{"id":344155,"date":"2020-10-07T15:01:22","date_gmt":"2020-10-07T19:01:22","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=344155&preview=true&preview_id=344155"},"modified":"2020-10-16T15:18:29","modified_gmt":"2020-10-16T19:18:29","slug":"un-traitmenet-experimental-de-la-maladie-de-fabry-sera-disponible-dans-le-cadre-dun-acces-etendu","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/07\/un-traitmenet-experimental-de-la-maladie-de-fabry-sera-disponible-dans-le-cadre-dun-acces-etendu\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental de la maladie de Fabry sera disponible dans le cadre d’un acc\u00e8s \u00e9tendu"},"content":{"rendered":"

Selon un article de PR Newswire<\/em><\/a>, Chiesi Global Rare Diseases et la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont r\u00e9cemment annonc\u00e9 qu\u2019ils ont lanc\u00e9 un programme d’acc\u00e8s \u00e9tendu (EAP pour l\u2019anglais Expanded Access Program) pour leur th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale pegunigalsidase alfa.<\/strong> Ce programme concernera l’utilisation propos\u00e9e du m\u00e9dicament comme traitement de la maladie de Fabry, une maladie rare. Pendant ce temps, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaire et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA) \u00e9value actuellement la demande de licence de produits biologiques pour le m\u00e9dicament.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Fabry<\/h2>\n

La maladie de Fabry est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui affecte principalement le c\u0153ur, la peau et les reins.<\/strong> En tant que maladie de stockage lysosomal, elle se caract\u00e9rise par une carence en enzyme responsable du traitement des sphingolipides, qui s’accumulent dans le corps en cons\u00e9quence. Le trouble est caus\u00e9 par des mutations du g\u00e8ne GLA<\/em>. Les sympt\u00f4mes comprennent la douleur (qui peut affecter les extr\u00e9mit\u00e9s, tout le corps ou l\u2019appareil digestif), un dysfonctionnement r\u00e9nal, des anomalies de la valve cardiaque et du rythme cardiaque, la fatigue, l’incapacit\u00e9 de transpirer et les angiok\u00e9ratomes (petits points rouges qui apparaissent sur la peau) . Les traitements comprennent une th\u00e9rapie enzymatique substitutive, des traitements pour traiter des probl\u00e8mes sp\u00e9cifiques d’organes et Galafold. Galafold est efficace chez environ 50% de patients et ne fonctionne que chez les patients pr\u00e9sentant certains types de mutations. La th\u00e9rapie enzymatique substitutive peut aider \u00e0 arr\u00eater partiellement ou inverser la progression de la maladie.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Fabry, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos du programme<\/h2>\n

\u00c0 ce moment, la pegunigalsidase alfa n’est disponible que pour les patients impliqu\u00e9s dans l’essai clinique de phase 3 en cours<\/strong>. Le EAP permettra au traitement d’\u00eatre utilis\u00e9 par d’autres patients dans certaines circonstances, par exemple lorsque le m\u00e9decin du patient d\u00e9termine que le patient ne recevra pas de r\u00e9sultats ad\u00e9quats en utilisant les th\u00e9rapies actuellement disponibles. Le m\u00e9dicament a re\u00e7u un examen prioritaire de la FDA. Les participants au programme recevront une dose de 1 mg \/ kg de poids corporel et des donn\u00e9es sur les effets ind\u00e9sirables et d’autres facteurs seront rassembl\u00e9es.<\/strong><\/p>\n

Il existe un besoin important pour plus d’options th\u00e9rapeutiques de la maladie de Fabry, car certains patients ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des avantages majeurs des traitements actuels.<\/strong> Ce probl\u00e8me est encore aggrav\u00e9 par le fait que le nombre de maladies de Fabry r\u00e9cemment diagnostiqu\u00e9es augmente et d\u00e9passe m\u00eame les pr\u00e9visions scientifiques.<\/p>\n

\n
\n<\/div>\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon un article de PR Newswire, Chiesi Global Rare Diseases et la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont r\u00e9cemment annonc\u00e9 qu\u2019ils ont lanc\u00e9 un programme d’acc\u00e8s \u00e9tendu (EAP pour l\u2019anglais Expanded Access Program) pour leur th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale pegunigalsidase alfa. Ce programme concernera l’utilisation propos\u00e9e du m\u00e9dicament comme traitement de la maladie de Fabry, une maladie […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":253021,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14679,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/344155"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=344155"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/344155\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/253021"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=344155"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=344155"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=344155"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}