00e8re. Cela signifie qu&rsquo;ils ont une num\u00e9ration de plaquettes basse. Le taux de survie pour cette maladie n&rsquo;est que de 15 mois.<\/p>\n<p>Il a \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9 qu&rsquo;une thrombop\u00e9nie s\u00e9v\u00e8re peut survenir simplement \u00e0 la suite d&rsquo;une my\u00e9lofibrose. Cependant, il est \u00e9galement associ\u00e9 au traitement par ruxolitinib. Mais, si on arr\u00eate de suivre sa th\u00e9rapie, on n\u2019aura pas de meilleurs r\u00e9sultats car la th\u00e9rapie est essentielle pour traiter la maladie elle-m\u00eame.<\/p>\n<p>Il est clair qu&rsquo;une nouvelle th\u00e9rapie est n\u00e9cessaire.<\/p>\n<h2><strong>Les \u00c9tudes<\/strong><\/h2>\n<p>Cette demande sera bas\u00e9e sur les donn\u00e9es de 4 essais cliniques. Ceux-ci comprennent &#8211;<\/p>\n<ul>\n<li>Phase 3 PERSIST-1<\/li>\n<li>PERSIST-2<\/li>\n<li>S\u00e9rie de doses de Phase 2 PAC203<\/li>\n<li>Phase 3 PACIFICA<\/li>\n<\/ul>\n<p>L&rsquo;essai de phase 3 PACIFICA est toujours en cours.<\/p>\n<p>La th\u00e9rapie Pacritinib est un inhibiteur de kinase administr\u00e9e par voie orale qui a une sp\u00e9cificit\u00e9 pour une large gamme d&rsquo;enzymes. L&rsquo;une de ces enzymes est la famille JAK. Ce groupe est un \u00e9l\u00e9ment essentiel du d\u00e9veloppement normal des cellules sanguines. Elle est \u00e9galement impliqu\u00e9e dans l&rsquo;expression des cytokines ainsi que dans les r\u00e9ponses immunitaires. Lorsque ces enzymes sont mut\u00e9es, des cancers du sang peuvent se d\u00e9velopper.<\/p>\n<p>Les chercheurs pensent que le pacritinib peut \u00eatre avantageux non seulement contre la my\u00e9lofibrose mais aussi contre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/acute-myelogenous-leukemia-aml\/\">leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde<\/a>, la leuc\u00e9mie my\u00e9lomonocytaire chronique, le <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/%ef%bb%bfmyelodysplastic-syndromes\/\">syndrome my\u00e9lodysplasique<\/a>, ainsi que la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/chronic-lymphocytic-leukemia\/\">leuc\u00e9mie lympho\u00efde chronique.<\/a><\/p>\n<p>Le pacritinib a d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour le traitement de\u00a0:<\/p>\n<ul>\n<li><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/polycythemia-vera-pcv\/\">Maladie de Vasquez<\/a><\/li>\n<li>Thrombocyt\u00e9mie post-essentielle<\/li>\n<li>My\u00e9lofibrose primaire<\/li>\n<\/ul>\n<p>Il a \u00e9galement re\u00e7u la d\u00e9signation de Fast Track (en fran\u00e7ais\u00a0: voie acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e) pour le traitement de la my\u00e9lofibrose.<\/p>\n<p>Vous pouvez en savoir plus sur cette th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale en cliquant <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/cti-biopharma-to-submit-a-new-drug-application-nda-for-the-accelerated-approval-of-pacritinib-for-the-treatment-of-myelofibrosis-patients-with-severe-thrombocytopenia-301140315.html\">ici.<\/a><\/p>\n<hr \/>\n<div class=\"elementor-element elementor-element-8268f3f elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"8268f3f\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n<div class=\"elementor-widget-container\">\n<h4 class=\"elementor-divider\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>CTI BioPharma vient d&rsquo;annoncer la soumission d&rsquo;une demande de nouveau m\u00e9dicament (NDA) pour le pacritinib en tant que nouvelle option de traitement pour les patients atteints de my\u00e9lofibrose ainsi qu\u2019une thrombop\u00e9nie s\u00e9v\u00e8re. La thrombop\u00e9nie est le r\u00e9sultat soit de la maladie elle-m\u00eame, soit d&rsquo;une toxicit\u00e9 caus\u00e9e par certaines th\u00e9rapies. 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