{"id":378272,"date":"2020-10-20T12:18:09","date_gmt":"2020-10-20T16:18:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=378272&preview=true&preview_id=378272"},"modified":"2020-10-22T15:50:51","modified_gmt":"2020-10-22T19:50:51","slug":"un-nouveau-medicament-inhale-est-un-traitement-potentiel-de-la-fibrose-kystique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/20\/un-nouveau-medicament-inhale-est-un-traitement-potentiel-de-la-fibrose-kystique\/","title":{"rendered":"Un Nouveau m\u00e9dicament inhal\u00e9 est un traitement potentiel de la fibrose kystique"},"content":{"rendered":"

Ionis Pharmaceuticals a r\u00e9cemment publi\u00e9 les donn\u00e9es de son essai clinique sur IONIS-ENAC-2.5Rx, un traitement de la fibrose kystique. Selon Newswire<\/em><\/a>,<\/em> l’\u00e9tude a montr\u00e9 des r\u00e9sultats tr\u00e8s positifs, avec des volontaires en bonne sant\u00e9 constatant une diminution importante de l’expression du canal sodium \u00e9pith\u00e9lial.<\/p>\n

\u00c0 propos de la fibrose kystique<\/span><\/h2>\n

La fibrose kystique<\/a> est une maladie g\u00e9n\u00e9tique caract\u00e9ris\u00e9e par des l\u00e9sions progressives des voies respiratoire et digestif. Les personnes atteintes de fibrose kystique n’ont pas le mucus glissant que l’on trouve normalement dans les poumons. Au lieu de cela, ils ont un mucus visqueux et collant qui s’accumule dans leur syst\u00e8me. Cette accumulation provoque des obstructions dans les voies respiratoires, qui attrapent alors les bact\u00e9ries et provoquent des probl\u00e8mes respiratoires, des infections, des l\u00e9sions pulmonaires et une insuffisance respiratoire. Il peut \u00e9galement bloquer les enzymes digestives, ce qui rend difficile l’absorption des nutriments. La fibrose kystique est une maladie \u00e0 transmission autosomique r\u00e9cessive, ce qui signifie que le g\u00e8ne mut\u00e9 doit \u00eatre transmis par les deux parents. Le g\u00e8ne responsable de cette maladie affecte la prot\u00e9ine qui r\u00e9gule le mouvement du sel. La mutation du g\u00e8ne varie \u00e9galement en gravit\u00e9.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes de la fibrose kystique affectent les appareils respiratoire et digestif. Ils comprennent une toux persistante et une respiration sifflante persistante, un essoufflement, des difficult\u00e9s \u00e0 faire de l’exercice, des infections pulmonaires fr\u00e9quentes, le nez bouch\u00e9, des difficult\u00e9s \u00e0 prendre du poids, la constipation, l’infertilit\u00e9 chez l\u2019homme, une peau sal\u00e9 et l’intol\u00e9rance \u00e0 l’exercice.<\/p>\n

\u00c0 propos de IONIS-ENAC-2.5Rx et de l’\u00e9tude<\/span><\/h2>\n

IONIS-ENAC-2.5Rx est un m\u00e9dicament antisens qui a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9 pour r\u00e9duire l’expression du canal sodium \u00e9pith\u00e9lial (CNaE) dans les poumons. Comme ce canal est hyperactif chez les personnes atteintes de fibrose kystique, les chercheurs esp\u00e8rent que ce traitement r\u00e9duira les sympt\u00f4mes.<\/p>\n

Il a \u00e9t\u00e9 examin\u00e9 dans une \u00e9tude \u00e0 dose unique et croissante dans laquelle le crit\u00e8re principal \u00e9tait d’\u00e9valuer la pharmacocin\u00e9tique et l\u2019innocuit\u00e9. 32 participants ont \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9s et ont re\u00e7u soit 3, soit 10, soit 37,5 soit 100 mg de IONIS-ENAC-2.5Rx via un n\u00e9bulisateur Pari eFlow mesh<\/em> une fois par semaine. Pendant les 13 semaines suivantes, les participants ont \u00e9t\u00e9 suivis par des chercheurs. Afin d’\u00e9valuer le r\u00e9sultat final, ils ont subi une bronchoscopie par fibre optique.<\/p>\n

Les chercheurs ont constat\u00e9 qu’il y avait une diminution moyenne de l’expression ENaC de 55,6%. Ce r\u00e9sultat est tr\u00e8s positif et les professionnels de sant\u00e9 et les patients sont ravis de voir comment se d\u00e9roule le d\u00e9veloppement de ce traitement.<\/p>\n

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