{"id":463265,"date":"2020-11-20T12:43:46","date_gmt":"2020-11-20T17:43:46","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=463265&preview=true&preview_id=463265"},"modified":"2020-11-24T09:17:35","modified_gmt":"2020-11-24T14:17:35","slug":"mitapivat-comme-traitement-de-la-drepanocytose-a-recu-la-designation-de-medicament-orphelin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/20\/mitapivat-comme-traitement-de-la-drepanocytose-a-recu-la-designation-de-medicament-orphelin\/","title":{"rendered":"Mitapivat comme traitement de la dr\u00e9panocytose a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin"},"content":{"rendered":"

Au d\u00e9but de la semaine derni\u00e8re, Agios Pharmaceuticals (\u00abAgios\u00bb) a annonc\u00e9<\/a> que son traitement, Mitapivat, avait re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin. Cette th\u00e9rapie administr\u00e9e par voie orale est un activateur de la pyruvate kinase R (PKR). Comme Agios travaille depuis longtemps dans le m\u00e9tabolisme cellulaire et utilise ses connaissances pour g\u00e9n\u00e9rer de nouvelles th\u00e9rapies contre les cancers rares et les maladies g\u00e9n\u00e9tiques, cette th\u00e9rapie correspond aux objectifs de l’entreprise. Comme il existe peu de traitements ad\u00e9quats contre la dr\u00e9panocytose, l’obtention de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour Mitapivat est un grand pas en avant.<\/p>\n

Mitapivat<\/h2>\n

Selon la FDA<\/a>, la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est accord\u00e9e en vertu de la loi sur les m\u00e9dicaments orphelins (ODA), qui :<\/span><\/p>\n

G\u00e8re l\u2019accord d\u2019une d\u00e9signation sp\u00e9ciale \u00e0 un m\u00e9dicament ou \u00e0 un produit biologique pour traiter une maladie ou un trouble rare \u00e0 la demande d’un financeur.<\/p><\/blockquote>\n

Une maladie rare est consid\u00e9r\u00e9e comme touchant moins de 200 000 citoyens am\u00e9ricains. Une fois accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, le d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicament b\u00e9n\u00e9ficie \u00e9galement d’avantages tels que l’exclusivit\u00e9 du march\u00e9 si le m\u00e9dicament est autoris\u00e9, l’exemption des frais d\u2019inscription, les cr\u00e9dits d’imp\u00f4t et une meilleure communication avec la FDA. En plus de recevoir la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour la dr\u00e9panocytose, Mitapivat a \u00e9galement re\u00e7u la d\u00e9signation de traitement de la thalass\u00e9mie et du d\u00e9ficit en pyruvate kinase.<\/a><\/p>\n

Actuellement, les chercheurs analysent cette th\u00e9rapie comme une option th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de dr\u00e9panocytose. En augmentant l’ad\u00e9nosine triphosphate, un compos\u00e9 organique qui favorise divers processus cellulaires, les chercheurs pensent que Mitapivat pourrait emp\u00eacher les globules rouges de devenir falciformes. Pour \u00e9tayer leurs affirmations, Agios a partag\u00e9 des donn\u00e9es de validation de principe<\/a> en juin. De plus, Agios pr\u00e9sentera des donn\u00e9es mises \u00e0 jour lors de la r\u00e9union annuelle virtuelle de l’American Society of Hematology, qui aura lieu en d\u00e9cembre.<\/p>\n

La Dr\u00e9panocytose<\/span><\/h2>\n

Caus\u00e9e par des mutations g\u00e9niques, en particulier dans le g\u00e8ne qui produit l’h\u00e9moglobine, la dr\u00e9panocytose est un groupe de troubles h\u00e9matologiques caract\u00e9ris\u00e9s par des globules rouges de forme anormale. Plut\u00f4t que de produire des cellules saines, les globules rouges chez les patients atteints de dr\u00e9panocytose sont en forme de faucille. Malheureusement, ces dr\u00e9panocytes provoquent des blocages et emp\u00eachent une circulation sanguine ad\u00e9quate. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, les personnes d’origine afro-am\u00e9ricaine courent un plus grand risque de d\u00e9velopper la dr\u00e9panocytose. Les sympt\u00f4mes comprennent\u00a0:<\/span><\/p>\n