BioMarin pr\u00e9voit d’\u00e9tendre son programme clinique pour le vosoritide, son traitement de l’achondroplasie. Cette expansion comprend deux nouveaux essais de phase 2, dont le premier \u00e9valuera le vosoritide chez les nourrissons \u00e0 risque de compression du foramen magnum. Le deuxi\u00e8me est initi\u00e9 par les investigateurs et \u00e9tudiera l’effet de cette th\u00e9rapie sur des formes g\u00e9n\u00e9tiques s\u00e9lectionn\u00e9es de petite taille.<\/p>\n
L’achondroplasie<\/a> est un trouble des os qui provoque le nanisme. Cela signifie que les personnes touch\u00e9es sont de petite taille m\u00eame \u00e0 l’\u00e2ge adulte. La taille moyenne d’une femme avec cette maladie est de 124 cm, tandis que la taille moyenne d’un homme est de 132 cm. En plus des sympt\u00f4mes physiques, les personnes atteintes d’achondroplasie pr\u00e9sentent une diminution du tonus musculaire, une hydroc\u00e9phalie, une st\u00e9nose vert\u00e9brale et une apn\u00e9e. Tous ces sympt\u00f4mes sont le r\u00e9sultat d’un g\u00e8ne FGFR3 mut\u00e9, qui est soit h\u00e9rit\u00e9 par une transmission de type autosomique dominante, soit sporadique. Cette mutation provoque la suractivit\u00e9 d’une certaine prot\u00e9ine, conduisant \u00e0 un d\u00e9veloppement squelettique anormal. En dehors du vosoritide, il n’existe actuellement aucun traitement sp\u00e9cifique de l’achondroplasie ; le traitement est symptomatique.<\/p>\n Cet essai de phase 2 sera randomis\u00e9, ouvert, contr\u00f4l\u00e9 et comprendra une extension dans le but d’\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 du vosoritide chez les nourrissons qui peuvent n\u00e9cessiter une intervention de d\u00e9compression cervico-m\u00e9dullaire pour lutter contre la compression du foramen magnum. En plus de la s\u00e9curit\u00e9, les chercheurs \u00e9tudieront comment le vosoritide affecte la croissance du foramen magnum.<\/p>\n Comme la compression du foramen magnum, une partie du cerveau, est la complication potentiellement mortelle la plus r\u00e9pandue chez les nourrissons atteints d’achondroplasie, il est n\u00e9cessaire de d\u00e9couvrir l’impact du vosoritide sur cette maladie. Pour ce faire, les chercheurs recruteront 20 nourrissons et administreront soit la norme de soins en association avec le vosoritide, soit simplement la norme de soins pendant deux ans. Apr\u00e8s ces deux ans, il y aura une \u00e9tude de prolongation pour trois autres.<\/p>\n Le Children\u2019s National Hospital aux \u00c9tats-Unis finance cette \u00e9tude de phase 2, qui examinera le vosoritide chez les enfants atteints de certaines formes g\u00e9n\u00e9tiques de petite taille. Pour faire \u00e7a, ils recruteront 35 enfants appartenant \u00e0 des cat\u00e9gories sp\u00e9cifiques de petite taille et les \u00e9valueront pendant six mois. Les crit\u00e8res que les chercheurs utilisent comprennent le profil d’innocuit\u00e9, la vitesse de croissance de base et la qualit\u00e9 de vie. Les crit\u00e8res d’\u00e9valuation principaux de cette \u00e9tude sont la modification des r\u00e9sultats initiaux du score Z de taille, les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables r\u00e9sultant du traitement et la modification des r\u00e9sultats initiaux de la vitesse de croissance annualis\u00e9e.<\/p>\n Les chercheurs sont emball\u00e9s par l\u2019id\u00e9e d’\u00e9tudier le vosoritide comme traitement de la petite taille en dehors de l’achondroplasie. Ils esp\u00e8rent que cette th\u00e9rapie sera viable pour une population de patients plus grande.<\/p>\n Vous pouvez lire l’article source en cliquant ici.<\/a><\/p>\n BioMarin pr\u00e9voit d’\u00e9tendre son programme clinique pour le vosoritide, son traitement de l’achondroplasie. Cette expansion comprend deux nouveaux essais de phase 2, dont le premier \u00e9valuera le vosoritide chez les nourrissons \u00e0 risque de compression du foramen magnum. Le deuxi\u00e8me est initi\u00e9 par les investigateurs et \u00e9tudiera l’effet de cette th\u00e9rapie sur des formes g\u00e9n\u00e9tiques […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":378217,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14416,14003,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/458022"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=458022"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/458022\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/378217"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=458022"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=458022"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=458022"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Le Vosoritide pour les nourrissons qui courent le risque d\u2019une compression du foramen magnum<\/h2>\n
Le Vosoritide pour certaines formes g\u00e9n\u00e9tiques de petite taille<\/h2>\n
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