{"id":378283,"date":"2020-10-20T12:21:27","date_gmt":"2020-10-20T16:21:27","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=378283&preview=true&preview_id=378283"},"modified":"2020-10-22T15:50:49","modified_gmt":"2020-10-22T19:50:49","slug":"une-therapie-genique-a-recu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare-pour-la-maladie-de-sandhoff-et-pour-la-maladie-de-tay-sachs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/10\/20\/une-therapie-genique-a-recu-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare-pour-la-maladie-de-sandhoff-et-pour-la-maladie-de-tay-sachs\/","title":{"rendered":"Une Th\u00e9rapie g\u00e9nique a re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare pour la maladie de Sandhoff et pour la maladie de Tay-Sachs"},"content":{"rendered":"

Selon un article de GlobeNewswire<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique Axovant Gene Therapies Ltd. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que sa th\u00e9rapie g\u00e9nique AXO-AAV-GM2 avait re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration<\/em> ou FDA) des \u00c9tats-Unis.<\/strong> Cette d\u00e9signation a \u00e9t\u00e9 accord\u00e9 au traitement de la maladie de Sandhoff<\/strong> et de la maladie de Tay-Sachs<\/strong>, deux maladies li\u00e9es qui font partie du groupe de gangliosidoses GM2<\/strong>. La th\u00e9rapie a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin et elle est la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique jamais administr\u00e9e \u00e0 des enfants atteints de la maladie de Tay-Sachs.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Tay-Sachs<\/h3>\n

La maladie de Tay-Sachs est une maladie rare qui se caract\u00e9rise par la destruction des cellules nerveuses dans le cerveau et dans la moelle \u00e9pini\u00e8re.<\/strong> Les sympt\u00f4mes comprennent un r\u00e9flexe de sursaut acoustique anormale, une tache rouge distincte sur la r\u00e9tine, une perte des capacit\u00e9s de mouvement, la paralysie, des crises, la surdit\u00e9 et la c\u00e9cit\u00e9. La mort survient souvent avant l’\u00e2ge de quatre ans. Il existe un besoin urgent de th\u00e9rapies qui modifient la maladie pour ce trouble.<\/strong> Les futurs traitements possibles comprennent la th\u00e9rapie g\u00e9nique, le remplacement enzymatique et la th\u00e9rapie de r\u00e9duction du substrat. Pour en savoir plus sur la maladie de Tay-Sachs, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Sandhoff<\/h3>\n

La maladie de Sandhoff est une maladie rare affectant le stockage des lipides.<\/strong> Elle se caract\u00e9rise par la destruction progressive du syst\u00e8me nerveux central, qui est finalement mortelle. La maladie est cliniquement impossible \u00e0 distinguer de la maladie de Tay-Sachs et les sympt\u00f4mes sont effectivement identiques ; ils se distinguent les uns des autres par le g\u00e8ne mut\u00e9. Ces sympt\u00f4mes apparaissent g\u00e9n\u00e9ralement dans les premiers mois de la vie. Il existe des formes d’apparition plus tardive qui sont moins s\u00e9v\u00e8res et ne sont pas mortelles. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces contre la maladie de Sandhoff.<\/strong> Cliquez ici<\/a> pour en savoir plus sur cette maladie.<\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/h3>\n

La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est accord\u00e9e aux th\u00e9rapies en cours de d\u00e9veloppement pour traiter des maladies rares qui touchent principalement les personnes \u00e2g\u00e9es de 18 ans ou moins.<\/strong> Une maladie rare est d\u00e9finie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. Un m\u00e9dicament doit pr\u00e9senter des avantages potentiels en termes d’efficacit\u00e9 ou d’innocuit\u00e9 par rapport aux traitements actuels ou doit potentiellement satisfaire un besoin m\u00e9dical grave non satisfait pour \u00eatre consid\u00e9r\u00e9. L\u2019organisation qui re\u00e7oit cette d\u00e9signation peut avoir droit \u00e0 un bon d’examen prioritaire si le m\u00e9dicament est autoris\u00e9. Ce bon peut \u00eatre utilis\u00e9 sur une future demande ou peut \u00eatre vendu \u00e0 une autre entreprise.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de AXO-AAV-GM2<\/h3>\n

AXO-AAV-GM2 est en cours de d\u00e9veloppement en tant que th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 dose unique con\u00e7ue pour introduire une copie fonctionnelle du g\u00e8ne HEXA<\/em> (qui est affect\u00e9 dans la maladie de Tay-Sachs) et du g\u00e8ne HEXB<\/em> (qui est affect\u00e9 dans la maladie de Sandhoff) en utilisant vecteurs AAVrh8 co-administr\u00e9s.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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