{"id":363101,"date":"2020-10-14T15:14:51","date_gmt":"2020-10-14T19:14:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=363101&preview=true&preview_id=363101"},"modified":"2020-10-16T15:18:22","modified_gmt":"2020-10-16T19:18:22","slug":"la-fda-a-accorde-la-designation-dexamen-accelere-a-une-therapie-genique-de-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/14\/la-fda-a-accorde-la-designation-dexamen-accelere-a-une-therapie-genique-de-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"La FDA a accord\u00e9 la d\u00e9signation d\u2019examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 \u00e0 une th\u00e9rapie g\u00e9nique de la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Muscular Dystrophy News Today<\/em><\/a>, une th\u00e9rapie g\u00e9nique en d\u00e9veloppement par la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Pfizer, Inc. a r\u00e9cemment re\u00e7u la d\u00e9signation Fast Track<\/em> (\u00ab\u00a0examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9\u00a0\u00bb en fran\u00e7ais) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/strong> Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique, actuellement d\u00e9sign\u00e9e PF-06939926, est en cours de d\u00e9veloppement en tant que traitement de la myopathie de Duchenne<\/strong>, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. La th\u00e9rapie a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin aux \u00c9tats-Unis et dans l’UE et la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de la FDA.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne<\/h2>\n

La myopathie de Duchenne (ou DMD pour l\u2019anglais Duchenne muscular dystrophy<\/i>) est une maladie neuromusculaire, et c’est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui commence g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et s’aggrave rapidement.<\/strong> En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les hommes sont principalement touch\u00e9s, les femmes ne pr\u00e9sentant qu’occasionnellement des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la myopathie de Duchenne comprennent des chutes, une posture de marche anormale, une perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marche, des d\u00e9formations des fibres musculaires, une d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), une hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, des d\u00e9formations squelettiques, une atrophie musculaire, des anomalies cardiaques et des difficult\u00e9s avec la respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies qui peuvent aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans la trentaine avec de bons soins. De meilleurs traitements contre cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation d\u2019examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9<\/span><\/h2>\n

La d\u00e9signation \u00ab Fast Track \u00bb est g\u00e9n\u00e9ralement accord\u00e9e aux th\u00e9rapies con\u00e7ues pour traiter un probl\u00e8me m\u00e9dical ou une maladie qui a un besoin majeur et urgent non satisfait quant aux traitements.<\/strong> La d\u00e9signation acc\u00e9l\u00e8re le processus du d\u00e9veloppement. Les th\u00e9rapies avec cette d\u00e9signation peuvent \u00e9galement avoir droit \u00e0 d’autres d\u00e9signations, telles que l’autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e et l’examen prioritaire.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de PF-06939926<\/h2>\n

PF-06939926 est en cours de d\u00e9veloppement en tant que th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 usage unique qui est administr\u00e9e directement dans la circulation sanguine.<\/strong> Cette th\u00e9rapie utilise un vecteur viral AAV pour fournir une copie raccourcie mais enti\u00e8rement fonctionnelle du g\u00e8ne DMD<\/strong> aux muscles. Pfizer esp\u00e8re que cette th\u00e9rapie pourrait ralentir de mani\u00e8re significative ou arr\u00eater la progression de l’atrophie musculaire dans la myopathie de Duchenne.<\/strong><\/p>\n

L’accord de la d\u00e9signation d\u2019examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 reposait sur des donn\u00e9es encourageantes d’une \u00e9tude de phase 1b toujours en cours. Cette \u00e9tude porte sur 30 patients et le traitement semble avoir des effets b\u00e9n\u00e9fiques.<\/p>\n

\n
\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une th\u00e9rapie g\u00e9nique en d\u00e9veloppement par la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Pfizer, Inc. a r\u00e9cemment re\u00e7u la d\u00e9signation Fast Track (\u00ab\u00a0examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9\u00a0\u00bb en fran\u00e7ais) de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA). Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique, actuellement d\u00e9sign\u00e9e PF-06939926, est en cours […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":349002,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14150,14003,14450,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/363101"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=363101"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/363101\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/349002"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=363101"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=363101"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=363101"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}