{"id":444114,"date":"2020-11-13T11:55:07","date_gmt":"2020-11-13T16:55:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=444114&preview=true&preview_id=444114"},"modified":"2020-11-18T17:11:30","modified_gmt":"2020-11-18T22:11:30","slug":"un-traitement-experimental-de-la-drepanocytose-a-obtenu-la-designation-de-medicament-orphelin-dans-lue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/13\/un-traitement-experimental-de-la-drepanocytose-a-obtenu-la-designation-de-medicament-orphelin-dans-lue\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental de la dr\u00e9panocytose a obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin dans l’UE"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Street Insider<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Forma Therapeutics Holdings, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son candidat th\u00e9rapeutique exp\u00e9rimental FT-4202 avait obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Commission europ\u00e9enne.<\/strong> Le m\u00e9dicament a \u00e9galement re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, de maladie p\u00e9diatrique rare et de voie acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA). Il est d\u00e9velopp\u00e9 comme traitement de la dr\u00e9panocytose. Forma Therapeutics se concentre sur le d\u00e9veloppement de traitements pour les maladies et cancers rares du sang.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la dr\u00e9panocytose<\/h2>\n

La dr\u00e9panocytose<\/strong> est une maladie g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9r\u00e9ditaire du sang. Ce trouble est caract\u00e9ris\u00e9 par une anomalie affectant l’h\u00e9moglobine, qui se trouve dans les globules rouges et est responsable du transport de l’oxyg\u00e8ne. L’anomalie provoque la perte de la forme circulaire typique des cellules sanguines et prennent \u00e0 la place une apparence allong\u00e9e en forme de faucille.<\/strong> Ceci est caus\u00e9 par une mutation g\u00e9n\u00e9tique qui s\u2019est peut-\u00eatre produite comme d\u00e9fense contre le paludisme, bien que cet avantage ne se produise que chez les personnes qui ont le trait dr\u00e9panocytaire, pas la maladie. Les sympt\u00f4mes commencent \u00e0 appara\u00eetre vers l’\u00e2ge de six mois et incluent un gonflement des mains et des pieds, un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral, des infections bact\u00e9riennes et des \u00e9v\u00e8nements aigu\u00ebs de douleur intense appel\u00e9e crise dr\u00e9panocytaire. La gravit\u00e9 de la maladie varie, mais ces crises peuvent entra\u00eener de graves d\u00e9clins de sant\u00e9 et des dommages aux organes. Le traitement est principalement symptomatique, mais la greffe de moelle osseuse a \u00e9t\u00e9 curative chez les enfants. La maladie touche le plus souvent les personnes d’ascendance africaine. L’esp\u00e9rance de vie se situe entre les \u00e2ges de 40 et 60 ans.<\/strong> Pour en savoir plus sur la dr\u00e9panocytose, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin dans l\u2019UE<\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin dans l’UE est similaire, mais pas identique, \u00e0 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin aux \u00c9tats-Unis.<\/strong> Il est g\u00e9n\u00e9ralement r\u00e9serv\u00e9 aux th\u00e9rapies en cours de d\u00e9veloppement pour des maladies consid\u00e9r\u00e9es comme rares, qui sont d\u00e9finies comme toute maladie touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE. La maladie doit \u00eatre chronique, d\u00e9bilitante et \/ ou potentiellement mortelle. Le m\u00e9dicament doit avoir le potentiel de r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical non satisfait ou pr\u00e9senter des avantages majeurs par rapport aux traitements actuels. La d\u00e9signation accorde plusieurs avantages \u00e0 l’entreprise qui l\u2019a gagn\u00e9e, tels que certaines r\u00e9ductions de frais, l’assistance au protocole et une p\u00e9riode d’exclusivit\u00e9 commerciale de dix ans si le m\u00e9dicament est autoris\u00e9.<\/strong><\/p>\n

Un essai de phase 1 est en cours de recrutement afin d’\u00e9tudier les propri\u00e9t\u00e9s pharmacologiques et de s\u00e9curit\u00e9 de FT-4202. Forma vise \u00e9galement \u00e0 lancer un essai de phase 2\/3 au d\u00e9but de l’ann\u00e9e prochaine.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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