{"id":433613,"date":"2020-11-09T15:21:06","date_gmt":"2020-11-09T20:21:06","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=433613&#038;preview=true&#038;preview_id=433613"},"modified":"2020-11-17T10:04:50","modified_gmt":"2020-11-17T15:04:50","slug":"un-traitement-de-lamyotrophie-spinale-progresse-dans-le-monde-entier","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/09\/un-traitement-de-lamyotrophie-spinale-progresse-dans-le-monde-entier\/","title":{"rendered":"Un Traitement de l&rsquo;amyotrophie spinale progresse dans le monde entier"},"content":{"rendered":"<p>Evrysdi, un traitement de l&rsquo;amyotrophie spinale, a commenc\u00e9 \u00e0 progresser dans le monde entier en mati\u00e8re d&rsquo;autorisation. L&rsquo;agence de r\u00e9gulation br\u00e9silienne, l&rsquo;Agence nationale de r\u00e9gulation de la sant\u00e9, a autoris\u00e9 le m\u00e9dicament. Cela est li\u00e9 \u00e0 la demande de nouveau m\u00e9dicament soumis au Japon.<\/p>\n<h2>\u00c0 propos de l\u2019amyotrophie spinale<\/h2>\n<p>L\u2019<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/spinal-muscular-atrophy-sma\/\">amyotrophie spinale<\/a> est un trouble g\u00e9n\u00e9tique rare qui se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence. Elle touche une personne sur 10 000, mais sa gravit\u00e9 peut varier d&rsquo;une personne \u00e0 l&rsquo;autre. Une mutation dans le SMN1 provoque cette maladie, et elle provoque la perte de motoneurones dans la moelle \u00e9pini\u00e8re et dans le tronc c\u00e9r\u00e9bral. En raison de cette perte, les muscles s&rsquo;affaiblissent et s&rsquo;atrophient, en particulier les muscles utilis\u00e9s pour marcher, respirer, avaler, ramper, s&rsquo;asseoir et bouger la t\u00eate.<\/p>\n<p>Les sympt\u00f4mes de cette maladie d\u00e9pendent de la gravit\u00e9 et du type d\u2019amyotrophie spinale.<\/p>\n<ul>\n<li>Le type I est le plus grave et le diagnostic est \u00e9tabli apr\u00e8s la naissance. Les sympt\u00f4mes de ce type comprennent un retard de d\u00e9veloppement, l&rsquo;incapacit\u00e9 de s&rsquo;asseoir ou de bouger la t\u00eate et des difficult\u00e9s \u00e0 respirer et \u00e0 avaler.<\/li>\n<li>Un diagnostic du type II est \u00e9tabli chez les enfants entre six et douze mois, et ils ont des difficult\u00e9s \u00e0 se tenir debout et \u00e0 marcher.<\/li>\n<li>Ceux qui ont le type III re\u00e7oivent un diagnostic entre la petite enfance et l&rsquo;adolescence et ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers sans aide.<\/li>\n<li>Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d\u2019amyotrophie spinale ont g\u00e9n\u00e9ralement une l\u00e9g\u00e8re faiblesse musculaire, des probl\u00e8mes de respiration, des contractions ou des tremblements.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Une fois ces sympt\u00f4mes remarqu\u00e9s, un diagnostic est confirm\u00e9 par un examen neurologique et des analyses g\u00e9n\u00e9tiques. Bien qu&rsquo;il n&rsquo;y ait pas de rem\u00e8de de l\u2019amyotrophie spinale, il existe des traitements disponibles. La kin\u00e9sith\u00e9rapie, les appareils orthop\u00e9diques et la chirurgie peuvent tous aider \u00e0 am\u00e9liorer le mouvement. L&rsquo;assistance respiratoire non invasive et les trach\u00e9ostomies peuvent r\u00e9soudre les probl\u00e8mes de respiration, tandis que la gastrostomie peut aider \u00e0 faciliter l\u2019alimentation. Spinraza est le premier traitement autoris\u00e9 par la FDA pour l\u2019amyotrophie spinale, et Zolgensma a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 r\u00e9cemment autoris\u00e9.<\/p>\n<h2>Evrysdi dans le monde<\/h2>\n<p>\u00c0 ce jour, deux pays ont autoris\u00e9 Evrysdi pour le traitement de l\u2019amyotrophie spinale : les \u00c9tats-Unis et le Br\u00e9sil. Le Br\u00e9sil n&rsquo;a accord\u00e9 que r\u00e9cemment son autorisation, et ce choix a \u00e9t\u00e9 pris environ sept mois apr\u00e8s la remise de la demande de Roche. Il y a actuellement quinze pays qui ont d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u une demande de nouveau m\u00e9dicament pour ce traitement, dont l&rsquo;Australie, la Russie, la Cor\u00e9e du Sud et l&rsquo;Inde.<\/p>\n<p>Le Japon vient de rejoindre cette liste de pays, car leur agence a accept\u00e9 la demande de nouveau m\u00e9dicament de Roche fin octobre. Leur acceptation s\u2019est produite apr\u00e8s l&rsquo;\u00e9valuation des essais FIREFISH et SUNFISH. Le premier a \u00e9valu\u00e9 evrysdi chez ceux atteints d\u2019amyotrophie spinale de type 1, tandis que le second a \u00e9tudi\u00e9 son effet sur ceux de type 2 ou de type 3.<\/p>\n<p>Les professionnels de sant\u00e9 et les patients sont encourag\u00e9s par ces d\u00e9veloppements, car les patients atteitns d\u2019amyotrophie spinale ont besoin d&rsquo;une autre option de traitement. Avec la pand\u00e9mie, le besoin de traitements est encore plus pressant. On esp\u00e8re que davantage de pays autoriseront ce traitement pour le rendre accessible \u00e0 plus de patients.<\/p>\n<p>Pour lire l&rsquo;article source, cliquez <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/evrysdi-risdiplam-continues-to-make-global-progress-for-the-treatment-of-spinal-muscular-atrophy-301156965.html\">ici.<\/a><\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Evrysdi, un traitement de l&rsquo;amyotrophie spinale, a commenc\u00e9 \u00e0 progresser dans le monde entier en mati\u00e8re d&rsquo;autorisation. L&rsquo;agence de r\u00e9gulation br\u00e9silienne, l&rsquo;Agence nationale de r\u00e9gulation de la sant\u00e9, a autoris\u00e9 le m\u00e9dicament. 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