Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la dr\u00e9panocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tol\u00e9rance, l’innocuit\u00e9 et la pharmacocin\u00e9tique du m\u00e9dicament. Le lancement de cet essai est possible gr\u00e2ce \u00e0 l’autorisation par la FDA de la demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental qui a \u00e9t\u00e9 soumise par Fulcrum.<\/p>\n
La dr\u00e9panocytose<\/a> comprend un groupe de troubles qui sont caract\u00e9ris\u00e9s par des globules rouges malform\u00e9s de la forme d\u2019une faucilles. Le type le plus courant et le plus grave de cette maladie est l\u2019an\u00e9mie falciforme<\/a>. Dans la dr\u00e9panocytose, les cellules d\u00e9form\u00e9es provoquent des blocages et une circulation sanguine limit\u00e9e lorsqu’elles se retrouvent bloqu\u00e9es le long des parois des vaisseaux sanguins. Cette maladie est caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne responsable de la production d’h\u00e9moglobine, qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans tout le corps. Ce g\u00e8ne est \u00e0 transmission autosomique r\u00e9cessive, ce qui signifie que les deux parents doivent en transmettre une copie \u00e0 leur enfant. La dr\u00e9panocytose est la plus courante chez les personnes d’origine africaine et hispanique.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de la dr\u00e9panocytose comprennent une crise aigu\u00eb, un gonflement des mains et des pieds et des sympt\u00f4mes associ\u00e9s \u00e0 l’an\u00e9mie comme la fatigue, la jaunisse et un retard de croissance. Les adultes ont tendance \u00e0 ressentir constamment les effets de cette maladie, mais les enfants ne les ressentent g\u00e9n\u00e9ralement que pendant les crises aigu\u00ebs. Quel que soit l’\u00e2ge, les organes affect\u00e9s par le blocage du flux sanguin sont g\u00e9n\u00e9ralement endommag\u00e9s. Les organes les plus fr\u00e9quemment endommag\u00e9s sont le cerveau, les yeux, la rate, le foie, les reins, les poumons, le c\u0153ur, la peau, les articulations et les os. Il n’existe aucun rem\u00e8de contre la dr\u00e9panocytose. Bien que certaines personnes puissent subir une greffe de moelle osseuse ou une transfusion sanguine, tout le monde ne peuvent pas les subir. D’autres formes de traitement sont symptomatiques et visent \u00e0 prolonger la vie.<\/p>\n L’essai de phase 1 vise \u00e0 tester la pharmacocin\u00e9tique, l’innocuit\u00e9 et la tol\u00e9rance du FTX-6058, une petite mol\u00e9cule destin\u00e9e \u00e0 augmenter l’expression de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale. Il se d\u00e9roulera en quatre parties.<\/p>\n Les chercheurs travaillant sur l’essai estiment que ce traitement est une approche diff\u00e9rente quant aux traitements de la dr\u00e9panocytose, qui, on esp\u00e8re, pourra am\u00e9liorer la vie des patients.<\/p>\n Cliquez ici<\/a> pour lire l’article source.<\/p>\n Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la dr\u00e9panocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tol\u00e9rance, l’innocuit\u00e9 et la pharmacocin\u00e9tique du m\u00e9dicament. Le lancement de cet essai est possible gr\u00e2ce \u00e0 l’autorisation par la FDA de la demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental qui a \u00e9t\u00e9 soumise par Fulcrum. \u00c0 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":206471,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14378,14003,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/363087"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=363087"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/363087\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/206471"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=363087"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=363087"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=363087"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n
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