{"id":473813,"date":"2020-11-24T09:53:24","date_gmt":"2020-11-24T14:53:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=473813&preview=true&preview_id=473813"},"modified":"2020-12-01T09:22:12","modified_gmt":"2020-12-01T14:22:12","slug":"un-traitement-possible-de-la-maladie-de-pompe-sera-evalue-dans-un-examen-prioritaire","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/24\/un-traitement-possible-de-la-maladie-de-pompe-sera-evalue-dans-un-examen-prioritaire\/","title":{"rendered":"Un Traitement possible de la maladie de Pompe sera \u00e9valu\u00e9 dans un examen prioritaire"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse de la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Sanofi<\/a><\/strong>, la demande de licence de produits biologiques pour son m\u00e9dicament avalglucosidase alfa a \u00e9t\u00e9 accept\u00e9e par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) pour examen prioritaire.<\/strong> Ce m\u00e9dicament est d\u00e9velopp\u00e9 pour le traitement de la maladie de Pompe<\/strong>, une maladie rare. Dans le cadre d’un examen prioritaire, l’agence prendra une d\u00e9cision sur la demande d’ici le 18 mai 2021.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Pompe<\/h2>\n

La maladie de Pompe, \u00e9galement connue sous le nom de glycog\u00e9nose de type II, est un trouble m\u00e9tabolique g\u00e9n\u00e9tique.<\/strong> Cette maladie peut endommager les nerfs et les muscles de tout le corps et est le r\u00e9sultat de l’accumulation excessive de glycog\u00e8ne dans le lysosome cellulaire. Cela se produit en raison d\u2019un d\u00e9ficit d\u2019une certaine enzyme. La maladie est le r\u00e9sultat d’une mutation g\u00e9n\u00e9tique qui appara\u00eet sur le chromosome 17. Les sympt\u00f4mes de la maladie de Pompe varient selon le moment o\u00f9 elle appara\u00eet. Ils peuvent comprendre une mauvaise croissance, des difficult\u00e9s \u00e0 s’alimenter, une hypertrophie du c\u0153ur, un mauvais tonus musculaire, une faiblesse musculaire et des probl\u00e8mes respiratoires. Il existe \u00e9galement une forme d’apparition tardive qui diff\u00e8re principalement par l’absence d’anomalies cardiaques. Le traitement principal de la maladie de Pompe est une th\u00e9rapie enzymatique substitutive. Bien que ce traitement puisse am\u00e9liorer les sympt\u00f4mes et la survie, une dose \u00e9lev\u00e9e est n\u00e9cessaire et ne fait qu\u2019arr\u00eater la progression de la maladie.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Pompe, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019avalglucosidase alfa<\/h2>\n

L’avalglucosidase alfa est class\u00e9e comme une th\u00e9rapie enzymatique substitutive \u00e0 long terme qui vise \u00e0 stimuler l’administration de l’enzyme alpha-glucosidase acide aux muscles du patient.<\/strong> Cette th\u00e9rapie cible un r\u00e9cepteur appel\u00e9 mannose-6-phosphate (M6P) afin d’am\u00e9liorer l\u2019enl\u00e8vement du glycog\u00e8ne et l’absorption de l’enzyme dans les cellules musculaires. L’autorisation de ce m\u00e9dicament pourrait am\u00e9liorer l’efficacit\u00e9 du traitement et \u00e9tablir une nouvelle norme de soins pour la maladie de Pompe.<\/strong> La demande de licence de produits biologiques est bas\u00e9 sur les r\u00e9sultats d’un essai clinique de phase 2 et de phase 3.<\/p>\n

L\u2019avalglucosidase alfa a \u00e9galement une demande d’autorisation de mise sur le march\u00e9 en cours d’examen dans l’UE.<\/strong> Le m\u00e9dicament a \u00e9galement obtenu le titre de m\u00e9dicament novateur prometteur de l’Agence britannique de r\u00e9glementation des m\u00e9dicaments et des produits de sant\u00e9. Les patients en Europe et aux \u00c9tats-Unis pourraient bient\u00f4t avoir acc\u00e8s \u00e0 un nouveau traitement r\u00e9volutionnaire pour leur maladie l’ann\u00e9e prochaine.<\/strong><\/p>\n

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