{"id":344146,"date":"2020-10-07T14:56:17","date_gmt":"2020-10-07T18:56:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=344146&preview=true&preview_id=344146"},"modified":"2020-10-16T15:18:31","modified_gmt":"2020-10-16T19:18:31","slug":"un-traitement-potentiel-de-losteogenese-imparfaite-a-recu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/07\/un-traitement-potentiel-de-losteogenese-imparfaite-a-recu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare\/","title":{"rendered":"Un Traitement potentiel de l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite a re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Mereo BioPharma Group a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son traitement exp\u00e9rimental, le setrusumab, avait obtenu la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/strong> Cette d\u00e9signation concerne le traitement de l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite<\/strong>, une maladie rare qui affecte les os. Le m\u00e9dicament a d\u00e9montr\u00e9 un b\u00e9n\u00e9fice potentiel pour les patients dans un essai clinique de phase 2.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite<\/h2>\n

L’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite, \u00e9galement appel\u00e9e maladie des os de verre, est un groupe de troubles g\u00e9n\u00e9tiques qui se distinguent par des os anormalement faibles qui se cassent facilement.<\/strong> L’effet peut varier de l\u00e9ger \u00e0 s\u00e9v\u00e8re. Ces troubles sont li\u00e9s \u00e0 un manque de collag\u00e8ne de type I, entra\u00eenant des probl\u00e8mes de tissu conjonctif. Dans la grande majorit\u00e9 de cas, cela est caus\u00e9 par une mutation affectant les g\u00e8nes COL1A1<\/em> ou COL1A2<\/em>. \u00c0 part les os affaiblis, l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite provoque \u00e9galement d’autres sympt\u00f4mes et signes, tels qu’une petite taille, des probl\u00e8mes respiratoires, des probl\u00e8mes dentaires, des articulations\u00a0l\u00e2ches, une perte auditive, une coloration bleue de la scl\u00e9rotique et une dissection aortique. Actuellement, il n’y a aucun rem\u00e8de contre la maladie et aucun traitement autoris\u00e9 par la FDA. \u00c9viter de fumer et de faire de l’exercice r\u00e9guli\u00e8rement peut aider \u00e0 r\u00e9duire le risque de fractures. D’autres traitements peuvent inclure la physioth\u00e9rapie, la chirurgie et les biphosphonates, qui peuvent aider \u00e0 r\u00e9duire les fractures, en particulier chez les enfants.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/h2>\n

La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est accord\u00e9e aux th\u00e9rapies exp\u00e9rimentales qui sont en cours de d\u00e9veloppement pour traiter des troubles rares et graves qui affectent principalement les personnes \u00e2g\u00e9es de 18 ans ou moins.<\/strong> Une maladie rare est d\u00e9finie comme une maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. La soci\u00e9t\u00e9 b\u00e9n\u00e9ficiaire de cette d\u00e9signation re\u00e7oit un bon d’examen prioritaire de la FDA si la demande de licence de produits biologiques du m\u00e9dicament est autoris\u00e9e par l’agence. Ce bon peut \u00eatre utilis\u00e9 pour un futur produit ou peut \u00eatre vendu ou \u00e9chang\u00e9 \u00e0 une autre entreprise.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du setrusumab<\/h2>\n

Le setrusumab est un anticorps monoclonal qui inhibe une prot\u00e9ine appel\u00e9e scl\u00e9rostine, connue pour jouer un r\u00f4le dans la pr\u00e9vention de l’activit\u00e9 des cellules responsables de la croissance des os.<\/strong> S’il est autoris\u00e9, le m\u00e9dicament pourrait \u00eatre le premier traitement modifiant la maladie contre l’ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite. Le m\u00e9dicament a obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin dans l’UE et aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n

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