<\/p>\n
Le 22 octobre 2020, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (\u00abBioCryst\u00bb) a annonc\u00e9<\/a> la publication des donn\u00e9es d’un essai clinique de phase 3 \u00e9valuant berotralstat chez des patients atteints d’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire (AOH). En tant que d\u00e9veloppeur de th\u00e9rapies \u00e0 petites mol\u00e9cules con\u00e7ues pour traiter les patients atteints de maladies rares, BioCryst souhaitait am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie des patients atteints d’AOH. Les donn\u00e9es, publi\u00e9es<\/a> dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology,<\/em> partagent les donn\u00e9es rassembl\u00e9es au cours des 24 premi\u00e8res semaines (5,5 mois) de l’essai.<\/p>\n Dans l’essai clinique de phase 3 APeX-2, les chercheurs ont \u00e9valu\u00e9 l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance du berotralstat. La th\u00e9rapie est administr\u00e9e par voie orale. 121 patients (\u00e2g\u00e9s de 12 ans et plus) ont particip\u00e9 \u00e0 l’essai. Au cours de la premi\u00e8re partie de l’essai, les patients ont re\u00e7u soit<\/strong> 110 mg de berotralstat soit<\/strong> 150 mg de berotralstat soit un placebo. En fin de compte, les chercheurs ont d\u00e9termin\u00e9 que le berotralstat r\u00e9duisait consid\u00e9rablement les crises d’\u0153d\u00e8mes et l’enflure, en particulier \u00e0 la dose plus \u00e9lev\u00e9e.<\/p>\n Actuellement, berotralstat est en train d\u2019\u00eatre \u00e9valu\u00e9 dans plusieurs pays sous le nom de ORLADEYO. Aux \u00c9tats-Unis, BioCryst a soumis une demande de nouveau m\u00e9dicament pour berotralstat et attend une d\u00e9cision d’ici la fin de l’ann\u00e9e. Il est \u00e9galement en cours d\u2019examen au Japon, avec une d\u00e9cision pr\u00e9vue pour la fin de l’ann\u00e9e. Dans l’Union europ\u00e9enne, l’AEM a approuv\u00e9 une demande d’autorisation de mise sur le march\u00e9 pour berotralstat et recevra un jugement au cours de l’ann\u00e9e prochaine.<\/p>\n Lorsqu\u2019on d\u00e9compose \u00ab l’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire \u00bb, il est clair qu’il porte bien son nom. La maladie est h\u00e9r\u00e9ditaire \u00e0 transmission autosomique dominant, de sorte qu’une personne n’a besoin d’h\u00e9riter que d’un g\u00e8ne d\u00e9fectueux des parents. \u00ab Angio \u00bb signifie vaisseau sanguin et \u00ab \u0153d\u00e8me \u00bb est un gonflement caus\u00e9 par un exc\u00e8s de liquide.<\/p>\n Dans l’AOH, le g\u00e8ne qui contr\u00f4le normalement une prot\u00e9ine sanguine (inhibiteur C1) est soit partiellement fonctionnel, soit non fonctionnel. Normalement, l’inhibiteur C1 aide \u00e0 combattre les maladies et \u00e0 pr\u00e9venir l’inflammation. Mais sans avoir suffisamment d’inhibiteur C1 actif, un peptide prot\u00e9ique appel\u00e9 bradykinine commence \u00e0 s’accumuler. Finalement, cela provoque une fuite de liquide dans les vaisseaux sanguins dans les tissus corporels, provoquant une inflammation.<\/p>\n Les crises d’\u0153d\u00e8mes peuvent \u00eatre caus\u00e9es par des d\u00e9clencheurs, tels que le stress ou des blessures, mais un gonflement peut toujours se produire sans aucun d\u00e9clencheur. En g\u00e9n\u00e9ral, les femmes atteintes d’AOH ont plus de crises que les hommes, ce qui serait caus\u00e9 par des changements hormonaux. L’enflure se produit g\u00e9n\u00e9ralement dans : les bras, les jambes, les mains, les orteils, l\u2019estomac, les intestins, les l\u00e8vres, les paupi\u00e8res, les joues et la gorge. En cons\u00e9quence, les patients peuvent ressentir des naus\u00e9es et des vomissements, des douleurs abdominales et des difficult\u00e9s respiratoires.<\/span><\/p>\n Les personnes atteintes d’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire (\u00e9galement appel\u00e9 AOH ou la maladie AOH) pr\u00e9sentent un d\u00e9faut g\u00e9n\u00e9tique sur le chromosome 11 qui entra\u00eene des crises r\u00e9currentes de gonflement grave et inexpliqu\u00e9 sous la peau. L’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire affecte environ 1 personne sur 50 000.<\/span><\/p>\n Pour en savoir plus sur l’AOH, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n Le 22 octobre 2020, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (\u00abBioCryst\u00bb) a annonc\u00e9 la publication des donn\u00e9es d’un essai clinique de phase 3 \u00e9valuant berotralstat chez des patients atteints d’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire (AOH). 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\u00c0 propos de l\u2019angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire (AOH)<\/h2>\n
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